Risicomodellen om profylaxeschema's bij kinderen met hemofilie te optimaliseren (MOrPH)

Methoden: deel I (enquêtes)

Er zullen twee cross-sectionele enquêtes worden uitgevoerd, een familie-enquête en een clinicus-enquête. De enquêtes zullen online worden ingevuld. Deelname is vrijwillig en anoniem.

Gezinsonderzoek. De gezinsenquête zal de voorkeuren van families van kinderen met hemofilie voor verschillende profylaxeschema's identificeren. Er doen minimaal 20 gezinnen mee. Dit aantal zou een duidelijke indicatie moeten geven van de voorkeuren van het gezin voor verschillende profylaxeschema's.

Mensen komen in aanmerking voor deelname aan het gezinsonderzoek als ze hemofilie A of B hebben en tussen de 14 en 17 jaar oud zijn, of als ze de ouder zijn van een kind (< 18 jaar) met hemofilie.

Deelnemers worden geworven door middel van advertenties in gedrukte en/of elektronische communicatie van de gemeenschap en, indien nodig, door gezinnen uit te nodigen die een jeugdkamp voor mensen met hemofilie bijwonen. De enquête zal de deelnemers vragen naar de kenmerken van het kind met hemofilie, waaronder de leeftijd van het kind, het huidige niveau en de frequentie van lichamelijke activiteit en sportdeelname, het huidige profylactische medicatieschema en de wijze van toediening. Ze zullen ook worden gevraagd om de aanvaardbaarheid van een aantal mogelijke profylactische schema's te beoordelen als "aanvaardbaar", "marginaal aanvaardbaar" of "onaanvaardbaar".

Klinisch onderzoek. Het tweede onderzoek zal onder artsen zijn. Om in aanmerking te komen, moeten deelnemers artsen zijn die momenteel werkzaam zijn in behandelcentra voor pediatrische hemofilie. Deelnemers wordt gevraagd om factoren te rangschikken die van invloed zijn op hun besluitvorming bij het adviseren van patiënten over profylactische planning. Deze factoren omvatten: kosten, verdraagbaarheid voor gezinnen, veneuze toegang, fysieke activiteit en sport, farmacokinetiek, ontwikkeling van remmers en leeftijd. Ze zullen ook worden gevraagd om te rapporteren over welke profylactische schema's ze onaanvaardbaar zouden vinden, afgezien van kwesties met betrekking tot de werkzaamheid.

Methoden: Deel II (modellering)

Het MOrPH-project zal farmacokinetische en farmacodynamische modellering gebruiken om optimale profylaxeschema's te identificeren. Conventionele farmacokinetische modellen zullen worden gebruikt om profylaxeschema's te identificeren die de tijd boven de drempel maximaliseren en de dalwaarden van stollingsfactorconcentraten minimaliseren. Daarnaast zullen farmacodynamische modellen worden ontwikkeld om kindspecifieke voorspellingen te doen van het risico op bloedingen als functie van profylaxeschema's. De farmacodynamische modellen zullen worden gebruikt om profylaxeschema's te identificeren die het risico op bloedingen minimaliseren.