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Innocuité, tolérabilité, PK et activité d'ATYR1940 chez les patients atteints de dystrophie musculaire - Prolongation de l'étude

25 juillet 2023 mis à jour par: aTyr Pharma, Inc.

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité, la tolérance, l'activité biologique et l'exposition systémique à long terme d'ATYR1940 chez des patients adultes atteints de dystrophie musculaire fascio-scapulo-humérale (FSHD)

Le but de cette étude est d'évaluer le profil d'innocuité et de tolérabilité d'ATYR1940 dans le traitement de patients adultes atteints de dystrophies musculaires génétiques définies au niveau moléculaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est d'évaluer le profil d'innocuité et de tolérabilité d'ATYR1940 dans le traitement de patients adultes atteints de dystrophies musculaires génétiques définies au niveau moléculaire, et d'explorer en outre la pharmacocinétique et l'activité biologique d'ATYR1940 chez les patients adultes atteints de dystrophies musculaires génétiques définies au niveau moléculaire. Les patients qui terminent avec succès une étude parentale (NCT02239224) sont éligibles pour l'inscription à cette étude d'extension à long terme.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Rome, Italie, 00168
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • aTyr Pharma Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a un diagnostic établi et génétiquement confirmé de dystrophie facioscapulohumérale avec des résultats cliniques répondant aux critères existants
  • Le patient est un homme ou une femme âgé de 18 à 65 ans inclus.
  • Les patients qui ont déjà participé à l'étude ATYR1940-C-002 et qui répondent aux critères d'inclusion ci-dessus pour l'étude en cours seront éligibles pour l'inscription.

Critère d'exclusion:

  • Le patient reçoit actuellement un traitement avec un agent immunomodulateur ou a des antécédents d'un tel traitement, y compris des thérapies biologiques ciblées (par exemple, étanercept, omalizumab) dans les 3 mois précédant l'inclusion ; corticostéroïdes dans les 4 semaines précédant le départ ; ou des agents anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) dans les 2 semaines précédant le départ.
  • Le patient a une rétinopathie sévère.
  • Le patient a des antécédents de maladie pulmonaire obstructive ou restrictive (y compris une maladie pulmonaire interstitielle, une fibrose pulmonaire ou de l'asthme) ou des signes de maladie pulmonaire interstitielle sur la radiographie pulmonaire de dépistage.
  • Le patient présente des signes de maladie cardiovasculaire, pulmonaire, hépatique, rénale, hématologique, métabolique, dermatologique ou gastro-intestinale cliniquement significative, ou a une condition qui nécessite une intervention chirurgicale immédiate ou un autre traitement ou peut ne pas permettre une participation en toute sécurité.
  • Le patient a utilisé un produit ou un appareil expérimental (autre qu'un appareil d'assistance à la mobilité) dans les 30 jours précédant la consultation de référence.
  • Si elle est de sexe féminin et en âge de procréer (préménopause et non chirurgicalement stérile), la patiente a un test de grossesse positif lors du dépistage ou ne veut pas utiliser de contraception à partir du moment du dépistage jusqu'à la visite de suivi d'un mois. Les méthodes de contraception acceptables comprennent l'abstinence, les méthodes de barrière, les hormones ou le dispositif intra-utérin.
  • S'il s'agit d'un homme, le patient n'est pas disposé à utiliser un préservatif plus un spermicide pendant les rapports sexuels à partir du moment du dépistage jusqu'à la visite de suivi d'un mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ATYR1940
Les participants recevront ATYR1940 3,0 milligrammes par kilogramme (mg/kg) en perfusion intraveineuse (IV) une fois par semaine pendant 24 semaines.
Biologique: ATYR1940
Solution à diluer pour perfusion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Les EIAT ont été définis comme des événements indésirables (EI) survenant après l'administration de la première dose du médicament à l'étude. Les EI sont définis comme tout événement médical indésirable dans un médicament à l'étude administré à un participant et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le médicament à l'étude. L'aggravation d'une condition médicale préexistante aurait dû être considérée comme un EI s'il y avait soit une augmentation de la gravité, de la fréquence ou de la durée de la condition, soit une association avec des résultats significativement pires. Les EIG ont été définis comme tout EI qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, a entraîné l'un des résultats suivants comme fatal, mettant la vie en danger, nécessitant l'hospitalisation du participant ou la prolongation de l'hospitalisation existante, ayant entraîné une invalidité persistante ou importante/ une incapacité, une anomalie congénitale/malformation congénitale, un événement médical important. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Nombre de participants présentant une anomalie cliniquement significative à l'examen physique
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Les systèmes corporels évalués lors de l'examen physique comprenaient l'apparence générale, la tête, les yeux, les oreilles, le nez, la gorge, le système cardiovasculaire, le système respiratoire, le système gastro-intestinal (abdomen), le système lymphatique, le système musculo-squelettique, la peau, les troubles psychiatriques et neurologiques. L'examen neurologique comprenait une évaluation de l'état mental, de la mémoire, des nerfs crâniens, de la fonction motrice, des réflexes et des tests sensoriels. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Nombre de participants avec un événement lié aux signes vitaux entraînant un TEAE
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Les paramètres des signes vitaux qui ont été évalués comprenaient la pression artérielle, le pouls et les fréquences respiratoires et la température corporelle. Les anomalies des signes vitaux considérées par l'investigateur comme étant cliniquement significatives ont été signalées comme des EI si le résultat représentait un changement par rapport au départ. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Nombre de participants présentant un événement de la fonction pulmonaire cliniquement significatif entraînant un EIAT
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Les évaluations pulmonaires comprenaient des tests de la fonction pulmonaire. Les changements cliniquement significatifs devaient être signalés comme des événements indésirables. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Nombre de participants présentant une anomalie de laboratoire clinique entraînant un EI
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)
Les paramètres de laboratoire comprenaient l'hématologie (hématocrite, hémoglobine, numération des globules rouges, numération des globules blancs avec différentiel [neutrophiles, lymphocytes, monocytes, éosinophiles, basophiles] et numération plaquettaire); chimies sériques (azote uréique sanguin, créatinine, bilirubine totale, aspartate aminotransférase, alanine aminotransférase, gamma-glutamyl transférase, phosphatase alcaline, protéines totales, sodium, potassium, bicarbonate, calcium, chlorure, magnésium, phosphate inorganique, créatine kinase, lactate déshydrogénase, protéine C-réactive, troponine, myoglobine, facteur de croissance analogue à l'insuline 1 et cholestérol [non à jeun]); et analyse d'urine (couleur, pH, gravité spécifique, protéines, glucose, cétones et sang). Les anomalies de laboratoire cliniquement significatives étaient basées sur la discrétion de l'investigateur. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à la semaine 36)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Immunogénicité Mesure de résultat supplémentaire - Biomarqueurs musculaires sériques
Délai: 6 mois
Biomarqueurs musculaires sériques
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

aTyr Pharma, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

26 mai 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

26 mai 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2015

Première publication (Estimé)

24 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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