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초저, 저 또는 중간 위험 골수이형성 증후군으로 인한 빈혈 치료를 위한 Luspatercept(ACE-536)에 대한 연구 (MEDALIST)

2021년 11월 19일 업데이트: Celgene

링이 있는 피험자에서 IPSS-R 초저, 저 또는 중간 위험 골수이형성 증후군으로 인한 빈혈 치료를 위한 Luspatercept(ACE-536) 대 위약의 효능 및 안전성을 비교하기 위한 3상, 이중 맹검, 무작위 연구 적혈구 수혈이 필요한 철적아세포.

이 연구는 인간 사용/임상 우수 관리(GCP)를 위한 의약품 등록에 대한 기술 요구 사항의 ICH(International Council on Harmonization) 및 적용 가능한 규제 요구 사항을 준수하여 수행됩니다.

이것은 IPSS-R(Revised International Prognostic Scoring System)로 인한 빈혈 환자를 대상으로 위약 대비 luspatercept(ACE-536)의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구입니다. 적혈구(RBC) 수혈이 필요한 고리 철적아세포가 있는 매우 낮거나 낮거나 중간 정도의 MDS.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

빈혈은 적혈구, 백혈구 및/또는 혈소판의 비효율적인 생성과 관련된 장애를 설명하는 데 사용되는 포괄적 용어인 골수이형성 증후군이 있는 환자에서 가장 흔한 혈구감소증 중 하나로 간주됩니다. 경증(무증상)에서 중증에 이르기까지 빈혈의 정도는 정기적인 적혈구(RBC) 수혈이 필요한 환자를 유발할 수 있으며, 이는 철분 과부하로 인한 추가 합병증을 유발할 수 있습니다. 이 연구의 목표는 IPSS-R(International Prognostic Scoring System-Revised) 매우 낮음, 낮음 또는 중간 위험 골수이형성 증후군(MDS)으로 분류된 빈혈 환자에서 위약과 비교하여 luspatercept의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. sideroblasts가 존재하며 지속적인 RBC 수혈이 필요합니다. 연구 설계는 환자를 luspatercept 또는 위약군으로 초기 무작위 배정한 후 이중 맹검 치료 기간, MDS 질병 평가 방문을 허용할 것입니다. 이 질병 평가 방문에 의해 연구 조사관으로부터 판단된 바와 같이 임상적 이점을 경험하는 것으로 결정된 환자의 경우, 그들은 연구의 이중 맹검 연장 단계에 들어가는 것이 허용될 것입니다. 환자가 연구 치료를 중단하면 치료 후 추적 관찰 기간에 들어갑니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

229

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1081 HV
        • VU Medisch Centrum
      • Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Hoofddorp, 네덜란드, 2135
        • Spaarne Ziekenhuis
  • 독일
      • Bonn, 독일, 53105
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Dresden, 독일, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Dusseldorf, 독일, 40479
        • Marien Hospital
      • Düsseldorf, 독일, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Hannover, 독일, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • München, 독일, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
  • 미국
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70123
        • Ochsner Medical Institutions
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center Albert Einstein Cancer Center
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia-Presbyterian Medical Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, 미국, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195-0001
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
  • 벨기에
      • Brasschaat, 벨기에, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis Klina
      • Brugge, 벨기에, 8000
        • AZ Sint-Jan AV Brugge
      • Brussel, 벨기에, 1090
        • UZ Brussels
      • Charleroi, 벨기에, 6000
        • Grand Hôpital de Charleroi
      • Gent, 벨기에, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
      • Yvoir, 벨기에, 5530
        • Cliniques Universitaires UCL de Mont-Godine
  • 스웨덴
      • Göteborg, 스웨덴, SE-41685
        • Sahlgrenska Universitetssjukhus
      • Lund, 스웨덴, 222 41
        • Skånes Universitetssjukhus Lund
      • Stockholm, 스웨덴, SE-17176
        • Karolinska University Hospital
      • Uppsala, 스웨덴, 75185
        • Akademiska Sjukhuset
  • 스페인
      • Barakaldo, 스페인, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Barcelona, 스페인, 08908
        • Instituto Catalan de Oncologia-Hospital Duran i Reynals
      • Madrid, 스페인, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Oviedo, 스페인, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Salamanca, 스페인, 37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Seville, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
  • 영국
      • Aberdeen, 영국, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary
      • Headington, 영국, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Leeds, 영국, LS1 3EX
        • St James University Hospital
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Guys Hospital
      • London, 영국, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
      • Sutton in Ashfield, 영국, NG17 4SL
        • Kings Mill Hospital
  • 이탈리아
      • Allessandria, 이탈리아, 15100
        • Azienda Ospedaliera Santi Antonio Biagio E Cesare Arrigo
      • Bologna, 이탈리아, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna Policlinico Sorsola Malpighi
      • Firenze, 이탈리아, 50121
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Lecce, 이탈리아, 73100
        • Azienda Sanitaria Locale Lecce
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Reggio, Calabria, 이탈리아, 89100
        • Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
  • 칠면조
      • Adana, 칠면조, 01330
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Ankara, 칠면조, 06590
        • Ankara University Medical Faculty Cebeci Hospital
      • Istanbul, 칠면조, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty Hospital
      • Izmir, 칠면조, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Center
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8V 1C3
        • Juravinski Cancer Centre
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • 프랑스
      • Angers, 프랑스, 49033
        • CHU d'Angers
      • Grenoble Cedex 09, 프랑스, 38043
        • CHU Hotel
      • Lille, 프랑스, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Claude Huriez Service des Maladies du Sang
      • Marseille cedex, 프랑스, 13273
        • Institut Paoli Calmettes
      • Nice, 프랑스, 06202
        • CHU de Nice Archet I
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Pessac Cedex, 프랑스, 33604
        • Hopital Haut Lévêque
      • Pierre-Bénite cedex, 프랑스, 69495
        • Centre hospitalier Lyon Sud Hematologie
      • Strasbourg, 프랑스, 67091
        • Hôpital Civil
      • Toulouse Cedex 9, 프랑스, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
      • Tours, 프랑스, 37044
        • Hôpital Bretonneau

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

피험자는 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.

  1. 피험자는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명한 시점에 18세 이상입니다.
  2. 세계보건기구(WHO)/French American British(FAB) 분류에 따른 MDS의 문서화된 진단으로 IPSS R 분류의 매우 낮음, 낮음 또는 중간 위험 질병을 충족하며:

SF3B1 돌연변이가 있는 경우 고리 철적아구 ≥ 15%의 골수 적혈구 전구체 또는 ≥ 5%(그러나 < 15%).

  • < 5% 골수 폭발
  • 말초 혈액 백혈구(WBC) 수치 < 13,000/μL 3. 적혈구 RBC 수혈이 필요함 4. 동부 종양 협력 그룹(ECOG) 점수가 0, 1 또는 2임 다음과 같이 정의되는 에리스로포이에틴 자극제(ESA) 치료:
  • 이전의 에리스로포이에틴 자극제 치료에 불응성: 단일 제제 또는 조합(예: 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF); ESA 요법; 재조합 인간 에리트로포이에틴(rHu EPO) ≥ 40,000 IU/wk(최소 8회 용량 또는 이에 상응하는 용량) 또는 다베포에틴 알파(darbepoetin alpha) ≥ 500 μg Q3W(최소 4회 용량 또는 그에 상응하는 용량)여야 합니다.
  • 이전 ESA 치료에 대한 내약성: 내약성 또는 부작용으로 인해 도입 후 언제든지 단일 제제 또는 조합(예: G-CSF 포함)으로서 이전 ESA 함유 요법의 중단 문서
  • ESA 부적격: 이전에 ESA로 치료받지 않은 피험자의 경우 내인성 혈청 에리스로포이에틴 수준 > 200 U/L에서 ESA 기반에 대한 낮은 반응 가능성

제외 기준:

다음 중 하나라도 존재하면 피험자가 등록에서 제외됩니다.

  1. 근본적인 MDS 질병에 대한 질병 수정 제제를 사용한 선행 요법.
  2. 이전에 luspatercept(ACE-536) 또는 sotatercept(ACE-011)로 치료받은 적이 있음
  3. del 5q 세포유전학적 이상과 관련된 MDS
  4. 2차 MDS, 즉 화학적 상해 또는 다른 질병에 대한 화학 요법 및/또는 방사선 치료의 결과로 발생하는 것으로 알려진 MDS.

  5. 철분, 비타민 B12 또는 엽산 결핍, 자가면역 또는 유전성 용혈성 빈혈 또는 위장관 출혈로 인해 임상적으로 유의한 것으로 알려진 빈혈

    - 15 ug/L 이하의 혈청 페리틴 및 임상적으로 지시된 경우 추가 검사에 의해 결정되는 철 결핍(예: 계산된 트랜스페린 포화도[20% 이하의 철/총 철 결합 용량] 또는 골수 흡인 염색 철).

  6. 이전 동종 또는 자가 줄기 세포 이식
  7. 급성 골수성 백혈병(AML) 진단의 알려진 병력

  8. 무작위화 전 5주 이내에 다음 중 하나를 사용:

    • 항암 세포독성 화학요법제 또는 치료제
    • 코르티코스테로이드, MDS 이외의 의학적 상태에 대한 무작위 배정 전 ≥ 1주 동안 안정적이거나 감소하는 용량의 피험자는 제외
    • 철 킬레이트제(무작위화 전 최소 8주 동안 안정적이거나 감소하는 용량의 대상체 제외)
    • 기타 RBC 조혈 성장 인자(예: Interleukin-3)
    • 연구 약물 또는 장치, 또는 연구용으로 승인된 요법. 이전 시험약의 반감기를 알고 있는 경우 무작위배정 전 반감기의 5배 이내 또는 5주 이내 중 더 긴 기간을 제외하고 사용한다.

  9. 대상자가 5년 이상 동안 질병이 없는 경우(이전 악성 종양에 대한 활성 또는 보조 치료 완료 포함)가 아닌 한, MDS 이외의 이전 악성 병력. 단, 다음과 같은 병력/동시 조건이 있는 대상자는 허용됩니다.

    • 피부의 기저 또는 편평 세포 암종
    • 자궁경부의 제자리 암종
    • 유방의 제자리 암종
    • 전립선암의 부수적인 조직학적 소견(종양, 결절, 전이[TNM] 임상 병기결정 시스템을 사용한 T1a 또는 T1b)
  10. 무작위 배정 전 8주 이내의 대수술. 피험자는 무작위 배정 전에 이전 수술에서 완전히 회복해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험용 팔 - Luspatercept(ACE-536)
시작 용량 1.0mg/kg을 3주마다 피하 주사
의약품: 루스파터셉트
다른 이름들:
  • 에이스-536
위약 비교기: 컨트롤 암: 플라시보
3주마다 피하주사
다른: 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1주부터 24주까지 적혈구 수혈 독립성(RBC-TI) ≥ 8주를 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 치료제 1주차부터 24주차까지
RBC-TI 반응은 연속 56일(8주) 기간(즉, 1일에서 56일, 2일에서 57일, 3일에서 58일 등) 동안 적혈구(RBC) 수혈이 없는 것으로 정의되었습니다. ) 연구 치료의 처음 24주 동안. 참가자는 반응자 자격을 갖추기 위해 24주차 마감일 이전(및 포함) 이전에 최소 56일(≥ 8주)의 수혈 독립성을 가져야 했습니다. 마감일로부터 최소 56일 이전 또는 당일에 RBC-TI를 달성하지 못한 참가자는 무응답자로 계산되었습니다.
연구 치료제 1주차부터 24주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1주차부터 24주차까지 12주 동안 적혈구 수혈 독립성(RBC-TI)을 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 치료제 1주차부터 24주차까지
RBC-TI 반응은 임의의 연속 84일(12주) 기간(즉, 1일에서 84일, 2일에서 85일, 3일에서 86일 등) 동안 적혈구(RBC) 수혈이 없는 것으로 정의되었습니다. ) 치료 첫 24주 동안.
연구 치료제 1주차부터 24주차까지
1주부터 48주까지 적혈구 수혈 독립성(RBC-TI) ≥ 12주를 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 치료제 1주차부터 48주차까지
RBC-TI 반응은 임의의 연속 84일(12주) 기간(즉, 1일에서 84일, 2일에서 85일, 3일에서 86일 등) 동안 적혈구(RBC) 수혈이 없는 것으로 정의되었습니다. ) 치료 첫 48주 동안.
연구 치료제 1주차부터 48주차까지
1주부터 48주까지 적혈구 수혈 독립성(RBC-TI) ≥ 8주를 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 치료제 1주차부터 48주차까지
RBC-TI 반응은 연속 56일(8주) 기간(즉, 1일에서 56일, 2일에서 57일, 3일에서 58일 등) 동안 적혈구(RBC) 수혈이 없는 것으로 정의되었습니다. ) 1주차부터 48주차까지. 참가자는 반응자 자격을 갖추기 위해 48주차 마감일(및 포함) 이전에 최소 56일(≥ 8주)의 수혈 독립성을 가져야 했습니다. 48주 전 최소 56일 동안 RBC-TI 달성에 실패한 참가자는 무반응자로 집계되었습니다.
연구 치료제 1주차부터 48주차까지
고정된 16주 동안 수혈된 RBC 단위의 기준선에서 변화
기간: 기준선(연구 치료제의 첫 투여 16주 전) 및 9~24주 또는 33~48주
고정된 16주 기간(9-24주 또는 33-48주) 동안 수혈된 총 적혈구(RBC) 단위 수의 평균 변화 연구 치료 용량.
기준선(연구 치료제의 첫 투여 16주 전) 및 9~24주 또는 33~48주
연속 56일 동안 수정된 혈액학적 적혈구 반응(mHI-E)을 달성한 참가자의 비율
기간: 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
수정된 HI-E 반응은 치료 기간 동안 56일 연속 기간 동안 지속된 IWG(International Working Group)에 따라 수정된 HI-E를 충족하는 참가자의 비율로 정의되었습니다. 기준선 RBC 수혈 부담이 4단위/8주 이상인 참가자의 경우, mHI-E는 최소 4단위/8주 RBC 수혈 감소로 정의되었습니다. 베이스라인 RBC 수혈 부담이 8주 미만인 참가자의 경우, mHI-E는 RBC 수혈 없이 8주 동안 헤모글로빈이 평균 1.5g/dL 증가한 것으로 정의되었습니다.
1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
적혈구(RBC) 수혈 없이 연속 56일 동안 평균 헤모글로빈(Hgb)이 최소 1.0g/dL 증가한 참가자 비율
기간: 1주차 ~ 24주차 및 1주차 ~ 48주차
≥ 1.0g/dL의 평균 hgb 증가는 임의의 연속 56일(8 -주) 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 없는 기간. (1주차부터 24주차까지 및 1주차부터 48주차까지).
1주차 ~ 24주차 및 1주차 ~ 48주차
적혈구 수혈 독립 기간(RBC-TI) - 1주차부터 24주차까지
기간: 연구 치료 시작부터 마지막 ​​투여 후 16주까지, 최대 약 93주
RBC-TI 기간은 치료 기간 1주차부터 24주차까지 RBC-TI가 8주 이상인 참가자의 가장 긴 반응 기간으로 정의되었습니다. 치료 기간이 끝날 때까지 RBC-TI를 유지한 참가자는 IP 중단 또는 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜에 검열되었습니다. 중앙값은 계층화되지 않은 Kaplan Meier 방법으로 추정되었습니다.
연구 치료 시작부터 마지막 ​​투여 후 16주까지, 최대 약 93주
적혈구 수혈 독립 기간(RBC-TI) - 1주차부터 48주차까지
기간: 연구 치료 시작부터 마지막 ​​투여 후 16주까지, 최대 약 93주
RBC-TI 기간은 치료 기간 1주차부터 48주차까지 RBC-TI를 8주 이상 달성한 참가자의 가장 긴 반응 기간으로 정의되었습니다. 치료 기간이 끝날 때까지 RBC-TI를 유지한 참가자는 IP 중단 또는 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜에 검열되었습니다. 중앙값은 계층화되지 않은 Kaplan Meier 방법으로 추정되었습니다.
연구 치료 시작부터 마지막 ​​투여 후 16주까지, 최대 약 93주
유럽 ​​암 연구 및 치료 조직의 삶의 질 설문지(EORTC QLQ-C30) 글로벌 삶의 질 점수 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선 및 주기 3, 1일(C3 D1), C5 D1, C7 D1, 25주, 연장 단계(C1 D1, C3 D1, C5 D1 등 최대 C59 D1) 및 치료 종료 동안 격주기. 각 주기는 21일로 구성됩니다.

EORTC 설문지는 암 진단을 받은 참가자에게 적용할 수 있는 검증된 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 측정입니다. 설문지 버전 3.0이 연구에 사용되었습니다.

하나의 전반적인 건강 상태, 기능 영역 및 증상 영역을 포함하여 15개 영역을 다루는 30개 항목으로 구성됩니다. 영역 점수는 0에서 100까지의 척도로 변환되며, 여기서 전체 삶의 질 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다. 따라서 기준선 점수에서 긍정적인 변화는 삶의 질이 향상되었음을 나타냅니다.
기준선 및 주기 3, 1일(C3 D1), C5 D1, C7 D1, 25주, 연장 단계(C1 D1, C3 D1, C5 D1 등 최대 C59 D1) 및 치료 종료 동안 격주기. 각 주기는 21일로 구성됩니다.
연속 56일 동안 호중구 반응(HI-N)의 혈액학적 개선을 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 치료제의 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
치료 기간(1주차~24주차 및 1주차~48주차) 동안 연속 56일(8주) 동안 지속된 IWG 기준에 따라 호중구 반응(HI-N)의 혈액학적 개선을 달성한 참가자의 비율 HI-N은 최소 100% 증가 및 절대 증가 > 0.5 X 10^9/L로 정의되었습니다.
연구 치료제의 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
연속 56일 동안 혈소판 반응(HI-P)에서 혈액학적 개선을 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 치료제의 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지

혈액학적 개선 혈소판 반응(HI-P)을 달성한 참가자의 백분율은 연속 56일(8주) 기간(1주차부터 24주차까지) 동안 지속된 IWG당 HI-P 기준을 충족하는 참가자의 백분율로 정의되었습니다. 및 1주차 내지 48주차) 치료 기간 동안. HI - 응답은 다음과 같이 정의되었습니다.

  • > 20 X 10^9/L 혈소판으로 시작하는 참여자에 대한 혈소판 절대값 ≥ 30 X 10^9/L 증가
  • 혈소판이 < 20 X 10^9/L에서 > 20 X 10^9/L로 최소 100% 증가
연구 치료제의 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
평균 혈청 페리틴의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 9주차부터 24주차까지, 33주차부터 48주차까지
기준선으로부터 평균 혈청 페리틴의 평균 변화는 기준선 후 평균 혈청 페리틴(지정된 시점에 대해 평균)과 기준선 평균 혈청 페리틴의 차이로 계산되었습니다.
기준선 및 9주차부터 24주차까지, 33주차부터 48주차까지
철 킬레이트화 요법(ICT)의 일일 평균 복용량의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 치료제의 기준선 및 9주차부터 24주차까지, 33주차부터 48주차까지
기준선에서 9주에서 24주까지 또는 33주에서 48주까지 평균 ICT 일일 평균 용량의 평균 변화. 각 참가자에 대해 ICT 일일 선량의 평균 변화는 기준선 후 평균 일일 선량과 기준선 평균 일일 선량의 차이로 계산되었습니다.
연구 치료제의 기준선 및 9주차부터 24주차까지, 33주차부터 48주차까지
적혈구 수혈 독립까지의 시간(RBC-TI) - 1주차부터 24주차까지
기간: 첫 번째 용량부터 연구 치료 24주차까지
RBC-TI까지의 시간은 1주차부터 24주차까지 RBC-TI 8주 이상을 달성한 참가자에서 처음 관찰된 RBC-TI 개시일과 첫 번째 투여일 사이의 시간으로 정의되었습니다.
첫 번째 용량부터 연구 치료 24주차까지
적혈구 수혈 독립까지의 시간(RBC-TI) - 1주차부터 48주차까지
기간: 첫 번째 용량부터 연구 치료 48주차까지
RBC-TI까지의 시간은 1주차부터 48주차까지 RBC-TI 8주 이상을 달성한 참가자에서 처음 관찰된 RBC-TI 개시일과 첫 번째 투여일 사이의 시간으로 정의되었습니다.
첫 번째 용량부터 연구 치료 48주차까지
급성 골수성 백혈병(AML)으로 진행한 참가자의 비율
기간: 무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
연구 과정 전반에 걸쳐 AML로 진행하는 참가자의 비율
무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
급성 골수성 백혈병(AML) 진행에 걸리는 시간
기간: 무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
AML 진행까지의 시간은 세계보건기구(WHO) 분류에 따라 말초 혈액 또는 골수에서 ≥ 20% 모세포의 분류에 따라 무작위 배정 날짜와 AML의 첫 진단 사이의 시간으로 정의되었습니다. AML 진단을 받은 참가자는 사건이 있는 것으로 간주되었고, 분석 당시 AML로 진행되지 않은 참가자는 AML로의 진행을 나타내지 않은 마지막 평가 날짜에 중도절단되었습니다.
무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
전반적인 생존
기간: 무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
전체 생존은 연구 약물 무작위배정일로부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의되었습니다. 전체 생존은 분석 당시 살아있는 참가자와 연구를 중단하거나 후속 조치를 취하지 못한 참가자에 대해 참가자가 살아있는 것으로 알려진 마지막 날짜에 검열되었습니다.
무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 최초 투여일로부터 최종 투여 후 42일까지(최대 약 83주)

결과 측정은 다양한 유형의 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수를 설명합니다.

TEAE는 첫 번째 투여일 또는 그 이후 및 IP의 마지막 투여 후 42일 또는 그 이전에 시작된 부작용(AE)으로 정의되었습니다.

연구자는 약물 투여에 대한 AE의 타이밍 및 다른 약물, 치료적 개입 또는 근본적인 조건이 사건에 대한 충분한 설명을 제공할 수 있는지 여부에 기초하여 AE와 연구 약물의 관계를 결정했습니다. AE의 중증도는 NCI CTCAE(National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events)(버전 4.0)에 따라 조사관에 의해 평가되었으며, 여기서 등급 1 = 약함, 등급 2 = 중등도, 등급 3 = 중증, 등급 4 = 평생- 위협적이고 등급 5 = 사망.
최초 투여일로부터 최종 투여 후 42일까지(최대 약 83주)
약동학(PK) 매개변수: 겉보기 청소율의 베이지안 추정(CL/F)
기간: 주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
겉보기 총 혈장 청소율은 용량/곡선 아래 면적(ꝏ)으로 계산되었습니다.
주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
약동학(PK) 매개변수: 중앙 구획의 겉보기 분포 용적의 베이지안 추정(V1/F)
기간: 주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
Luspatercept의 겉보기 분포 용적은 방정식 Vz = (CL)/λ에 따라 계산되었습니다.
주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
약동학(PK) 매개변수: 제거 반감기의 베이지안 추정(t1/2)
기간: 주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
말단기 반감기는 다음 방정식에 따라 계산되었습니다: t1/2 = 0.693/λz.
주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
약동학(PK) 매개변수: 최대 농도에 도달하는 시간의 베이지안 추정(Tmax)
기간: 주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
Tmax는 luspatercept의 최대 혈장 농도까지 관찰된 시간으로 정의되었습니다.
주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
약동학(PK) 매개변수: 첫 번째 용량에 대한 최대 농도의 베이지안 추정(Cmax)
기간: 주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
Cmax는 관찰된 농도 대 시간으로부터 직접 얻은 관찰된 최대 혈장 농도로 정의되었습니다.
주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
약동학(PK) 매개변수: 정상 상태에서 시작 용량(Cmax)에 대한 최대 농도의 베이지안 추정
기간: 주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
Cmax는 정상 상태에서 관찰된 농도로부터 직접 얻은 관찰된 최대 혈장 농도로 정의되었습니다.
주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
약동학(PK) 매개변수: 시작 용량에 대한 정상 상태에서 곡선 아래 면적에 대한 최대 농도의 베이지안 추정(AUC^ss)
기간: 주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
곡선 정상 상태 아래 면적은 정상 상태에 대한 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의됩니다. 선형 사다리꼴 규칙에 의해 계산됩니다.
주기 1 1일(C1, D1), C1 D8, C1 D15, C2 D1, C4 D1, C5 D8, C6 D1 및 25주 방문, 연장 단계 C4 D1 및 매 4번째의 1일에 투약 전 채취한 혈청 샘플 이후 치료주기.
기존 및/또는 치료 긴급 항약물 항체(ADA)가 있는 참가자
기간: 무작위 배정에서 첫 번째 투여 후 1년까지
연구 약물을 복용하기 전 및/또는 연구 동안 양성 ADA를 가진 참가자의 수. 베이스라인 샘플이 ADA 음성인 동안 양성 베이스라인 이후 샘플이 있거나, 베이스라인 샘플이 ADA 음성인 동안 양성 베이스라인 이후 샘플이 있거나, 기준선 역가의 4배 이상 역가를 갖는 양성 베이스라인 후 샘플이 있는 경우 참가자는 "치료-응급"으로 계산되었습니다. 샘플은 ADA 양성이었습니다. 기준선 샘플이 ADA 양성이고 참가자가 "치료-응급" 자격이 없는 경우 참가자는 "기존"으로 계산되었습니다.
무작위 배정에서 첫 번째 투여 후 1년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Celgene

협력자

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

수사관

  • 연구 책임자: Rodrigo Ito, MD, Celgene

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 2월 9일

기본 완료 (실제)

2019년 6월 18일

연구 완료 (실제)

2020년 11월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 11월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 12월 11일

처음 게시됨 (추정)

2015년 12월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 19일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ACE-536-MDS-001
  • 2015-003454-41 (EudraCT 번호)

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