Rizikové modely pro optimalizaci plánů profylaxe u dětí s hemofilií (MOrPH)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Metody: Část I (průzkumy)
Budou provedeny dva průřezové průzkumy, průzkum v rodině a průzkum u lékaře. Průzkumy budou vyplněny online. Účast bude dobrovolná a anonymní.
Rodinný průzkum. Rodinný průzkum identifikuje preference rodin dětí s hemofilií pro různá schémata profylaxe. Zúčastní se minimálně 20 rodin. Toto číslo by mělo poskytnout jasnou představu o preferencích rodiny pro různá schémata profylaxe.
Lidé se budou moci zúčastnit rodinného průzkumu, pokud mají hemofilii A nebo B a jsou ve věku 14 až 17 let, nebo pokud jsou rodičem dítěte (< 18 let) s hemofilií.
Účastníci budou získáváni pomocí inzerátů umístěných v komunitní tištěné a/nebo elektronické komunikaci a v případě potřeby pozváním rodin navštěvujících mládežnický tábor pro lidi s hemofilií. Průzkum se bude účastníků ptát na charakteristiky dítěte s hemofilií včetně věku dítěte, aktuální úrovně a frekvence fyzické aktivity a sportování, aktuálního schématu profylaktické medikace a způsobu podávání. Budou také požádáni, aby ohodnotili přijatelnost řady možných profylaktických plánů jako „přijatelné“, „okrajově přijatelné“ nebo „nepřijatelné“.
Průzkum lékaře. Druhý průzkum bude u lékařů. Aby byli účastníci způsobilí, musí být lékaři, kteří v současnosti pracují v centrech pro léčbu dětské hemofilie. Účastníci budou požádáni, aby seřadili faktory, které ovlivňují jejich rozhodování, když pacientům radí ohledně profylaktického plánování. Mezi tyto faktory patří: náklady, snášenlivost pro rodiny, žilní vstup, fyzická aktivita a sport, farmakokinetika, vývoj inhibitorů a věk. Budou také požádáni, aby uvedli, jaké profylaktické plány by pro ně byly značně nepřijatelné, přičemž otázky týkající se účinnosti nechají stranou.
Metody: Část II (modelování)
Projekt MOrPH bude využívat farmakokinetické a farmakodynamické modelování k identifikaci optimálních plánů profylaxe. Konvenční farmakokinetické modely budou použity k identifikaci plánů profylaxe, které maximalizují dobu nad prahem a minimalizují minimální hodnoty koncentrátů srážecích faktorů. Kromě toho budou vyvinuty farmakodynamické modely, které budou poskytovat předpovědi rizika krvácení specifické pro dítě v závislosti na plánech profylaxe. Farmakodynamické modely budou použity k identifikaci plánů profylaxe, které minimalizují riziko krvácení.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Budou existovat dvě studijní populace:
- Rodiny dětí s hemofilií
- Lékaři pro léčbu hemofilie
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Lidé se budou moci zúčastnit rodinného průzkumu, pokud mají hemofilii A nebo B a jsou ve věku 14 až 17 let nebo pokud jsou rodičem dítěte (< 18 let) s hemofilií
- Lidé se budou moci zúčastnit lékařského průzkumu, pokud jsou lékaři, kteří v současné době pracují v centrech pro léčbu dětské hemofilie.
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost efektivně komunikovat v angličtině.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Rodiny
Rodiny dětí s hemofilií
|
|
Lékaři
Lékaři pro léčbu hemofilie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přijatelnost vstřikovacích frekvencí
Časové okno: Den 1 (tj. v den odpovědi na průzkum)
|
Rodiny budou požádány, aby ohodnotily různé frekvence injekcí profylaktického faktoru jako „přijatelné“, okrajově přijatelné nebo „nepřijatelné“.
|
Den 1 (tj. v den odpovědi na průzkum)
|
|
Přijatelnost doby injekcí
Časové okno: Den 1 (tj. v den odpovědi na průzkum)
|
Rodiny budou požádány, aby ohodnotily různé doby vstřikování jako „přijatelné“, okrajově přijatelné nebo „nepřijatelné“.
|
Den 1 (tj. v den odpovědi na průzkum)
|
|
Význam faktorů ovlivňujících preskripci plánů profylaxe
Časové okno: Den 1 (tj. v den odpovědi na průzkum)
|
Lékaři budou požádáni, aby seřadili důležitost faktorů (včetně nákladů, snášenlivosti pro rodiny, žilního vstupu, fyzické aktivity a sportu, farmakokinetiky, vývoje inhibitorů a věku), které ovlivňují jejich předepisování plánů profylaxe.
|
Den 1 (tj. v den odpovědi na průzkum)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rob Herbert, PhD, Neuroscience Research Australia
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- H15-263263
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .