EXTEND 既存の神経疾患の治療を拡大

ヒドロキシ尿素治療: 参加者は、500 mg カプセルまたは液体 (100 mg/mL) として入手可能なオープンラベルのヒドロキシ尿素で治療されます。 ヒドロキシ尿素は、1 日 1 回経口投与されます。 参加者は、最大耐用量まで毎月、その後は四半期ごとに監視され、定期的な臨床評価、臨床検査、および経頭蓋ドップラー検査が6か月ごとに行われます。

ヒドロキシ尿素は、参加者がより低いヒドロキシ尿素用量で臨床的健康状態にある場合でも、軽度の骨髄抑制によって定義される最大許容用量まで滴定されます。 ヒドロキシ尿素療法の目標絶対好中球数 (ANC) は < 3.0 x 109/L ですが、骨髄抑制には網状赤血球数の減少も含める必要があります。 ヒドロキシ尿素の投与は、20 mg/kg/日から開始します。 用量漸増は 5 mg/kg/日単位で行われ、用量制限血液毒性が発生しない限り 8 週間ごとに調整されます (ANC < 1.0 x 109/L、ヘモグロビン濃度 < 5 gm/dL またはベースラインの 20% 未満、絶対網状赤血球として定義)。ヘモグロビン濃度 >9.0 gm/dL、または血小板数 < 80 x 109/L) または目標の好中球減少症 (ANC < 3.0 x 109/L) が達成されない限り、カウント < 80 x 109/L。 パイロットデータと他の臨床試験での経験に基づいて、ほとんどの小児科参加者は、この目標絶対好中球数に到達するために 20-30 mg/kg/日のヒドロキシ尿素用量を必要とします。

最大耐用量に達した後、最適な実験室応答を維持し、用量関連の毒性を防ぐために、必要に応じて、体重の変化と血球数に基づいて、ヒドロキシ尿素の用量を定期的に微調整することができます。 好中球絶対数 (ANC) が 2 回連続して目標範囲を超えた場合、コンプライアンスが強化され、用量は 8 週間間隔で 2.5 mg/kg/日ずつ最大 35 mg/kg/日まで調整される場合があります。 2000mg/日。 ヒドロキシ尿素の投与には、現在の体重が使用され、血液学的毒性に基づいて用量が増加します。 ヒドロキシウレアは、血液学的毒性のために減らされるか、または一時的に中止されます。例えば、ANC < 1.0 x 109/L、ヘモグロビン < 5.0 gm/dL、またはベースラインを 20% 下回る、絶対網状赤血球数 < 80 x 109/L ヘモグロビン濃度が > 9.0 gm でない場合/dL、または血小板 < 80 x 109 /L。