Modele ryzyka w celu optymalizacji harmonogramów profilaktyki u dzieci z hemofilią (MOrPH)
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Metody: Część I (ankiety)
Zostaną przeprowadzone dwie ankiety przekrojowe, ankieta rodzinna i ankieta kliniczna. Ankiety będą wypełniane online. Udział będzie dobrowolny i anonimowy.
Ankieta rodzinna. Ankieta rodzinna pozwoli określić preferencje rodzin dzieci chorych na hemofilię co do różnych schematów profilaktyki. Weźmie w nich udział co najmniej 20 rodzin. Liczba ta powinna jasno wskazywać preferencje rodziny dotyczące różnych schematów profilaktyki.
Osoby, które mają hemofilię A lub B i są w wieku od 14 do 17 lat, będą uprawnione do udziału w badaniu rodzinnym lub jeśli są rodzicem dziecka (< 18 lat) chorego na hemofilię.
Rekrutacja uczestników odbywać się będzie na podstawie ogłoszeń zamieszczanych w prasie społecznościowej i/lub w komunikacji elektronicznej oraz, w razie potrzeby, poprzez zapraszanie rodzin na obóz młodzieżowy dla osób chorych na hemofilię. W ankiecie uczestnicy zostaną zapytani o charakterystykę dziecka chorego na hemofilię, w tym wiek dziecka, aktualny poziom i częstotliwość aktywności fizycznej i uprawiania sportu, aktualny schemat leków profilaktycznych i sposób ich podawania. Zostaną również poproszeni o ocenę akceptowalności szeregu możliwych schematów profilaktycznych jako „akceptowalnych”, „marginalnie akceptowalnych” lub „niedopuszczalnych”.
Ankieta kliniczna. Drugie badanie będzie dotyczyć lekarzy. Aby się zakwalifikować, uczestnicy muszą być lekarzami aktualnie praktykującymi w ośrodkach leczenia hemofilii dziecięcej. Uczestnicy zostaną poproszeni o uszeregowanie czynników, które wpływają na podejmowanie przez nich decyzji podczas doradzania pacjentom w zakresie planowania profilaktycznego. Czynniki te obejmują: koszt, tolerancję rodzinną, dostęp żylny, aktywność fizyczną i sport, farmakokinetykę, rozwój inhibitorów i wiek. Zostaną również poproszeni o podanie, które schematy profilaktyczne byłyby dla nich nie do zaakceptowania, pomijając kwestie dotyczące skuteczności.
Metody: Część II (modelowanie)
Projekt MOrPH wykorzysta modelowanie farmakokinetyczne i farmakodynamiczne do określenia optymalnych harmonogramów profilaktyki. Konwencjonalne modele farmakokinetyczne zostaną wykorzystane do określenia harmonogramów profilaktyki, które maksymalizują czas powyżej progu i minimalizują minimalne wartości koncentratów czynników krzepnięcia. Ponadto opracowane zostaną modele farmakodynamiczne, aby zapewnić specyficzne dla dzieci przewidywania ryzyka krwawień w zależności od harmonogramów profilaktyki. Modele farmakodynamiczne zostaną wykorzystane do określenia schematów profilaktyki, które minimalizują ryzyko krwawień.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Będą dwie populacje badawcze:
- Rodziny dzieci chorych na hemofilię
- Lekarze zajmujący się hemofilią
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby, które mają hemofilię A lub B i są w wieku od 14 do 17 lat, będą uprawnione do udziału w badaniu rodzinnym lub jeśli są rodzicem dziecka (< 18 lat) chorego na hemofilię
- Osoby będą uprawnione do udziału w ankiecie lekarskiej, jeśli są lekarzami aktualnie praktykującymi w ośrodkach leczenia hemofilii dziecięcej.
Kryteria wyłączenia:
- Brak możliwości skutecznego komunikowania się w języku angielskim.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Rodziny
Rodziny dzieci chorych na hemofilię
|
|
Klinicyści
Lekarze zajmujący się hemofilią
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dopuszczalność częstotliwości wtrysku
Ramy czasowe: Dzień 1 (tj. w dniu odpowiedzi na ankietę)
|
Rodziny zostaną poproszone o ocenę różnych częstotliwości wstrzyknięć czynnika profilaktycznego jako „akceptowalne”, marginalnie akceptowalne” lub „nieakceptowalne”.
|
Dzień 1 (tj. w dniu odpowiedzi na ankietę)
|
|
Akceptowalność czasu iniekcji
Ramy czasowe: Dzień 1 (tj. w dniu odpowiedzi na ankietę)
|
Rodziny zostaną poproszone o ocenę różnych czasów wstrzyknięcia jako „dopuszczalne”, „niedopuszczalne” lub „niedopuszczalne”.
|
Dzień 1 (tj. w dniu odpowiedzi na ankietę)
|
|
Znaczenie czynników wpływających na przepisywanie schematów profilaktyki
Ramy czasowe: Dzień 1 (tj. w dniu odpowiedzi na ankietę)
|
Lekarze zostaną poproszeni o uszeregowanie znaczenia czynników (w tym kosztów, tolerancji dla rodzin, dostępu żylnego, aktywności fizycznej i sportu, farmakokinetyki, rozwoju inhibitorów i wieku), które mają wpływ na przepisywanie schematów profilaktyki.
|
Dzień 1 (tj. w dniu odpowiedzi na ankietę)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Rob Herbert, PhD, Neuroscience Research Australia
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- H15-263263
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .