ATYR1940 在肌营养不良症患者中的安全性、耐受性、PK 和活性 - 研究扩展
2023年7月25日 更新者：aTyr Pharma, Inc.
一项评估 ATYR1940 在成年筋膜肱型肌营养不良症 (FSHD) 患者中的长期安全性、耐受性、生物活性和全身暴露的开放标签扩展研究
本研究的目的是评估 ATYR1940 在治疗患有分子定义的遗传性肌营养不良症的成年患者中的安全性和耐受性概况。
研究概览
详细说明
本研究的目的是评估 ATYR1940 在治疗分子定义的遗传性肌营养不良成年患者中的安全性和耐受性，并进一步探索 ATYR1940 在分子定义的遗传性肌营养不良成年患者中的药代动力学和生物学活性。
成功完成父母研究 (NCT02239224) 的患者有资格参加这项长期扩展研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者已明确诊断为面肩肱型营养不良，且临床表现符合现有标准
- 患者是 18 至 65 岁（含）的男性或女性。
- 之前参加过研究 ATYR1940-C-002 并且符合当前研究的上述入组标准的患者将有资格入组。
排除标准：
- 患者目前正在接受免疫调节剂治疗或有此类治疗史，包括基线前 3 个月内的靶向生物治疗（例如依那西普、奥马珠单抗）；基线前 4 周内使用皮质类固醇；或非甾体抗炎药 (NSAIDs) 在基线前 2 周内。
- 患者患有严重的视网膜病变。
- 患者有阻塞性或限制性肺病（包括间质性肺病、肺纤维化或哮喘）病史，或胸片筛查有间质性肺病证据。
- 患者有临床意义的心血管、肺、肝、肾、血液、代谢、皮肤病或胃肠道疾病的证据，或有需要立即手术干预或其他治疗或可能不允许安全参与的情况。
- 患者在基线前 30 天内使用过任何研究产品或设备（行动辅助设备除外）。
- 如果女性且有生育能力（绝经前且未手术绝育），则患者在筛选时妊娠试验呈阳性，或者从筛选时到 1 个月的随访期间不愿使用避孕措施。 可接受的节育方法包括禁欲、屏障方法、激素或宫内节育器。
- 如果是男性，患者在从筛选到 1 个月的随访期间的性交过程中不愿意使用避孕套和杀精子剂。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ATYR1940
参与者将接受 ATYR1940 3.0 毫克每公斤 (mg/kg) 静脉 (IV) 输注，每周一次，持续 24 周。
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输液浓缩液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：直至研究结束（直至第 36 周）
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TEAE 被定义为在给予第一剂研究药物后发生的不良事件 (AE)。
AE 被定义为参与者服用研究药物时发生的任何不良医疗事件，并且不一定与研究药物有因果关系。
如果病情的严重程度、频率或持续时间增加，或者与明显更差的结果相关，则先前存在的医疗状况的恶化应被视为 AE。
SAE 被定义为研究者或申办者认为导致以下任何结果的任何 AE：致命、危及生命、需要参与者住院治疗或延长现有住院治疗时间、导致持续或严重残疾/丧失行为能力、先天性异常/出生缺陷、重要的医疗事件。
无论因果关系如何，所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要均位于“报告的不良事件”部分。
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直至研究结束（直至第 36 周）
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体检出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：直至研究结束（直至第 36 周）
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体检时评估的身体系统包括一般外观、头、眼、耳、鼻、喉、心血管系统、呼吸系统、胃肠系统（腹部）、淋巴系统、肌肉骨骼系统、皮肤、精神和神经系统。
神经系统检查包括评估精神状态、记忆力、脑神经、运动功能、反射和感觉测试。
所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
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直至研究结束（直至第 36 周）
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发生导致 TEAE 的生命体征相关事件的参与者人数
大体时间：直至研究结束（直至第 36 周）
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评估的生命体征参数包括血压、脉搏和呼吸频率以及体温。
如果研究结果代表相对于基线的变化，则研究者认为具有临床意义的生命体征异常被报告为 AE。
所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
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直至研究结束（直至第 36 周）
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出现导致 TEAE 的临床显着肺功能事件的参与者人数
大体时间：直至研究结束（直至第 36 周）
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肺部评估包括肺功能测试。
临床上显着的变化将作为不良事件报告。
所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
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直至研究结束（直至第 36 周）
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因临床实验室异常导致 AE 的参与者人数
大体时间：直至研究结束（直至第 36 周）
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实验室参数包括血液学（血细胞比容、血红蛋白、红细胞计数、白细胞分类计数[中性粒细胞、淋巴细胞、单核细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞]和血小板计数）；血清化学（血尿素氮、肌酐、总胆红素、天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、γ-谷氨酰转移酶、碱性磷酸酶、总蛋白、钠、钾、碳酸氢盐、钙、氯、镁、无机磷酸盐、肌酸激酶、乳酸脱氢酶、 C 反应蛋白、肌钙蛋白、肌红蛋白、胰岛素样生长因子 1 和胆固醇 [非空腹]）；和尿液分析（颜色、pH、比重、蛋白质、葡萄糖、酮和血液）。
临床上显着的实验室异常取决于研究者的判断。
所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
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直至研究结束（直至第 36 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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免疫原性附加结果测量 - 基于血清的肌肉生物标志物
大体时间：6个月
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基于血清的肌肉生物标志物
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc.、Sponsor GmbH
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年8月13日
初级完成 (实际的)
2016年5月26日
研究完成 (实际的)
2016年5月26日
研究注册日期
首次提交
2015年6月25日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月21日
首次发布 (估计的)
2015年8月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月25日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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