血友病の小児の予防スケジュールを最適化するためのリスクモデル (MOrPH)

方法: パート I (アンケート)

家族調査と臨床家調査という2つの横断的調査が実施されます。 アンケートはオンラインで完了します。 参加は任意かつ匿名となります。

家族調査。 家族調査では、さまざまな予防スケジュールに対する血友病の子供の家族の好みを特定します。 少なくとも20家族が参加します。 この数字は、さまざまな予防スケジュールに対する家族の好みを明確に示すものとなるはずです。

血友病 A または B を患っており、年齢が 14 ～ 17 歳である場合、または血友病を持つ子供 (18 歳未満) の親である場合、家族調査に参加する資格があります。

参加者は、コミュニティの印刷物や電子通信に掲載される広告を使用して募集され、必要に応じて、血友病患者のための青少年キャンプに参加する家族を招待します。 この調査では、血友病の子供の年齢、現在の身体活動やスポーツへの参加のレベルと頻度、現在の予防薬のスケジュールと投与方法など、血友病の子供の特徴について質問する。 また、考えられるいくつかの予防スケジュールの許容性を「許容できる」、「わずかに許容できる」、または「許容できない」として評価するよう求められます。

臨床医の調査。 2回目の調査は医師を対象とします。 参加資格を得るには、参加者は現在小児血友病治療センターで勤務している医師でなければなりません。 参加者は、予防スケジュールについて患者にアドバイスする際に、意思決定に影響を与える要因をランク付けするよう求められます。 これらの要因には、費用、家族の忍容性、静脈アクセス、身体活動とスポーツ、薬物動態、阻害剤の開発、年齢が含まれます。 また、有効性に関する問題はさておき、どの予防スケジュールがかなり容認できないかについて報告するよう求められる。

方法: パート II (モデリング)

MOrPH プロジェクトでは、薬物動態学的および薬力学的モデリングを使用して、最適な予防スケジュールを特定します。 従来の薬物動態モデルは、凝固因子濃縮物の閾値を超える時間を最大化し、谷値を最小化する予防スケジュールを特定するために使用されます。 さらに、予防スケジュールに応じて小児特有の出血リスクの予測を提供する薬力学モデルも開発されます。 薬力学モデルは、出血のリスクを最小限に抑える予防スケジュールを特定するために使用されます。