Riskmodeller för att optimera profylaxscheman hos barn med hemofili (MOrPH)

Metoder: Del I (undersökningar)

Två tvärsnittsundersökningar kommer att genomföras, en familjeundersökning och en klinikerundersökning. Undersökningarna kommer att fyllas i online. Deltagande kommer att vara frivilligt och anonymt.

Familjeundersökning. Familjeundersökningen kommer att identifiera preferenser hos familjer till barn med blödarsjuka för olika profylaxscheman. Minst 20 familjer kommer att delta. Detta nummer bör ge en tydlig indikation på familjens preferenser för olika profylaxscheman.

Personer kommer att vara berättigade att delta i familjeundersökningen om de har hemofili A eller B och är mellan 14 och 17 år, eller om de är förälder till ett barn (< 18 år) med blödarsjuka.

Deltagarna kommer att rekryteras med hjälp av annonser som placerats i lokal tryckt och/eller elektronisk kommunikation och, om nödvändigt, genom att bjuda in familjer som deltar i ett ungdomsläger för personer med blödarsjuka. Undersökningen kommer att fråga deltagarna om egenskaperna hos barnet med blödarsjuka, inklusive barnets ålder, aktuell nivå och frekvens av fysisk aktivitet och idrottsdeltagande, aktuellt profylaktiskt medicinschema och administreringssätt. De kommer också att bli ombedda att bedöma acceptansen av ett antal möjliga profylaktiska scheman som "acceptabelt", "marginalt acceptabelt" eller "oacceptabelt".

Klinikerundersökning. Den andra undersökningen kommer att vara av läkare. För att vara berättigade måste deltagarna vara läkare som för närvarande praktiserar vid behandlingscentra för pediatrisk hemofili. Deltagarna kommer att uppmanas att rangordna faktorer som påverkar deras beslutsfattande när de ger råd till patienter angående profylaktisk schemaläggning. Dessa faktorer inkluderar: kostnad, tolerabilitet för familjer, venös tillgång, fysisk aktivitet och sport, farmakokinetik, utveckling av hämmare och ålder. De kommer också att bli ombedda att rapportera om vilka profylaktiska scheman de skulle vara avsevärt oacceptabla, utan att lägga frågor om effektivitet åt sidan.

Metoder: Del II (modellering)

MOrPH-projektet kommer att använda farmakokinetisk och farmakodynamisk modellering för att identifiera optimala profylaxscheman. Konventionella farmakokinetiska modeller kommer att användas för att identifiera profylaxscheman som maximerar tiden över tröskeln och minimerar dalvärdena för koagulationsfaktorkoncentrat. Dessutom kommer farmakodynamiska modeller att utvecklas för att ge barnspecifika förutsägelser om risken för blödningar som en funktion av profylaxscheman. De farmakodynamiska modellerna kommer att användas för att identifiera profylaxscheman som minimerar risken för blödningar.