Risikomodelle zur Optimierung von Prophylaxeplänen bei Kindern mit Hämophilie (MOrPH)

Methoden: Teil I (Befragungen)

Es werden zwei Querschnittsumfragen durchgeführt, eine Familienumfrage und eine Klinikerumfrage. Die Umfragen werden online ausgefüllt. Die Teilnahme erfolgt freiwillig und anonym.

Familienbefragung. Die Familienbefragung wird die Präferenzen von Familien von Kindern mit Hämophilie für unterschiedliche Prophylaxepläne ermitteln. Mindestens 20 Familien werden teilnehmen. Diese Zahl sollte einen klaren Hinweis auf die Präferenzen der Familie für unterschiedliche Prophylaxepläne geben.

An der Familienbefragung können Personen teilnehmen, die an Hämophilie A oder B leiden und zwischen 14 und 17 Jahre alt sind oder Eltern eines Kindes (< 18 Jahre) mit Hämophilie sind.

Die Rekrutierung von Teilnehmern erfolgt über Anzeigen in gedruckter und/oder elektronischer Kommunikation der Gemeinde und, falls erforderlich, durch die Einladung von Familien, die an einem Jugendcamp für Menschen mit Hämophilie teilnehmen. Im Rahmen der Umfrage werden die Teilnehmer zu den Merkmalen des Kindes mit Hämophilie befragt, darunter das Alter des Kindes, das aktuelle Ausmaß und die Häufigkeit körperlicher Aktivität und Sportbeteiligung, der aktuelle Zeitplan für prophylaktische Medikamente und die Art der Verabreichung. Sie werden außerdem gebeten, die Akzeptanz einer Reihe möglicher Prophylaxepläne als „akzeptabel“, „geringfügig akzeptabel“ oder „inakzeptabel“ zu bewerten.

Befragung von Ärzten. Bei der zweiten Befragung handelt es sich um Ärzte. Um teilnahmeberechtigt zu sein, müssen die Teilnehmer Ärzte sein, die derzeit in pädiatrischen Hämophilie-Behandlungszentren praktizieren. Die Teilnehmer werden gebeten, Faktoren zu bewerten, die ihre Entscheidungsfindung beeinflussen, wenn sie Patienten hinsichtlich der prophylaktischen Planung beraten. Zu diesen Faktoren gehören: Kosten, Verträglichkeit für Familien, venöser Zugang, körperliche Aktivität und Sport, Pharmakokinetik, Inhibitorentwicklung und Alter. Sie werden auch gebeten, anzugeben, welche prophylaktischen Pläne sie für inakzeptabel halten würden, wobei Fragen hinsichtlich der Wirksamkeit außer Acht gelassen werden.

Methoden: Teil II (Modellierung)

Das MOrPH-Projekt wird pharmakokinetische und pharmakodynamische Modelle verwenden, um optimale Prophylaxepläne zu ermitteln. Herkömmliche pharmakokinetische Modelle werden verwendet, um Prophylaxepläne zu identifizieren, die die Zeit über dem Schwellenwert maximieren und die Talwerte von Gerinnungsfaktorkonzentraten minimieren. Darüber hinaus werden pharmakodynamische Modelle entwickelt, um kindspezifische Vorhersagen zum Blutungsrisiko in Abhängigkeit von Prophylaxeplänen zu ermöglichen. Mithilfe der pharmakodynamischen Modelle werden Prophylaxepläne ermittelt, die das Blutungsrisiko minimieren.