쿠싱병에서 Osilodrostat의 효능 및 안전성 평가 (LINC-4)
쿠싱병 환자에서 오실로드로스타트의 안전성과 효능을 평가하기 위한 초기 12주 위약 대조 기간을 포함하는 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 48주 연구
연구 개요
상세 설명
연구 LCI699C2302(LINC-4)는 쿠싱병 환자에서 오실로드로스타트의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관 무작위 이중 맹검 연구입니다.
등록된 환자는 처음에 12주 이중 눈가림 기간(기간 1) 동안 2:1 비율로 오실로드로스타트 또는 위약에 무작위 배정되었습니다. 무작위화는 뇌하수체 방사선 병력에 따라 계층화되었습니다. 12주차 이후, 모든 환자는 48주차(2차 기간)에 핵심 단계가 끝날 때까지 오픈 라벨 오실로드로스타트를 투여 받았습니다.
48주 후 환자는 선택적 48주 연장 기간에 참여할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Athens, 그리스, 106 76
- Novartis Investigative Site
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Moscow, 러시아 연방, 117036
- Novartis Investigative Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Endocrinology Clinical Trials Unit
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Neuroendocrine Unit
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University SC LCI699C2301
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania Medical Center University of Pennsylvania
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Leuven, 벨기에, 3000
- Novartis Investigative Site
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CE
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Fortaleza, CE, 브라질, 60430-275
- Novartis Investigative Site
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RJ
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Rio de Janeiro, RJ, 브라질, 21941-590
- Novartis Investigative Site
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SP
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Sao Paulo, SP, 브라질, 05403 000
- Novartis Investigative Site
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Sao Paulo, SP, 브라질, 04039 004
- Novartis Investigative Site
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Luzern, 스위스, 6000
- Novartis Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28009
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Malaga, Andalucia, 스페인, 29009
- Novartis Investigative Site
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Sevilla, Andalucia, 스페인, 41013
- Novartis Investigative Site
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Comunidad Valenciana
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Alzira, Comunidad Valenciana, 스페인, 46600
- Novartis Investigative Site
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Valencia, Comunidad Valenciana, 스페인, 46026
- Novartis Investigative Site
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Galicia
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La Coruna, Galicia, 스페인, 15006
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100034
- Novartis Investigative Site
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Guang Zhou, 중국, 510080
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, 칠면조, 34890
- Novartis Investigative Site
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Kocaeli, 칠면조, 41380
- Novartis Investigative Site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 1V7
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1T8
- Novartis Investigative Site
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Sherbrooke, Quebec, 캐나다, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
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San Jose, Costa Rica
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San Pedro, San Jose, Costa Rica, 코스타리카, 1406 1200
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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THA
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Bangkok, THA, 태국, 10330
- Novartis Investigative Site
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Novartis Investigative Site
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Krakow, 폴란드, 31-501
- Novartis Investigative Site
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Warszawa, 폴란드, 03 242
- Novartis Investigative Site
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Mazowieckie
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Warszawa, Mazowieckie, 폴란드, 04-305
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
주요 포함 기준:
다음 기준(즉, a, b 및 c)을 모두 충족하는 것으로 입증되는 지속성 또는 재발성 확인된 쿠싱병(CD):
- mUFC > 1.3 x ULN(CD에 대한 이전 의학적 요법의 휴약 후 스크리닝 동안 바람직하게는 연속 3일에 수집된 3개의 24시간 소변 샘플의 평균(해당되는 경우), 중앙 실험실에서 확인되고 1일 전에 이용 가능), ≥ 개별 UFC 값 중 2개는 > 1.3 x ULN입니다.
- 아침 혈장 부신피질자극호르몬(ACTH) 정상 하한치 초과
뇌하수체 초과 원인 확인(병력에 근거)
다음 세 가지 기준 중 하나 이상으로 정의된 ACTH:
나. 이전에 뇌하수체 수술을 받은 환자에서 ACTH 염색 선종의 조직병리학적 확인. 또는 ii. 자기공명영상(MRI) 뇌하수체 선종 > 6 mm 또는 iii. 종양이 6mm 이하인 환자를 대상으로 부신피질자극호르몬(CRH) 또는 데스모프레신(DDAVP) 자극을 사용한 양측 하추체동 샘플링(BIPSS). 확증적 BIPSS 테스트의 기준은 다음 중 하나입니다. 투약 전 중앙에서 말초 ACTH 기울기 > 2; CRH 또는 DDAVP 자극 후 중심에서 말초 ACTH 구배 > 3의 투여 후 중심
- 글루코코르티코이드 대체 요법을 받은 환자는 스크리닝 전 최소 7일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 동안 이러한 요법을 중단해야 합니다.
