Modelli di rischio per ottimizzare i programmi di profilassi nei bambini con emofilia (MOrPH)

Metodi: Parte I (sondaggi)

Verranno condotte due indagini trasversali, un'indagine familiare e un'indagine clinica. I sondaggi saranno completati online. La partecipazione sarà volontaria e anonima.

Indagine familiare. L'indagine sulle famiglie identificherà le preferenze delle famiglie di bambini con emofilia per diversi programmi di profilassi. Parteciperanno almeno 20 famiglie. Questo numero dovrebbe fornire una chiara indicazione delle preferenze della famiglia per i diversi programmi di profilassi.

Saranno eleggibili a partecipare all'indagine familiare le persone che hanno l'emofilia A o B e hanno un'età compresa tra i 14 ei 17 anni, o se sono genitori di un bambino (< 18 anni) con emofilia.

I partecipanti saranno reclutati utilizzando annunci inseriti nelle comunicazioni comunitarie cartacee e/o elettroniche e, se necessario, invitando le famiglie a partecipare a un campo giovanile per persone con emofilia. Il sondaggio chiederà ai partecipanti informazioni sulle caratteristiche del bambino con emofilia, tra cui l'età del bambino, il livello attuale e la frequenza dell'attività fisica e della partecipazione sportiva, l'attuale programma di farmaci profilattici e il metodo di somministrazione. Verrà inoltre chiesto loro di valutare l'accettabilità di una serie di possibili schemi profilattici come "accettabili", "marginalmente accettabili" o "inaccettabili".

Sondaggio clinico. Il secondo sondaggio riguarderà i medici. Per essere ammessi, i partecipanti devono essere medici che esercitano attualmente nei centri di trattamento dell'emofilia pediatrica. Ai partecipanti verrà chiesto di classificare i fattori che influenzano il loro processo decisionale quando consigliano i pazienti in merito alla programmazione profilattica. Questi fattori includono: costo, tollerabilità per le famiglie, accesso venoso, attività fisica e sport, farmacocinetica, sviluppo di inibitori ed età. Verrà inoltre chiesto loro di riferire su quali schemi di profilassi riterrebbero considerevolmente inaccettabili, lasciando da parte le questioni relative all'efficacia.

Metodi: Parte II (modellazione)

Il progetto MOrPH utilizzerà modelli farmacocinetici e farmacodinamici per identificare programmi di profilassi ottimali. Verranno utilizzati modelli farmacocinetici convenzionali per identificare schemi di profilassi che massimizzino il tempo al di sopra della soglia e riducano al minimo i valori minimi dei concentrati di fattori di coagulazione. Inoltre, saranno sviluppati modelli farmacodinamici per fornire previsioni specifiche per il bambino del rischio di sanguinamento in funzione dei programmi di profilassi. I modelli farmacodinamici verranno utilizzati per identificare i programmi di profilassi che riducono al minimo il rischio di sanguinamento.