Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

LAAJENNA olemassa olevan neurologisen sairauden hoitoa

tiistai 16. tammikuuta 2024 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Nykyisen neurologisen sairauden hoidon laajentaminen (EXTEND)

Vaiheen II EXTEND-tutkimuksen ensisijainen tavoite on tutkia avoimen hydroksiureahoidon vaikutuksia suurimpaan siedettyyn annokseen korotettuna lapsille, joilla on sirppisoluanemia ja joko ehdollinen (170 - 199 cm/s) tai epänormaali (≥ 200 cm) /s) Transkraniaaliset Doppler-nopeudet. Ensisijainen päätetapahtuma mitataan 18 kuukauden hydroksiureahoidon jälkeen, mutta hoitoa jatketaan yhteiseen tutkimuksen päättymispäivään asti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hydroksiureahoito: Osallistujia hoidetaan avoimella hydroksiurealla, joka on saatavana 500 mg:n kapseleina tai nesteenä (100 mg/ml). Hydroksiureaa annetaan kerran päivässä suun kautta. Osallistujia seurataan kuukausittain siedetyn enimmäisannoksen saavuttamiseksi ja sen jälkeen neljännesvuosittain säännöllisillä kliinisillä arvioinneilla, laboratoriotesteillä ja transkraniaalisilla dopplertutkimuksilla kuuden kuukauden välein.

Hydroksiurea titrataan suurimmaksi siedetyksi annokseksi, joka määritellään lievän luuytimen suppression perusteella, vaikka osallistuja olisi kliininen hyvinvointi pienemmällä hydroksiureaannoksella. Tavoite absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) hydroksiureahoidon aikana on < 3,0 x 109/l, mutta ytimen suppressioon tulisi sisältyä myös retikulosyyttien määrän vähentäminen. Hydroksiurean annostelu aloitetaan annoksella 20 mg/kg/vrk. Annosta nostetaan 5 mg/kg/vrk lisäyksin, säädettäessä 8 viikon välein, ellei esiinny annosta rajoittavaa hematologista toksisuutta (määriteltynä ANC < 1,0 x 109/l, hemoglobiinipitoisuus < 5 gm/dl tai 20 % perustason alapuolella, absoluuttinen retikulosyytti määrä < 80 x 109/l, ellei hemoglobiinipitoisuus > 9,0 gm/dl tai verihiutaleiden määrä < 80 x 109/l tai tavoiteneutropenia (ANC < 3,0 x 109/l). Pilottitietojen ja muista kliinisistä tutkimuksista saatujen kokemusten perusteella useimmat lapsipotilaat tarvitsevat hydroksiurea-annoksia 20–30 mg/kg/vrk saavuttaakseen tämän absoluuttisen neutrofiilien määrän.

Suurimman siedetyn annoksen saavuttamisen jälkeen hydroksiurea-annosta voidaan muuttaa säännöllisesti tarpeen mukaan painonmuutosten ja verenkuvan perusteella optimaalisen laboratoriovasteen ylläpitämiseksi ja annoksesta riippuvan toksisuuden estämiseksi. Jos absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) nousee tavoitealueen yläpuolelle kahdella peräkkäisellä käynnillä, hoitomyöntyvyys vahvistuu ja annosta voidaan muuttaa 2,5 mg/kg/vrk kahdeksan viikon välein korkeintaan 35 mg/kg/vrk tai 2000 mg/päivä. Hydroksiurea-annostelussa käytetään senhetkistä ruumiinpainoa, ja annoksen korotuksia ohjaa hematologinen toksisuus. Hydroksiureaa vähennetään tai se jopa lopetetaan väliaikaisesti hematologisten toksisuuksien vuoksi, esim. ANC < 1,0 x 109/l, hemoglobiini < 5,0 gm/dl tai 20 % alle lähtötason, absoluuttinen retikulosyyttien määrä < 80 x 109/l, ellei hemoglobiinipitoisuus > 9. /dl tai verihiutaleet < 80 x 109/l.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Jamaika
      • Kingston, Jamaika
        • Sickle Cell Unit

