Modèles de risque pour optimiser les calendriers de prophylaxie chez les enfants atteints d'hémophilie (MOrPH)

Méthodes : Partie I (enquêtes)

Deux enquêtes transversales seront réalisées, une enquête familiale et une enquête auprès des cliniciens. Les sondages seront complétés en ligne. La participation sera volontaire et anonyme.

Enquête familiale. L'enquête auprès des familles permettra d'identifier les préférences des familles d'enfants hémophiles pour différents schémas de prophylaxie. Au moins 20 familles participeront. Ce nombre devrait fournir une indication claire des préférences de la famille pour les différents calendriers de prophylaxie.

Les personnes seront éligibles pour participer à l'enquête familiale si elles sont atteintes d'hémophilie A ou B et sont âgées de 14 à 17 ans, ou si elles sont les parents d'un enfant (< 18 ans) atteint d'hémophilie.

Les participants seront recrutés au moyen d'annonces placées dans les communications communautaires imprimées et/ou électroniques et, au besoin, en invitant les familles à participer à un camp de jeunes pour les personnes atteintes d'hémophilie. L'enquête interrogera les participants sur les caractéristiques de l'enfant atteint d'hémophilie, y compris l'âge de l'enfant, le niveau et la fréquence actuels de l'activité physique et de la participation sportive, le calendrier actuel des médicaments prophylactiques et la méthode d'administration. On leur demandera également d'évaluer l'acceptabilité d'un certain nombre de calendriers prophylactiques possibles comme « acceptable », « légèrement acceptable » ou « inacceptable ».

Enquête auprès des cliniciens. La deuxième enquête sera menée auprès des médecins. Pour être admissibles, les participants doivent être des médecins exerçant actuellement dans des centres de traitement de l'hémophilie pédiatrique. Les participants seront invités à classer les facteurs qui influencent leur prise de décision lorsqu'ils conseillent les patients concernant la planification prophylactique. Ces facteurs comprennent : le coût, la tolérance pour les familles, l'accès veineux, l'activité physique et le sport, la pharmacocinétique, le développement d'inhibiteurs et l'âge. Il leur sera également demandé de signaler les schémas prophylactiques qu'ils jugent inacceptables, en laissant de côté les questions d'efficacité.

Méthodes : Partie II (modélisation)

Le projet MOrPH utilisera la modélisation pharmacocinétique et pharmacodynamique pour identifier les calendriers de prophylaxie optimaux. Des modèles pharmacocinétiques conventionnels seront utilisés pour identifier les calendriers de prophylaxie qui maximisent le temps au-dessus du seuil et minimisent les valeurs minimales des concentrés de facteur de coagulation. De plus, des modèles pharmacodynamiques seront développés pour fournir des prédictions spécifiques à l'enfant du risque de saignement en fonction des calendriers de prophylaxie. Les modèles pharmacodynamiques seront utilisés pour identifier les calendriers de prophylaxie qui minimisent le risque de saignement.