- de novo CD 환자는 수술 후보로 간주되지 않는 경우에만 포함할 수 있습니다(예: 동반 질환, 수술 불가능한 종양, 수술 치료를 거부하거나 수술 치료를 사용할 수 없는 환자로 인해 수술 후보가 좋지 않음).
주요 제외 기준:
- 가성 쿠싱 증후군 환자. 이는 스크리닝 기간 동안 및 이전 크론병 약물의 휴약 후 수집된 정상적인 심야 타액 코르티솔 값으로 진단할 수 있습니다.
- 다음을 포함하여 QT 교정(QTc) 연장 또는 Torsade de Pointes에 대한 위험 요인이 있는 환자:
베이스라인 QT 교정(Fridericia QT 공식)(QTcF) > 450 ms 및 QTcF > 460 ms(여성)인 환자; 긴 QT 증후군의 개인 또는 가족력; QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 병용 약물; 저칼륨혈증, 저칼슘혈증 또는 저마그네슘혈증이 있는 환자(투약 전 1일 전에 교정하지 않은 경우).
- 위약 대조 기간(1-12주) 동안 중증 코르티솔혈증 또는 시신경교차 압박을 유발하는 뇌하수체 종양 성장의 치료를 위해 부신 절제술, 뇌하수체 수술 또는 방사선 요법이 필요할 가능성이 있는 환자.
- 거대선종으로 인해 시신경교차 압박이 있는 환자 또는 시신경교차 압박의 위험이 높은 환자(시신경교차 2mm 이내 종양)
- 호르몬 과다 분비의 원인으로 알려진 유전 증후군이 있는 환자(즉, Carney Complex, McCune-Albright 증후군, MEN-1, AIP).
- 이소성 ACTH 분비로 인한 쿠싱 증후군 또는 ACTH 독립(부신) 쿠싱 증후군 환자. 임신 또는 수유(수유) 여성. 8. 가임 여성. 투여 중 및 투여 완료 후 1주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의됩니다. 매우 효과적인 피임 방법에는 다음이 포함됩니다. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다. B. 연구 약물을 복용하기 최소 6주 전에 여성 불임술(자궁 절제술을 포함하거나 포함하지 않는 외과적 양측 난소 절제술을 받음) 또는 난관 결찰. 양측 난소 절제술의 경우 문서가 필요합니다(예: 수술 보고서, 골반 초음파 또는 기타 신뢰할 수 있는 이미징 방법). C. 남성 불임 수술(스크리닝 전 최소 6개월). 연구에 참여하는 여성 피험자의 경우 정관 수술을 받은 남성 파트너가 해당 피험자의 유일한 파트너여야 합니다.
D. 다음 중 두 가지 조합(a+b 또는 a+c 또는 b+c):
- 경구*, 주사 또는 이식 호르몬 피임법 또는 비슷한 효능(실패율 <1%)을 갖는 다른 형태의 호르몬 피임법(예: 호르몬 질 고리 또는 경피 호르몬 피임법)의 사용
- 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치
- 장벽 피임 방법: 살정제 폼/젤/필름/크림/질 좌약이 포함된 콘돔 또는 폐색 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡). *경구 피임법을 사용하는 경우 여성은 연구 약물을 복용하기 전에 최소 3개월 동안 동일한 알약을 안정적으로 복용해야 합니다. 여성이 적절한 임상 프로필(즉, 적절한 연령, 혈관 운동 증상의 병력)과 함께 12개월 동안 자연적(자발적) 무월경을 겪었거나 외과적 양측 난소 절제술을 받은 적이 있는 경우 폐경 후로 간주되며 가임 가능성이 없습니다. 자궁절제술), 전체 자궁절제술 또는 적어도 6주 전에 난관 결찰술을 받은 경우. 난소절제술 단독의 경우, 여성의 가임 상태가 후속 호르몬 수치 평가를 통해 확인된 경우에만 가임 가능성이 없는 것으로 간주됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오실로드로스타트 그룹
이 부문의 참가자는 무작위로 연구 약물인 오실로드로스타트를 투여받았고, 12주 후에 오픈 라벨 오실로드로스타트를 시작 용량으로 투여했습니다(두 번째 용량 적정 포함).
