Riskimallit hemofiliaa sairastavien lasten ennaltaehkäisyaikataulujen optimoimiseksi (MOrPH)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Menetelmät: Osa I (tutkimukset)
Tehdään kaksi poikkileikkaustutkimusta, perhekysely ja kliinikkokysely. Kyselyt täytetään verkossa. Osallistuminen on vapaaehtoista ja nimetöntä.
Perhekysely. Perhetutkimuksessa selvitetään hemofiliaa sairastavien lasten perheiden mieltymykset erilaisiin ennaltaehkäisyohjelmiin. Mukana on vähintään 20 perhettä. Tämän numeron pitäisi antaa selkeä osoitus perheen mieltymyksistä erilaisiin ennaltaehkäisyaikatauluihin.
Perhetutkimukseen voivat osallistua henkilöt, joilla on hemofilia A tai B ja he ovat iältään 14–17-vuotiaita tai jos he ovat hemofiliaa sairastavan lapsen (< 18-vuotiaat) vanhempi.
Osallistujat rekrytoidaan paikallisiin painettuun ja/tai sähköiseen viestintään sijoitetuilla ilmoituksilla ja tarvittaessa kutsumalla perheitä hemofiliapotilaiden nuorisoleirille. Kyselyssä kysytään osallistujilta hemofiliaa sairastavan lapsen ominaisuuksista, mukaan lukien lapsen ikä, nykyinen fyysisen aktiivisuuden ja urheilun taso ja tiheys, nykyinen profylaktinen lääkitysaikataulu ja antotapa. Heitä pyydetään myös arvioimaan useiden mahdollisten profylaktisten aikataulujen hyväksyttävyys "hyväksyttäväksi", "marginaalillisesti hyväksyttäväksi" tai "ei hyväksyttäväksi".
Kliinisen kysely. Toinen tutkimus tehdään lääkäreille. Osallistujien on oltava lääkäreitä, jotka tällä hetkellä työskentelevät lasten hemofilian hoitokeskuksissa. Osallistujia pyydetään asettamaan paremmuusjärjestykseen tekijät, jotka vaikuttavat heidän päätöksentekoonsa, kun he neuvovat potilaita profylaktisen aikataulun suhteen. Näitä tekijöitä ovat: kustannukset, siedettävyys perheille, pääsy laskimoon, fyysinen aktiivisuus ja urheilu, farmakokinetiikka, inhibiittoreiden kehitys ja ikä. Heitä pyydetään myös raportoimaan, mitä profylaktisia aikatauluja he eivät hyväksyisi, jättäen sivuun tehokkuuteen liittyvät kysymykset.
Menetelmät: Osa II (mallinnus)
MOrPH-projektissa käytetään farmakokineettistä ja farmakodynaamista mallintamista optimaalisten ennaltaehkäisyaikataulujen tunnistamiseen. Perinteisiä farmakokineettisiä malleja käytetään tunnistamaan ennaltaehkäisyohjelmat, jotka maksimoivat kynnyksen ylittymisen ja minimoivat hyytymistekijäkonsentraattien alimmat arvot. Lisäksi kehitetään farmakodynaamisia malleja, jotka tarjoavat lapsikohtaisia ennusteita verenvuotoriskistä ennaltaehkäisyaikataulujen funktiona. Farmakodynaamisia malleja käytetään tunnistamaan ennaltaehkäisyohjelmat, jotka minimoivat verenvuotoriskin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatioita on kaksi:
- Hemofiliaa sairastavien lasten perheet
- Hemofilialääkärit
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Perhetutkimukseen voivat osallistua henkilöt, joilla on hemofilia A tai B ja he ovat iältään 14–17-vuotiaita tai jos he ovat hemofiliaa sairastavan lapsen (< 18-vuotiaan) vanhempi.
- Lääkäritutkimukseen voivat osallistua henkilöt, jotka ovat tällä hetkellä lasten hemofilian hoitolaitoksissa työskenteleviä lääkäreitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei pysty kommunikoimaan tehokkaasti englanniksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Perheet
Hemofiliaa sairastavien lasten perheet
|
|
Kliinikot
Hemofilialääkärit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Injektiotaajuuksien hyväksyttävyys
Aikaikkuna: Päivä 1 (eli kyselyyn vastauspäivänä)
|
Perheitä pyydetään arvioimaan "hyväksyttäväksi", vähäisessä määrin hyväksyttäviksi tai "ei-hyväksyttäviksi" profylaktisten tekijä-injektioiden eri taajuudet.
|
Päivä 1 (eli kyselyyn vastauspäivänä)
|
|
Injektioajan hyväksyttävyys
Aikaikkuna: Päivä 1 (eli kyselyyn vastauspäivänä)
|
Perheitä pyydetään arvioimaan erilaiset pistosajat "hyväksyttäväksi", vähän hyväksyttäväksi tai "ei hyväksyttäväksi".
|
Päivä 1 (eli kyselyyn vastauspäivänä)
|
|
Ennaltaehkäisyaikataulujen määräämiseen vaikuttavien tekijöiden merkitys
Aikaikkuna: Päivä 1 (eli kyselyyn vastauspäivänä)
|
Lääkäreitä pyydetään luokittelemaan niiden tekijöiden tärkeys (mukaan lukien kustannukset, perheiden siedettävyys, laskimopääsy, fyysinen aktiivisuus ja urheilu, farmakokinetiikka, inhibiittoreiden kehitys ja ikä), jotka vaikuttavat heidän määräämäänsä ennaltaehkäisyaikatauluja.
|
Päivä 1 (eli kyselyyn vastauspäivänä)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Rob Herbert, PhD, Neuroscience Research Australia
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- H15-263263
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .