재발성 또는 난치성 소아 및 젊은 성인 고형 종양에 대한 리포솜 독소루비신(DOXIL)을 사용한 HIFU 온열요법

포함 기준:

• 1~40세
• 조직학적으로 확인된 악성 두개외고형종양 또는 데모이드 섬유종증
• 피험자의 종양은 최전선 치료 후 재발했거나 이에 반응하지 않았어야 하며 이용 가능한 다른 알려진 치료 요법이 없어야 합니다. 데스모이드 섬유종증이 있는 환자는 적어도 한 가지 이전 치료 라인 이후에 재발했거나 이에 반응하지 않았어야 하며 치료 의사의 의견으로는 종양의 외과적 절제가 허용되지 않는 결과를 초래할 것으로 예상되는 절단 또는 기타 수술 없이는 가능하지 않아야 합니다. 기능적 결핍.
• 피험자는 기대 수명이 > 8주여야 합니다.
• 16세 초과 환자의 경우 Karnofsky 수행도 > 50%, 16세 미만 환자의 경우 Lansky 수행도 > 50%.
• 피험자는 MR-HIFU로 치료할 수 있는 해부학적 위치에 있는 가장 긴 치수 >10mm의 측정 가능한 표적 병변이 1개 이상 있어야 합니다. 이 연구에서 뼈의 병변은 RECIST의 다른 기준을 충족하고 MIBG 흡수(신경모세포종의 경우) 또는 PET 결합력에 의해 기준선 연구에서 대사적으로 활성인 것으로 확인된 경우 측정 가능한 것으로 간주됩니다. 대상 병변은 피부로부터 35~80mm 깊이에 중심을 두고 최대 직경 58mm의 온열 치료 셀에 의해 적절하게 가열될 수 있도록 위치해야 합니다. 예상 빔 경로에 스테이플, 임플란트, 광범위한 흉터 또는 기타 높은 초음파 흡수 또는 반사 조직이 없어야 합니다. 이 연구에 등록한 처음 5명의 환자에 대해서만 병변이 MR-HIFU로 치료할 수 있는 사지 또는 골반에 위치해야 합니다.

• 피험자는 탈모증을 제외한 모든 이전 요법의 급성 독성 효과에서 회복되어야 합니다. 다음 약물의 마지막 투여로부터 연구 등록까지 다음 시간이 경과해야 합니다.

  • 골수 억제 화학 요법 14일
  • 조혈성장인자 7일(뉴라스타는 14일)
  • 생물학적 제제 7일
  • 단일 클론 항체 3 반감기
  • 면역 요법(예: 종양 백신) 42일
  • 완화 작은 포트 XRT 14 일
  • 실질적인 골수 XRT 6주
  • TBI 없이 줄기 세포 이식 또는 주입 12주
  • 전신 방사선 조사(TBI) 24주

• 아래에 정의된 적절한 기관 및 골수 기능:

  • 절대 호중구 수 ≥ 1,000/mcL
  • 혈소판 ≥ 75,000/mcl(7일 동안 수혈 없이)
  • 헤모글로빈 > 8g/dL(수혈을 받을 수 있음)
  • 총 빌리루빈 < 1.5mg/dL
  • ALT(SPGT) < 225 U/L(45 U/L은 ULN으로 정의됨)
  • 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR > 70 mL/min/1.73m2 또는 다음 이하의 혈청 크레아티닌(mg/dL):
  • 연령(세)-----남성(mg/dL)-----여성(mg/dL)
  • 1-1.99----------0.6---0.6
  • 2-5.99----------0.8---0.8
  • 6-9.99----------1-----1
  • 10-12.99------1.2---1.2
  • 13-15.99------1.5---1.4
  • >16-------------1.7---1.4
• 박출률 > 50% 또는 단축률 > 27%로 정의되는 적절한 심장 기능
• 평생 누적 안트라사이클린 용량 < 450mg/m2

• 가임 여성 및 남성은 연구 참여 전, 연구 참여 기간 동안, 치료 완료 후 90일 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임 방법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다. 가임 가능성이 있는 남성은 태너 3기 이상의 성 발달 단계에 도달한 모든 남성입니다(성적 취향, 정관 절제술을 받았거나 선택에 따라 금욕을 유지했는지 여부에 관계없음). 가임 가능성이 있는 여성은 다음 기준을 충족하는 모든 여성입니다(성적 취향, 난관 결찰을 받았거나 선택에 따라 금욕 생활을 유지함).

  • 자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받지 않은 경우 또는
  • 초경을 겪었거나 13세 이상
• 가임 여성은 치료 7일 이내에 혈청 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
• 모든 연구 절차 전에 서명된 서면 동의서를 얻어야 합니다.

제외 기준:

• 피험자는 다른 연구용 제제나 항암 요법을 받고 있지 않을 수 있습니다.
• 알려진 활동성 뇌 전이가 있는 피험자는 이 임상 시험에서 제외됩니다. 치료를 받고 치료 후 > 30일 동안 안정적인 뇌 전이가 있는 환자가 자격이 있습니다.
• 이전에 Doxil을 투여받았고 이 요법을 진행한 피험자는 자격이 없지만 이전에 독소루비신을 투여받았을 수 있습니다.
• 안트라사이클린 투여 30일 이내에 종양 진행 이력이 있는 피험자는 적합하지 않습니다. 그러나, 이전에 안트라사이클린을 투여받은 피험자는 가장 최근의 이전 안트라사이클린 투여 후 30일 이상 경과한 후 재발할 수 있습니다.
• 독소루비신 또는 독실에 기인한 알레르기 반응의 병력
• 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
• 피험자는 선천적 기형의 가능성과 이 요법이 유아에게 해를 끼칠 가능성이 있으므로 임신 중이거나 수유 중이어서는 안 됩니다.
• MR-HIFU에 금기인 대상자
• 담당 마취의의 의견에 따라 마취 위험이 높은 조건을 가진 피험자는 자격이 없습니다(즉, 종양 또는 두개안면 이상으로 인해 상당한 기도 압박이 있는 피험자)