EXTEND 기존 신경계 질환에 대한 치료 확대

하이드록시우레아 치료: 참가자는 500mg 캡슐 또는 액체(100mg/mL)로 제공되는 오픈 라벨 하이드록시우레아로 치료를 받습니다. Hydroxyurea는 경구로 하루에 한 번 투여됩니다. 참가자는 매월 최대 내약 용량까지 모니터링되고 그 이후에는 분기별로 주기적인 임상 평가, 실험실 테스트 및 6개월마다 경두개 도플러 검사를 받게 됩니다.

Hydroxyurea는 참가자가 더 낮은 hydroxyurea 용량에서 임상적 웰빙을 가지고 있더라도 가벼운 골수 억제로 정의된 최대 허용 용량으로 적정됩니다. 수산화요소 요법의 목표 절대 호중구 수(ANC)는 < 3.0 x 109/L이지만 골수 억제에는 망상적혈구 수 감소도 포함되어야 합니다. Hydroxyurea 투여는 20 mg/kg/day에서 시작됩니다. 용량 증량은 5 mg/kg/일 증분으로 발생하며, 용량 제한 혈액학적 독성이 발생하지 않는 한 8주마다 조정됩니다(ANC < 1.0 x 109/L, 헤모글로빈 농도 < 5 gm/dL 또는 기준선보다 20% 낮음, 절대 망상적혈구 헤모글로빈 농도 >9.0 gm/dL 또는 혈소판 수 < 80 x 109/L가 아닌 한 카운트 < 80 x 109/L) 또는 목표 호중구 감소증(ANC < 3.0 x 109/L)이 달성되었습니다. 파일럿 데이터와 다른 임상 시험의 경험을 기반으로 대부분의 소아 참가자는 이 목표 절대 호중구 수에 도달하기 위해 20-30mg/kg/일의 수산화요소 용량이 필요합니다.

최대 허용 용량에 도달한 후 최적의 실험실 반응을 유지하고 용량 관련 독성을 방지하기 위해 필요에 따라 체중 변화 및 혈구 수에 따라 주기적으로 소량의 수산화요소 용량을 조정할 수 있습니다. 2회 연속 내원 시 ANC(absolute neutrophil count)가 목표 범위 이상으로 상승하면 순응도를 강화하여 8주 간격으로 2.5 mg/kg/day씩 최대 35 mg/kg/day까지 증량할 수 있습니다. 2000mg/일. 하이드록시우레아 투여의 경우 현재 체중이 사용되며 혈액학적 독성에 따라 투여량을 증량합니다. 히드록시유레아는 혈액학적 독성(예: ANC < 1.0 x 109/L, 헤모글로빈 < 5.0 gm/dL, 또는 기준선 아래 20%, 절대 망상적혈구 수 < 80 x 109/L, 헤모글로빈 농도 > 9.0 gm /dL 또는 혈소판 < 80 x 109/L.