Modelos de riesgo para optimizar los programas de profilaxis en niños con hemofilia (MOrPH)

Métodos: Parte I (encuestas)

Se realizarán dos encuestas transversales, una encuesta familiar y una encuesta clínica. Las encuestas se completarán en línea. La participación será voluntaria y anónima.

Encuesta familiar. La encuesta familiar identificará las preferencias de las familias de niños con hemofilia para diferentes esquemas de profilaxis. Participarán al menos 20 familias. Este número debe proporcionar una indicación clara de las preferencias de la familia por los diferentes programas de profilaxis.

Las personas serán elegibles para participar en la encuesta familiar si tienen hemofilia A o B y tienen entre 14 y 17 años, o si son padres de un niño (< 18 años) con hemofilia.

Los participantes serán reclutados mediante anuncios colocados en comunicaciones impresas y/o electrónicas de la comunidad y, si es necesario, invitando a las familias que asisten a un campamento juvenil para personas con hemofilia. La encuesta preguntará a los participantes sobre las características del niño con hemofilia, incluida la edad del niño, el nivel actual y la frecuencia de la actividad física y la participación en deportes, el programa actual de medicación profiláctica y el método de administración. También se les pedirá que califiquen la aceptabilidad de varios programas profilácticos posibles como "aceptable", "marginalmente aceptable" o "inaceptable".

Encuesta clínica. La segunda encuesta será de médicos. Para ser elegible, los participantes deben ser médicos que actualmente ejerzan en centros de tratamiento de hemofilia pediátrica. Se pedirá a los participantes que clasifiquen los factores que influyen en su toma de decisiones al asesorar a los pacientes sobre la programación profiláctica. Estos factores incluyen: costo, tolerabilidad para las familias, acceso venoso, actividad física y deporte, farmacocinética, desarrollo de inhibidores y edad. También se les pedirá que informen sobre qué esquemas profilácticos considerarían inaceptables, dejando de lado las cuestiones de eficacia.

Métodos: Parte II (modelado)

El proyecto MOrPH utilizará modelos farmacocinéticos y farmacodinámicos para identificar programas de profilaxis óptimos. Se utilizarán modelos farmacocinéticos convencionales para identificar programas de profilaxis que maximicen el tiempo por encima del umbral y minimicen los valores mínimos de los concentrados de factor de coagulación. Además, se desarrollarán modelos farmacodinámicos para proporcionar predicciones específicas para niños sobre el riesgo de hemorragias en función de los programas de profilaxis. Los modelos farmacodinámicos se utilizarán para identificar programas de profilaxis que minimicen el riesgo de hemorragias.