Säkerhet, tolerabilitet, PK och aktivitet hos ATYR1940 hos patienter med muskeldystrofi - studieförlängning
25 juli 2023 uppdaterad av: aTyr Pharma, Inc.
En öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten, biologiska aktiviteten och systemisk exponering av ATYR1940 hos vuxna patienter med Fascioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)
Syftet med denna studie är att bedöma säkerhets- och tolerabilitetsprofilen för ATYR1940 vid behandling av vuxna patienter med molekylärt definierade genetiska muskeldystrofier.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhets- och tolerabilitetsprofilen för ATYR1940 vid behandling av vuxna patienter med molekylärt definierade genetiska muskeldystrofier, och att dessutom utforska farmakokinetiken och den biologiska aktiviteten hos ATYR1940 hos vuxna patienter med molekylärt definierade genetiska muskeldystrofier.
Patienter som framgångsrikt genomför en föräldrastudie (NCT02239224) är berättigade att registreras i denna långtidsförlängningsstudie.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
-
-
-
Rome, Italien, 00168
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna
- aTyr Pharma Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten har en etablerad, genetiskt bekräftad diagnos av facioscapulohumeral dystrofi med kliniska fynd som uppfyller befintliga kriterier
- Patienten är en man eller kvinna i åldern 18 till 65 år inklusive.
- Patienter som tidigare deltagit i studie ATYR1940-C-002 och som uppfyller inträdeskriterierna ovan för den aktuella studien kommer att vara berättigade till registrering.
Exklusions kriterier:
- Patienten får för närvarande behandling med ett immunmodulerande medel eller har en historia av sådan behandling, inklusive målinriktade biologiska terapier (t.ex. etanercept, omalizumab) inom 3 månader före Baseline; kortikosteroider inom 4 veckor före Baseline; eller icke-steroida antiinflammatoriska medel (NSAID) inom 2 veckor före baslinjen.
- Patienten har en allvarlig retinopati.
- Patienten har en historia av obstruktiv eller restriktiv lungsjukdom (inklusive interstitiell lungsjukdom, lungfibros eller astma), eller bevis för interstitiell lungsjukdom på screening av lungröntgen.
- Patienten har tecken på kliniskt signifikant kardiovaskulär, pulmonell, lever-, njur-, hematologisk, metabolisk, dermatologisk eller gastrointestinal sjukdom, eller har ett tillstånd som kräver omedelbar kirurgisk ingrepp eller annan behandling eller kanske inte tillåter säkert deltagande.
- Patienten har använt någon undersökningsprodukt eller -enhet (förutom en rörelsehjälpanordning) inom 30 dagar före Baseline.
- Om hon är kvinna och i fertil ålder (premenopausal och inte kirurgiskt steril), har patienten ett positivt graviditetstest vid screening eller är ovillig att använda preventivmedel från tidpunkten för screening till det 1-månaders uppföljningsbesöket. Acceptabla metoder för preventivmedel inkluderar abstinens, barriärmetoder, hormoner eller intrauterin enhet.
- Om man är man, är patienten ovillig att använda kondom plus spermiedödande medel under samlag från tidpunkten för screening till och med 1 månads uppföljningsbesök.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ATYR1940
Deltagarna kommer att få ATYR1940 3,0 milligram per kilogram (mg/kg) intravenös (IV) infusion en gång i veckan i 24 veckor.
|
Koncentrat till infusionsvätska, lösning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
TEAE definierades som biverkningar (AE) med inträde efter administrering av den första dosen av studieläkemedlet.
AEs ware definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser i en deltagare som administreras studieläkemedlet och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieläkemedlet.
Försämring av ett redan existerande medicinskt tillstånd borde ha betraktats som en biverkning om det var antingen en ökning i svårighetsgrad, frekvens eller varaktighet av tillståndet eller ett samband med signifikant sämre resultat.
SAE definierades som alla biverkningar som, enligt antingen utredaren eller sponsorns uppfattning, resulterade i något av följande utfall som dödlig, livshotande, krävd sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/ oförmåga, en medfödd anomali/födelseskada, en viktig medicinsk händelse.
En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikant fysisk undersökningsavvikelse
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
Kroppssystem som utvärderades under den fysiska undersökningen inkluderade allmänt utseende, huvud, ögon, öron, näsa, hals, kardiovaskulära system, andningsorgan, mag-tarmsystem (buk), lymfsystem, muskuloskeletala systemet, hud, psykiatriska och neurologiska.
Neurologisk undersökning inkluderade bedömning av mental status, minne, kranialnerver, motorisk funktion, reflexer och sensoriska tester.
En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
|
Antal deltagare med en händelse relaterad till vitala tecken som resulterar i en TEAE
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
De vitala parametrarna som utvärderades inkluderade blodtryck, puls och andningshastigheter och kroppstemperatur.
Avvikelser i vitala tecken som av utredaren ansågs vara kliniskt signifikanta rapporterades som biverkningar om fyndet representerade en förändring från baslinjen.
En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
|
Antal deltagare med en kliniskt signifikant lungfunktionshändelse som resulterar i en TEAE
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
Lungutvärderingar inkluderade lungfunktionstester.
Kliniskt signifikanta förändringar skulle rapporteras som biverkningar.
En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
|
Antal deltagare med en klinisk laboratorieavvikelse som resulterar i en AE
Tidsram: Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
Laboratorieparametrar inkluderade hematologi (hematokrit, hemoglobin, antal röda blodkroppar, antal vita blodkroppar med differentiell [neutrofiler, lymfocyter, monocyter, eosinofiler, basofiler] och antal blodplättar); serumkemi (blodkarbamid, kväve, kreatinin, totalt bilirubin, aspartataminotransferas, alaninaminotransferas, gamma-glutamyltransferas, alkaliskt fosfatas, totalt protein, natrium, kalium, bikarbonat, kalcium, klorid, magnesium, oorganiskt fosfatkinas, kreatin, kreatinkinas, kreatin C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinliknande tillväxtfaktor 1 och kolesterol [icke fastande]); och urinanalys (färg, pH, specifik vikt, protein, glukos, ketoner och blod).
Kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser baserades på utredarens bedömning.
En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Fram till slutet av studien (upp till vecka 36)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Immunogenicitet Ytterligare resultatmått - Serumbaserade muskelbiomarkörer
Tidsram: 6 månader
|
Serumbaserade muskelbiomarkörer
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 augusti 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
26 maj 2016
Avslutad studie (Faktisk)
26 maj 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 juni 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 augusti 2015
Första postat (Beräknad)
24 augusti 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 juli 2023
Senast verifierad
1 juli 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ATYR1940-C-005
- 2015-001912-36 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .