Risikomodeller for å optimalisere profylakseplaner hos barn med hemofili (MOrPH)

Metoder: Del I (undersøkelser)

Det skal gjennomføres to tverrsnittsundersøkelser, en familieundersøkelse og en klinikerundersøkelse. Undersøkelsene vil bli gjennomført online. Deltakelsen vil være frivillig og anonym.

Familieundersøkelse. Familieundersøkelsen vil identifisere preferanser til familier til barn med hemofili for ulike profylakseskjemaer. Minst 20 familier vil delta. Dette tallet skal gi en klar indikasjon på familiens preferanser for ulike profylakseplaner.

Folk vil være kvalifisert til å delta i familieundersøkelsen hvis de har hemofili A eller B og er mellom 14 og 17 år, eller hvis de er foreldre til et barn (< 18 år) med hemofili.

Deltakerne vil bli rekruttert ved å bruke annonser som er plassert i lokalt trykt og/eller elektronisk kommunikasjon og, om nødvendig, ved å invitere familier som deltar på en ungdomsleir for personer med hemofili. Undersøkelsen vil spørre deltakerne om egenskapene til barnet med hemofili, inkludert barnets alder, nåværende nivå og hyppighet av fysisk aktivitet og idrettsdeltakelse, gjeldende profylaktisk medisineringsplan og administrasjonsmåte. De vil også bli bedt om å vurdere akseptabiliteten av en rekke mulige profylaktiske tidsplaner som "akseptabelt", "marginalt akseptabelt" eller "uakseptabelt".

Klinikerundersøkelse. Den andre undersøkelsen vil være av leger. For å være kvalifisert må deltakerne være leger som for tiden praktiserer ved behandlingssentre for pediatrisk hemofili. Deltakerne vil bli bedt om å rangere faktorer som påvirker deres beslutningstaking når de gir råd til pasienter angående profylaktisk planlegging. Disse faktorene inkluderer: kostnader, toleranse for familier, venøs tilgang, fysisk aktivitet og sport, farmakokinetikk, utvikling av inhibitorer og alder. De vil også bli bedt om å rapportere hvilke profylaktiske tidsplaner de vil være betydelig uakseptable, og legge til side spørsmål om effekt.

Metoder: Del II (modellering)

MOrPH-prosjektet vil bruke farmakokinetisk og farmakodynamisk modellering for å identifisere optimale profylakseplaner. Konvensjonelle farmakokinetiske modeller vil bli brukt for å identifisere profylakseplaner som maksimerer tiden over terskelen og minimerer bunnverdiene for koagulasjonsfaktorkonsentrater. I tillegg vil det utvikles farmakodynamiske modeller for å gi barnespesifikke forutsigelser om risiko for blødninger som en funksjon av profylakseskjemaer. De farmakodynamiske modellene vil bli brukt til å identifisere profylakseskjemaer som minimerer risikoen for blødninger.