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Sicherheit, Verträglichkeit, PK und Aktivität von ATYR1940 bei Patienten mit Muskeldystrophie – Studienverlängerung

25. Juli 2023 aktualisiert von: aTyr Pharma, Inc.

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, biologischen Aktivität und systemischen Exposition von ATYR1940 bei erwachsenen Patienten mit faszioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von ATYR1940 bei der Behandlung erwachsener Patienten mit molekular definierten genetischen Muskeldystrophien zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von ATYR1940 bei der Behandlung erwachsener Patienten mit molekular definierten genetischen Muskeldystrophien zu bewerten und zusätzlich die Pharmakokinetik und biologische Aktivität von ATYR1940 bei erwachsenen Patienten mit molekular definierten genetischen Muskeldystrophien zu untersuchen. Patienten, die eine Elternstudie (NCT02239224) erfolgreich abschließen, sind für die Aufnahme in diese langfristige Verlängerungsstudie berechtigt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • aTyr Pharma Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine etablierte, genetisch bestätigte Diagnose einer fazioskapulohumeralen Dystrophie, wobei die klinischen Befunde den bestehenden Kriterien entsprechen
  • Der Patient ist ein Mann oder eine Frau im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren.
  • Patienten, die zuvor an der Studie ATYR1940-C-002 teilgenommen haben und die oben genannten Zulassungskriterien für die aktuelle Studie erfüllen, sind zur Einschreibung berechtigt.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient erhält derzeit eine Behandlung mit einem immunmodulatorischen Mittel oder hatte in der Vergangenheit eine solche Behandlung, einschließlich gezielter biologischer Therapien (z. B. Etanercept, Omalizumab), innerhalb der 3 Monate vor Studienbeginn; Kortikosteroide innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn; oder nichtsteroidale entzündungshemmende Mittel (NSAIDs) innerhalb von 2 Wochen vor Studienbeginn.
  • Der Patient hat eine schwere Retinopathie.
  • Der Patient hat eine Vorgeschichte von obstruktiven oder restriktiven Lungenerkrankungen (einschließlich interstitieller Lungenerkrankung, Lungenfibrose oder Asthma) oder weist im Screening-Röntgenbild des Brustkorbs Hinweise auf eine interstitielle Lungenerkrankung auf.
  • Der Patient weist Anzeichen einer klinisch bedeutsamen Herz-Kreislauf-, Lungen-, Leber-, Nieren-, hämatologischen, metabolischen, dermatologischen oder gastrointestinalen Erkrankung auf oder leidet an einer Erkrankung, die einen sofortigen chirurgischen Eingriff oder eine andere Behandlung erfordert oder eine sichere Teilnahme möglicherweise nicht zulässt.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Baseline ein Prüfprodukt oder -gerät (außer einem Mobilitätshilfegerät) verwendet.
  • Wenn die Patientin weiblich und im gebärfähigen Alter ist (prämenopausal und nicht chirurgisch steril), hat sie beim Screening einen positiven Schwangerschaftstest oder ist vom Zeitpunkt des Screenings bis zum einmonatigen Nachuntersuchungsbesuch nicht bereit, Verhütungsmittel anzuwenden. Zu den akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung gehören Abstinenz, Barrieremethoden, Hormone oder Intrauterinpessare.
  • Wenn es sich um einen Mann handelt, ist der Patient vom Zeitpunkt des Screenings bis zum einmonatigen Nachuntersuchungsbesuch nicht bereit, beim Geschlechtsverkehr ein Kondom plus Spermizid zu verwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ATYR1940
Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang einmal wöchentlich ATYR1940 3,0 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) intravenöse (IV) Infusion.
Biologisch: ATYR1940
Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (UEs) definiert, die nach der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten. Unter unerwünschten Ereignissen versteht man jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem das Studienmedikament verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht. Die Verschlechterung einer bereits bestehenden Erkrankung hätte als UE betrachtet werden müssen, wenn entweder eine Zunahme der Schwere, Häufigkeit oder Dauer der Erkrankung vorlag oder ein Zusammenhang mit deutlich schlechteren Ergebnissen bestand. SUE wurden als alle UE definiert, die nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führten: tödlich, lebensbedrohlich, erforderlicher Krankenhausaufenthalt innerhalb des Teilnehmers oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes, mit anhaltender oder erheblicher Behinderung/ Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler, ein wichtiges medizinisches Ereignis. Eine Zusammenfassung aller SUEs und anderer UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Anomalie bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
Zu den Körpersystemen, die während der körperlichen Untersuchung untersucht wurden, gehörten das allgemeine Erscheinungsbild, Kopf, Augen, Ohren, Nase, Rachen, Herz-Kreislauf-System, Atmungssystem, Magen-Darm-System (Bauch), Lymphsystem, Bewegungsapparat, Haut, Psychiatrie und Neurologie. Die neurologische Untersuchung umfasste die Beurteilung des Geisteszustands, des Gedächtnisses, der Hirnnerven, der motorischen Funktion, der Reflexe und sensorischer Tests. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
Anzahl der Teilnehmer mit einem Vitalzeichen-bezogenen Ereignis, das zu einem TEAE führt
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
Zu den ausgewerteten Vitalparametern gehörten Blutdruck, Puls- und Atemfrequenz sowie Körpertemperatur. Anomalien der Vitalfunktionen, die vom Prüfer als klinisch signifikant erachtet wurden, wurden als UE gemeldet, wenn der Befund eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert darstellte. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
Anzahl der Teilnehmer mit einem klinisch signifikanten Lungenfunktionsereignis, das zu einem TEAE führt
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
Zu den Lungenuntersuchungen gehörten Lungenfunktionstests. Klinisch signifikante Veränderungen waren als unerwünschte Ereignisse zu melden. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
Anzahl der Teilnehmer mit einer klinischen Laboranomalie, die zu einer UE führt
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)
Zu den Laborparametern gehörten die Hämatologie (Hämatokrit, Hämoglobin, Anzahl roter Blutkörperchen, Anzahl weißer Blutkörperchen mit Differential [Neutrophile, Lymphozyten, Monozyten, Eosinophile, Basophile] und Thrombozytenzahl); Serumchemie (Blutharnstoffstickstoff, Kreatinin, Gesamtbilirubin, Aspartataminotransferase, Alaninaminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase, alkalische Phosphatase, Gesamtprotein, Natrium, Kalium, Bicarbonat, Kalzium, Chlorid, Magnesium, anorganisches Phosphat, Kreatinkinase, Laktatdehydrogenase, C-reaktives Protein, Troponin, Myoglobin, insulinähnlicher Wachstumsfaktor 1 und Cholesterin [nicht nüchtern]); und Urinanalyse (Farbe, pH-Wert, spezifisches Gewicht, Protein, Glukose, Ketone und Blut). Klinisch signifikante Laboranomalien basierten auf dem Ermessen des Prüfarztes. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zum Ende des Studiums (bis Woche 36)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusätzliches Ergebnismaß der Immunogenität – Serumbasierte Muskelbiomarker
Zeitfenster: 6 Monate
Serumbasierte Muskelbiomarker
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Mai 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Mai 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. August 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

24. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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