优化血友病儿童预防方案的风险模型 (MOrPH)

方法：第一部分（调查）

将进行两项横断面调查，一项是家庭调查，另一项是临床医生调查。 调查将在线完成。 参与将是自愿和匿名的。

家庭调查。 家庭调查将确定血友病儿童家庭对不同预防方案的偏好。 至少有20个家庭参加。 这个数字应该清楚地表明家庭对不同预防计划的偏好。

如果患有 A 型或 B 型血友病并且年龄在 14 至 17 岁之间，或者如果他们是患有血友病的儿童（<18 岁）的父母，那么他们将有资格参加家庭调查。

将使用放置在社区印刷品和/或电子通讯中的广告招募参与者，如有必要，还可以邀请家人参加血友病患者青年营。 该调查将向参与者询问血友病患儿的特征，包括患儿的年龄、目前身体活动和运动参与的水平和频率、目前的预防性用药时间表和给药方法。 他们还将被要求将许多可能的预防方案的可接受性评为“可接受”、“勉强可接受”或“不可接受”。

临床医生调查。 第二次调查将针对医生。 要获得资格，参与者必须是目前在儿科血友病治疗中心执业的医生。 在向患者提供有关预防性安排的建议时，将要求参与者对影响其决策的因素进行排序。 这些因素包括：成本、家庭的耐受性、静脉通路、身体活动和体育运动、药代动力学、抑制剂发展和年龄。 他们还将被要求报告他们认为哪些预防方案是相当不可接受的，暂且不考虑疗效问题。

方法：第二部分（建模）

MOrPH 项目将使用药代动力学和药效学模型来确定最佳预防方案。 将使用常规药代动力学模型来确定预防方案，以最大限度地延长高于阈值的时间并最大限度地减少凝血因子浓缩物的谷值。 此外，将开发药效学模型，以根据预防方案提供针对儿童的出血风险预测。 药效学模型将用于确定可最大限度降低出血风险的预防方案。