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pediatriset osallistujat, joilla on vakava sirppisoluanemia (HbSS, HbSβ0 talassemia, HbSD, HbSOArab)
  2. Ikä: ≥ 2 ja ≤ 17 vuotta ilmoittautumishetkellä
  3. Aikakeskiarvoinen maksiminopeus (TAMV) TCD Nopeus ehdollisella (170 - 199 cm/s) tai epänormaalilla alueella (≥ 200 cm/s) transkraniaalisen Doppler-ultraäänitutkimuksen perusteella 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta, epänormaali tai ehdollinen TCD-nopeus ja tällä hetkellä kaupallinen hydroksiurea primaariseen aivohalvauksen ehkäisyyn tai aiemmin SCATE-tutkimukseen merkittynä, aiempi aivohalvaus, jolla oli epänormaali tai ehdollinen TCD ennen aivohalvaustapahtumaa.
  4. Vanhempi tai huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja lapsi antaa suostumuksensa
  5. Kyky noudattaa tutkimukseen liittyviä hoitoja, arviointeja ja seurantakäyntejä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kyvyttömyys ottaa tai sietää päivittäin suun kautta otettavaa hydroksiureaa, mukaan lukien

    • Tunnettu allergia hydroksiureahoidolle
    • Tunnettu positiivinen serologia HIV-infektiolle
    • Tunnettu pahanlaatuisuus
    • Nykyinen imetys

  2. Epänormaalit historialliset laboratorioarvot (viimeisimmät arvot ennen ilmoittautumista, ellei niitä ole aiemmin rekisteröity SCATE:hen):

    • Hemoglobiinipitoisuus < 6,0 g/dl
    • Absoluuttinen retikulosyyttien määrä < 100 x 109/l hemoglobiinipitoisuuden ollessa < 8,0 gm/dl
    • Valkosolujen (WBC) määrä < 3,0 x 109/l
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1,0 x 109/l
    • Verihiutalemäärä < 100 x 109/l
  3. Terapeuttisten aineiden käyttö sirppisolusairauden hoitoon (esim. hydroksiurea, arginiini, desitabiini, magnesium, krooniset verensiirrot) 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta, paitsi jos heillä on epänormaali TCD-nopeus ja he eivät saa kaupallista hydroksiureaa primaariseen aivohalvauksen ehkäisyyn tai olivat aiemmin mukana SCATE-tutkimuksessa tai sekundaariseen aivohalvauksen ehkäisyyn lapsella, jolla on aiemmin ollut aivohalvaus.
  4. Nykyinen osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin, paitsi SCATE

  5. Tunnettu seerumin kreatiniini yli kaksi kertaa iän ylärajaan verrattuna JA

    • 1,0 mg/dl
  6. Mikä tahansa sairaus tai krooninen sairaus, joka kliinisen tutkijan mielestä tekee osallistumisesta harkitsematonta
  7. Raskaus (vain postmenarkaalisilla naisilla)
  8. Punasolujen siirto viimeisen 2 kuukauden aikana
  9. Aiempi kantasolusiirto tai muu myelosuppressiivinen hoito (paitsi jos heillä ei ole epänormaalia TCD-nopeutta ja he eivät saa kaupallista hydroksiureaa primaariseen aivohalvauksen ehkäisyyn tai sekundaariseen aivohalvauksen ehkäisyyn lapsella, jolla on aiempi aivohalvaus tai jotka ovat aiemmin olleet SCATE:ssä)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksiureahoito
Hydroksiureaa annetaan kerran päivässä suun kautta. Osallistujia seurataan kuukausittain siedetyn enimmäisannoksen saavuttamiseksi ja sen jälkeen neljännesvuosittain säännöllisillä kliinisillä arvioinneilla, laboratoriotesteillä ja transkraniaalisilla dopplertutkimuksilla kuuden kuukauden välein.
Lääke: Hydroksiurea
annettava lääke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin aikakeskiarvoinen keskinopeus (TAMV) TCD-tutkimuksessa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
EXTEND-tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on suurin aikakeskiarvoinen keskinopeus (TAMV) TCD-tutkimuksessa 18 kuukauden hydroksiureahoidon jälkeen verrattuna hoitoa edeltävään nopeuteen.
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sarjaiset TCD-nopeudet
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18
TCD-sarjanopeudet mitataan kuuden kuukauden välein kokeen aikana. Tulosmitta on korkein TAMV, joka on saatu pääkallonsisäisistä valtimoista: keskimmäinen aivovaltimo (MCA), sisäinen kaulavaltimo (ICA) tai sisäinen kaulavaltimon haarautuminen (Bif). TCD-nopeudet 6 kuukauden välein hydroksiureakäsittelyssä verrattuna lähtötason TCD-arvoihin ennen hoitoa, kuvaavat hydroksiurean mahdollista tehoa kohonneiden TCD-nopeuksien vähentämisessä.
Seulonta, lähtötilanne, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18
Neurologisten tapahtumien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne ja noin 3 vuotta ensimmäisestä ilmoittautumisesta
Neurologisten tapahtumien kumulatiivinen ilmaantuvuus, joihin sisältyy sekä aivohalvaus että ei-aivohalvaus, määritetään hoitojakson aikana. Kaikki mahdolliset aivohalvaustapahtumat tarkastellaan keskitetysti riippumattoman MCC:n määräämän lääketieteellisen monitorin toimesta.
Seulonta/perustilanne ja noin 3 vuotta ensimmäisestä ilmoittautumisesta
Ei-neurologisten tapahtumien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne ja noin 3 vuotta ensimmäisestä ilmoittautumisesta
Ei-neurologisten sirppisoluihin liittyvien tapahtumien kumulatiivinen ilmaantuvuus, mukaan lukien vaso-okkluusio ja pernan sekvestraatio, arvioidaan hoitojakson aikana.
Seulonta/perustilanne ja noin 3 vuotta ensimmäisestä ilmoittautumisesta
Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 18 kuukautta ja noin 3 vuotta ensimmäisen rekisteröinnin jälkeen
Elämänlaatu mitataan lähtötilanteessa, 18 kuukauden hydroksiureahoidon jälkeen ja tutkimuksen päättyessä käyttämällä PedsQL 4.0:aa. Tulosmittari on tämän elämänlaadun instrumentin saavuttama kokonaispistemäärä vanhemman tai huoltajan pisteytyksenä. Tämä elämänlaatuinstrumentti on aiemmin standardoitu ja validoitu kroonista sairautta sairastaville lapsille. Myös sirppisoluspesifistä PedsQL-instrumenttia voidaan käyttää, jos sellainen on saatavilla.
Lähtötilanne, 18 kuukautta ja noin 3 vuotta ensimmäisen rekisteröinnin jälkeen
Neuropsykologinen arviointi
Aikaikkuna: Perustaso, 18 kuukauden jälkeen
Neurokehitystä mitataan lähtötilanteessa ja 18 kuukauden hydroksiureahoidon jälkeen käyttämällä standardoitua neuropsykologista arviointityökalua, kuten Wechslerin älykkyysarviointeja. Neuropsykologinen arviointi suoritetaan kehityksen kannalta tarkoituksenmukaisella tavalla, joten sitä ei välttämättä anneta kaikille osallistujille. Tulosmittari on tällä työkalulla saatu kokonaispistemäärä.
Perustaso, 18 kuukauden jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

Caribbean Institute for Health Research (CAIHR)

Tutkijat

  • Päätutkija: Russell Ware, MD, PhD, Cincinnati Children's

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. elokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. syyskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 22. syyskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2014-2875 EXTEND

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisoluanemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa