Modelos de risco para otimizar esquemas de profilaxia em crianças com hemofilia (MOrPH)

Métodos: Parte I (inquéritos)

Serão realizados dois inquéritos transversais, um inquérito familiar e um inquérito clínico. As pesquisas serão respondidas online. A participação será voluntária e anônima.

Pesquisa familiar. A pesquisa familiar identificará as preferências das famílias de crianças com hemofilia para diferentes esquemas de profilaxia. Pelo menos 20 famílias participarão. Este número deve fornecer uma indicação clara das preferências da família para diferentes esquemas de profilaxia.

As pessoas serão elegíveis para participar da pesquisa familiar se tiverem hemofilia A ou B e tiverem entre 14 e 17 anos, ou se forem pais de uma criança (< 18 anos) com hemofilia.

Os participantes serão recrutados por meio de anúncios colocados em comunicações impressas e/ou eletrônicas da comunidade e, se necessário, convidando as famílias a participar de um acampamento de jovens para pessoas com hemofilia. A pesquisa perguntará aos participantes sobre as características da criança com hemofilia, incluindo a idade da criança, nível atual e frequência de atividade física e participação em esportes, esquema atual de medicação profilática e método de administração. Eles também serão solicitados a avaliar a aceitabilidade de uma série de esquemas profiláticos possíveis como "aceitável", "marginalmente aceitável" ou "inaceitável".

Pesquisa clínica. A segunda pesquisa será com médicos. Para ser elegível, os participantes devem ser médicos que atualmente trabalham em centros de tratamento de hemofilia pediátrica. Os participantes serão solicitados a classificar os fatores que influenciam sua tomada de decisão ao aconselhar os pacientes sobre o agendamento profilático. Esses fatores incluem: custo, tolerabilidade para as famílias, acesso venoso, atividade física e esporte, farmacocinética, desenvolvimento de inibidores e idade. Eles também serão solicitados a relatar quais esquemas profiláticos considerariam inaceitáveis, deixando de lado questões relacionadas à eficácia.

Métodos: Parte II (modelagem)

O projeto MOrPH usará modelagem farmacocinética e farmacodinâmica para identificar esquemas de profilaxia ideais. Modelos farmacocinéticos convencionais serão usados ​​para identificar esquemas de profilaxia que maximizem o tempo acima do limite e minimizem os valores mínimos dos concentrados de fator de coagulação. Além disso, modelos farmacodinâmicos serão desenvolvidos para fornecer previsões específicas para crianças sobre o risco de sangramento em função dos esquemas de profilaxia. Os modelos farmacodinâmicos serão utilizados para identificar esquemas de profilaxia que minimizem o risco de sangramentos.