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1 mg, 5 mg, 10 mg 및 20 mg 용량의 경구용 필름코팅정 형태로 되어 있습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 오실로드로스타트 위약 그룹
이 부문의 참가자는 무작위로 오실로드로스타트 위약을 투여받은 후 12주 후에 오픈 라벨 오실로드로스타트를 시작 용량(용량 적정 포함)으로 투여 받았습니다.
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경구 투여용 필름코팅 정제 형태의 매칭 플라시보
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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완전한 반응을 보이는 무작위 참가자의 비율
기간: 12주 차에
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12주차에 완전 반응자는 12주차에 평균 소변 유리 코르티솔 ≤ 정상 상한(mUFC ≤ ULN)을 가진 참가자로 정의됩니다. 12주차에 mUFC 평가가 누락된 참가자는 1차 종료점에 대해 무반응자로 계산되었습니다. |
12주 차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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36주차에 mUFC ≤ ULN인 참가자 비율
기간: 36주째
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36주차에 결합된 두 치료군의 완전 반응률.
36주차 완전 반응자는 36주차에 평균 소변 유리 코르티솔 <= 정상 상한(mUFC <= ULN)을 가진 참가자로 정의됩니다.
36주차에 mUFC가 누락된 참가자는 무응답자로 계산되었습니다.
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36주째
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MUFC의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 주 2,5,8,12,14,17,20,23,26,29,32,36,40,48,60,72,84,96
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치료군에 의해 기준선으로부터 평균 비뇨기 유리 코르티솔(mUFC)의 변화를 평가하기 위함.
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기준선, 주 2,5,8,12,14,17,20,23,26,29,32,36,40,48,60,72,84,96
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MUFC의 최초 제어 시간 - mUFC <=ULN인 참가자 수(%)
기간: 최대 12주
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위약 통제 기간의 완료/중단 전 ≤ ULN인 첫 번째 mUFC 수집까지 무작위배정에서 (일) mUFC의 최초 제어까지의 시간을 평가하기 위해. 기준선 후 mUFC 제어를 달성하지 못한 참가자는 위약 제어 기간의 중단 또는 완료 중 더 빠른 시점에서 검열되었습니다. |
최대 12주
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MUFC의 최초 제어 시간 - 최초 제어된 mUFC 응답까지의 중간 시간
기간: 최대 12주
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위약 통제 기간의 완료/중단 전 ≤ ULN인 첫 번째 mUFC 수집까지 무작위배정에서 (일) mUFC의 최초 제어까지의 시간을 평가하기 위해. 기준선 후 mUFC 제어를 달성하지 못한 참가자는 위약 제어 기간의 중단 또는 완료 중 더 빠른 시점에서 검열되었습니다. Median time-to-first control 및 상응하는 양면 95% 신뢰 구간은 Brookmeyer 및 Crowley(1982)의 Kaplan-Meier 방법론을 사용하여 계산되었습니다. |
최대 12주
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MUFC의 최초 시간 제어 - % 이벤트 확률 추정치
기간: 최대 12주
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위약 통제 기간의 완료/중단 전 ≤ ULN인 첫 번째 mUFC 수집까지 무작위배정에서 (일) mUFC의 최초 제어까지의 시간을 평가하기 위해. 기준선 후 mUFC 제어를 달성하지 못한 참가자는 위약 제어 기간의 중단 또는 완료 중 더 빠른 시점에서 검열되었습니다. % 사건 확률 추정치는 참가자가 지정된 시점 이전에 사건을 가질 것으로 예상되는 확률입니다. % 사건 확률 추정치는 모든 치료군에 대한 Kaplan-Meier 생존 추정치로부터 얻습니다. Greenwood 공식은 Kaplan-Meier(KM) 추정치의 신뢰 구간(CI)에 사용됩니다. |
최대 12주
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정상 mUFC(≤ ULN) 수집에서 첫 번째 mUFC > 1.3 x ULN 수집까지 오실로드로스타트 치료 중 탈출 시간 - 참가자 수(%)
기간: 최대 48주
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정상 mUFC(≤ ULN)의 첫 번째 수집에서 첫 번째 mUFC > 1.3 x ULN까지 오실로드로스타트의 최대 내약 용량에 대한 2회 연속 방문에서 탈출하는 시간을 평가하고 안전성으로 인한 용량 중단 또는 용량 감소와 관련이 없음 원인.
처음 26주 동안 참가자에 대한 탈출은 평가되지 않습니다.
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최대 48주
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정상 mUFC(≤ ULN) 수집에서 첫 번째 mUFC > 1.3 x ULN까지 오실로드로스타트 치료 중 탈출 시간 - 정상 mUFC에서 탈출하는 시간 중앙값
기간: 26주부터 48주까지
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정상 mUFC(≤ ULN)의 첫 번째 수집에서 첫 번째 mUFC > 1.3 x ULN까지 오실로드로스타트의 최대 내약 용량에 대한 2회 연속 방문에서 탈출하는 시간을 평가하고 안전성으로 인한 용량 중단 또는 용량 감소와 관련이 없음 원인. 처음 26주 동안 참가자에 대한 탈출은 평가되지 않습니다. 중간 탈출 시간과 이에 상응하는 양면 95% 신뢰 구간은 Brookmeyer와 Crowley(1982)의 Kaplan-Meier 방법론을 사용하여 계산되었습니다. |
26주부터 48주까지
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정상 mUFC(≤ ULN) 수집에서 첫 번째 mUFC > 1.3 x ULN - % 사건 확률 추정치까지 오실로드로스타트 치료 중 탈출 시간
기간: 26주차와 36주차
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도피는 다음 기준을 모두 충족하는 비뇨기 유리 코르티솔(UFC)의 첫 번째 통제력 상실로 정의됩니다. 2. 환자가 오실로드로스타트의 최대 내약 용량에 도달했습니다. 3. 2회 연속 mUFC(예정 방문 시 수집)가 1.3배 이상 ULN; 4. UFC의 통제력 상실은 안전상의 이유로 용량 중단 또는 용량 감소와 관련이 없습니다. 5. 환자가 30mg bid만큼 높은 용량으로 치료받을 기회가 있는 26주 이후에 발생했습니다.
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26주차와 36주차
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대퇴 경부, 고관절 및 척수에서 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA) 스캔에 의한 골밀도(BMD)의 기준선에서 변경 - QC 수정됨
기간: 기준선, 48주차
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치료군에 의한 48주차에 대퇴골 경부, 고관절 및 척수에서 골밀도의 기준선으로부터의 변화 - QC 수정됨.
골밀도의 증가는 개선의 지표입니다.
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기준선, 48주차
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대퇴골 경부, 고관절 및 척수에서 이중 에너지 X선 흡수측정법(DXA) 스캔에 의한 골밀도(BMD) T-점수의 기준선으로부터의 변화 - QC 수정됨
기간: 기준선, 48주차
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치료군에 의한 48주차에 대퇴골 경부, 고관절 및 척수에서 골밀도의 기준선으로부터의 변화 - QC 수정됨.
골밀도의 증가는 개선의 지표입니다.
T-점수는 환자와 동일한 성별 및 민족을 가진 건강한 30세 성인의 평균보다 높거나 낮은 표준 편차의 수입니다.
WHO 기준은 다음과 같습니다. 정상은 -1.0 이상의 T 점수입니다."
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기준선, 48주차
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12주차, 36주차 및 48주차에 완전 반응(mUFC ≤ ULN) 또는 부분 반응(mUFC 기준선에서 ≥ 50% 감소 및 >ULN)이 있는 환자
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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전체 반응률은 모든 환자에 대해 치료군별로 12, 36, 48주차에 완전 반응자(mUFC ≤ ULN)와 부분 반응자(기준선에서 mUFC의 ≥ 50% 감소 및 >ULN)의 백분율로 정의됩니다.
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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공복 혈장 포도당의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 의한 공복 혈장 포도당의 기준선 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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헤모글로빈 A1C의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 따른 헤모글로빈 A1C(%) 기준선 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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콜레스테롤의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 따른 콜레스테롤(mmol/L) 기준선 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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LDL 콜레스테롤의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 의한 LDL 콜레스테롤(mmol/L) 기준선 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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HDL 콜레스테롤의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 의한 HDL 콜레스테롤(mmol/L) 기준선 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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트리글리세리드의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 트리글리세라이드(mmol/L) 기준선 대비 치료군별 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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기립 수축기 혈압의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 따른 기립 수축기 혈압(mmHg)의 기준선 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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앙와위 수축기 혈압의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 의한 앙와위 수축기 혈압(mmHg)의 기준선 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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기립 이완기 혈압의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 의한 기립 확장기 혈압(mmHg)의 베이스라인 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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앙와위 확장기 혈압의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 의한 누운 이완기 혈압(mmHg)의 기준선 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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체중의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 의한 체중(kg)의 베이스라인 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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허리둘레의 변화
기간: 기준선, 12주, 36주 및 48주
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12주차, 36주차 및 48주차에 치료군에 의한 허리 둘레(cm)의 베이스라인 대비 변화
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기준선, 12주, 36주 및 48주
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쿠싱병의 임상 징후에서 기준선에서 12주차, 36주차 및 48주차까지의 변화
기간: 기준선, 12주차, 36주차 및 48주차
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기준선에서 12주차, 36주차 및 48주차까지 쿠싱병의 다음 임상 징후 각각에 대한 변화: 안면 마찰, 선조, 쇄골상부 지방 패드, 등 지방 패드, 근위 근육 소모에 대한 반정량적 리커트 척도 (위축), 중앙(복부) 비만 및 반상출혈(타박상)을 무작위 치료군으로 분류합니다.
기준선과 비교하여 개선되거나 변화가 없는 참가자의 수/비율이 보고됩니다.
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기준선, 12주차, 36주차 및 48주차
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쿠싱 질병 관련 삶의 질 환자 보고 결과(PRO) 평가를 사용한 표준화된 건강 관련 삶의 질 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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CushingQoL은 쿠싱 증후군 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가하는 타당하고 신뢰할 수 있는 질병별 QoL 설문지로 쿠싱 증후군 환자에서 검증되었습니다. CushingQoL은 신체적 측면과 관련된 HRQoL의 차원을 반영하는 질문으로 구성됩니다(예: '나는 쉽게 멍이 든다'), 심리적 측면(예: '나는 더 짜증이 나고, 갑작스러운 기분 변화와 분노 폭발이 있습니다.'), 사회적 측면(예: '질병으로 인해 사회 활동이나 여가 활동을 포기해야 했습니다.'). 설문지는 지난주에 환자의 쿠싱병과 각 항목이 얼마나 자주 또는 얼마나 관련되었는지를 평가하는 5점 리커트형 척도로 측정된 12개 항목으로 구성됩니다. 원시 점수는 표준화되기 전에 개별 항목 점수를 합산하여 총 점수 범위가 0에서 100 사이가 되도록 계산됩니다. 기준선으로부터의 증가는 개선을 나타냅니다. |
기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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쿠싱 질병 관련 삶의 질 환자 보고 결과(PRO) 평가를 사용한 표준화된 심리사회적 문제 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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CushingQoL은 쿠싱 증후군 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가하는 타당하고 신뢰할 수 있는 질병별 QoL 설문지로 쿠싱 증후군 환자에서 검증되었습니다. CushingQoL은 신체적 측면과 관련된 HRQoL의 차원을 반영하는 질문으로 구성됩니다(예: '나는 쉽게 멍이 든다'), 심리적 측면(예: '나는 더 짜증이 나고, 갑작스러운 기분 변화와 분노 폭발이 있습니다.'), 사회적 측면(예: '질병으로 인해 사회 활동이나 여가 활동을 포기해야 했습니다.'). 설문지는 지난주에 환자의 쿠싱병과 각 항목이 얼마나 자주 또는 얼마나 관련되었는지를 평가하는 5점 리커트형 척도로 측정된 12개 항목으로 구성됩니다. 원시 점수는 표준화되기 전에 개별 항목 점수를 합산하여 총 점수 범위가 0에서 100 사이가 되도록 계산됩니다. 기준선으로부터의 증가는 개선을 나타냅니다. |
기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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쿠싱 질병 관련 삶의 질 환자 보고 결과(PRO) 평가를 사용한 표준화된 신체 문제 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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CushingQoL은 쿠싱 증후군 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 평가하는 타당하고 신뢰할 수 있는 질병별 QoL 설문지로 쿠싱 증후군 환자에서 검증되었습니다. CushingQoL은 신체적 측면과 관련된 HRQoL의 차원을 반영하는 질문으로 구성됩니다(예: '나는 쉽게 멍이 든다'), 심리적 측면(예: '나는 더 짜증이 나고, 갑작스러운 기분 변화와 분노 폭발이 있습니다.'), 사회적 측면(예: '질병으로 인해 사회 활동이나 여가 활동을 포기해야 했습니다.'). 설문지는 지난주에 환자의 쿠싱병과 각 항목이 얼마나 자주 또는 얼마나 관련되었는지를 평가하는 5점 리커트형 척도로 측정된 12개 항목으로 구성됩니다. 원시 점수는 표준화되기 전에 개별 항목 점수를 합산하여 총 점수 범위가 0에서 100 사이가 되도록 계산됩니다. 기준선으로부터의 증가는 개선을 나타냅니다. |
기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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EQ-5D-5L 유틸리티 인덱스의 기준선에서 변경
기간: 기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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EQ-5D-5L 유틸리티 색인: EQ-5D-5L 설문지는 임상 및 경제적 평가를 위한 단순하고 일반적인 건강 측정을 제공하기 위해 EuroQol Group에서 개발한 건강 상태의 표준화된 측정입니다. EQ-5D-5L은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감, 불안/우울의 5개 항목을 측정하며, 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제, 극도의 문제 등 5단계로 측정됩니다. 유틸리티 지수는 -0.281(상상할 수 있는 최악의 건강 상태)에서 1(상상할 수 있는 최상의 건강 상태) 범위의 유틸리티 점수를 갖는 EQ 5D-5L 기술 시스템에서 계산할 수 있으며 -0.281은 "무의식" 건강 상태를 나타냅니다. EQ-5D-5L 점수에 대해 단일 지수 값이 분석됩니다. EQ-ED-5L 효용 지수의 기준선 대비 증가는 개선을 나타냅니다. |
기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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EQ-5D VAS의 기준선에서 변경
기간: 기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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EQ-5D-5L에는 수직 20cm, VAS(시각적 아날로그 척도)가 포함되어 있으며 0~100의 척도가 있으며 종점에는 100='상상할 수 있는 최고의 건강' 및 0='상상할 수 있는 최악의 건강 '.
EQ-5D-5L VAS 점수에 대해 단일 지수 값이 분석됩니다.
EQ-ED-5L VAS의 기준선 대비 증가는 개선을 나타냅니다.
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기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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Beck Depression Inventory-II의 기준선으로부터의 변화 - 파생된 총 점수
기간: 기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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Beck Depression Inventory II(BDI-II)는 지난 2주 동안 임상 및 정상 환자의 우울증 강도를 평가하기 위해 고안된 21개 항목으로 구성된 환자 보고 도구입니다.
각 항목은 우울증의 특정 증상에 대해 심각도가 높아지는 네 가지 진술 목록입니다.
전체 점수의 범위는 0에서 63까지이며 더 높은 점수는 더 큰 우울증 수준을 나타내는 것으로 계산됩니다.
BDI-II의 해석을 위한 다음과 같은 점수 가이드라인이 제안되었습니다(Smarr, 2011): 최소 범위 =0-13, 가벼운 우울증 =14-19, 중등도 우울증 =20-28 및 심각한 우울증 = 29-63.
BDI-II의 기준선 대비 감소는 개선을 나타냅니다.
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기준선은 12주 및 48주, 12주 ~ 36주, 36주 ~ 48주입니다.
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혈청 코르티솔의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주차, 36주차, 48주차
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혈청 코티솔의 기준선으로부터의 변화
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기준선, 12주차, 36주차, 48주차
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심야 타액 코르티솔의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주차, 36주차, 48주차
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심야 타액 코르티솔의 기준선 대비 변화(nmol/L)
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기준선, 12주차, 36주차, 48주차
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아침 타액 코르티솔의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주차, 36주차, 48주차
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아침 타액 코르티솔(nmol/L)의 기준선 대비 변화
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기준선, 12주차, 36주차, 48주차
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모발 코르티솔 수치의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 26주차, 48주차
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모발 코르티솔 수치의 기준선 대비 변화
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기준선, 26주차, 48주차
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혈장 오실로드로스타트 농도(ng/mL)
기간: 1, 2, 5, 8, 12, 14, 20, 26주에 투여 전 및 투여 후 1-2시간
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혈장 오실로드로스타트 농도(ng/mL)
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1, 2, 5, 8, 12, 14, 20, 26주에 투여 전 및 투여 후 1-2시간
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
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기본 완료 (실제)
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이 연구와 관련된 용어
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기타 연구 ID 번호
- CLCI699C2302
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