Risikomodeller til optimering af profylakseskemaer hos børn med hæmofili (MOrPH)

Metoder: Del I (undersøgelser)

Der vil blive gennemført to tværsnitsundersøgelser, en familieundersøgelse og en klinikerundersøgelse. Undersøgelserne vil blive gennemført online. Deltagelse vil være frivillig og anonym.

Familieundersøgelse. Familieundersøgelsen vil identificere præferencer hos familier til børn med hæmofili for forskellige profylakseskemaer. Mindst 20 familier deltager. Dette nummer skal give en klar indikation af familiens præferencer for forskellige profylakseskemaer.

Folk vil være berettiget til at deltage i familieundersøgelsen, hvis de har hæmofili A eller B og er mellem 14 og 17 år, eller hvis de er forældre til et barn (< 18 år) med hæmofili.

Deltagerne vil blive rekrutteret ved hjælp af annoncer placeret i lokalt trykt og/eller elektronisk kommunikation og, om nødvendigt, ved at invitere familier, der deltager i en ungdomslejr for mennesker med hæmofili. Undersøgelsen vil spørge deltagerne om karakteristika ved barnet med hæmofili, herunder barnets alder, aktuelle niveau og hyppighed af fysisk aktivitet og sportsdeltagelse, nuværende profylaktiske medicinskema og administrationsmåde. De vil også blive bedt om at vurdere acceptabiliteten af ​​en række mulige profylaktiske skemaer som "acceptabelt", "marginalt acceptabelt" eller "uacceptabelt".

Klinikerundersøgelse. Den anden undersøgelse vil være af læger. For at være berettiget skal deltagerne være læger, der i øjeblikket praktiserer på pædiatriske hæmofilibehandlingscentre. Deltagerne vil blive bedt om at rangordne faktorer, der påvirker deres beslutningstagning, når de rådgiver patienter om profylaktisk planlægning. Disse faktorer omfatter: omkostninger, tolerabilitet for familier, venøs adgang, fysisk aktivitet og sport, farmakokinetik, udvikling af inhibitorer og alder. De vil også blive bedt om at rapportere om, hvilke profylaktiske skemaer de ville være betydeligt uacceptable, og lægge spørgsmål vedrørende effektivitet til side.

Metoder: Del II (modellering)

MOrPH-projektet vil bruge farmakokinetisk og farmakodynamisk modellering til at identificere optimale profylakseskemaer. Konventionelle farmakokinetiske modeller vil blive brugt til at identificere profylakseskemaer, der maksimerer tiden over tærskelværdien og minimerer bundværdierne for koagulationsfaktorkoncentrater. Derudover vil farmakodynamiske modeller blive udviklet til at give børnespecifikke forudsigelser af risikoen for blødninger som funktion af profylakseskemaer. De farmakodynamiske modeller vil blive brugt til at identificere profylakseskemaer, der minimerer risikoen for blødninger.