혈우병 아동의 예방 일정을 최적화하기 위한 위험 모델 (MOrPH)

방법: 파트 I(설문 조사)

가족 설문조사와 임상의 설문조사의 두 가지 단면 설문조사가 실시됩니다. 설문 조사는 온라인으로 완료됩니다. 참여는 자발적이며 익명입니다.

가족 설문 조사. 가족 설문조사는 다양한 예방 일정에 대한 혈우병 아동 가족의 선호도를 식별할 것입니다. 최소 20가족이 참여합니다. 이 숫자는 다양한 예방 일정에 대한 가족의 선호도를 명확하게 표시해야 합니다.

혈우병 A 또는 B가 있고 14세에서 17세 사이이거나 혈우병이 있는 자녀(18세 미만)의 부모인 경우 가족 설문조사에 참여할 수 있습니다.

참가자는 지역 사회의 인쇄 기반 및/또는 전자 커뮤니케이션에 게시된 광고를 사용하고 필요한 경우 혈우병 환자를 위한 청소년 캠프에 가족을 초대하여 모집합니다. 설문조사는 참가자들에게 아동의 연령, 현재 수준과 신체 활동 및 스포츠 참여 빈도, 현재 예방적 투약 일정 및 투약 방법을 포함한 혈우병 아동의 특성에 대해 질문합니다. 그들은 또한 "허용 가능", "약간 허용 가능" 또는 "허용 불가능"으로 여러 가능한 예방 일정의 허용 가능성을 평가하도록 요청받을 것입니다.

임상의 설문조사. 두 번째 설문 조사는 의사에 대한 것입니다. 자격을 갖추려면 참가자는 현재 소아 혈우병 치료 센터에서 진료 중인 의사여야 합니다. 참가자는 예방적 일정과 관련하여 환자에게 조언할 때 의사 결정에 영향을 미치는 요인의 순위를 매기도록 요청받습니다. 이러한 요소에는 비용, 가족의 내약성, 정맥 접근, 신체 활동 및 스포츠, 약동학, 억제제 개발 및 연령이 포함됩니다. 그들은 또한 효능에 관한 문제를 제쳐두고 그들이 상당히 수용할 수 없는 예방 일정에 대해 보고하도록 요청받을 것입니다.

방법: 파트 II(모델링)

MOrPH 프로젝트는 약동학 및 약력학 모델링을 사용하여 최적의 예방 일정을 식별합니다. 역치 이상의 시간을 최대화하고 응고 인자 농축물의 최저값을 최소화하는 예방 일정을 식별하기 위해 기존의 약동학 모델을 사용할 것입니다. 또한, 예방 일정의 함수로서 출혈 위험에 대한 어린이별 예측을 제공하기 위해 약력학 모델이 ​​개발될 것입니다. 약력학 모델은 출혈 위험을 최소화하는 예방 일정을 식별하는 데 사용됩니다.