X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM) 과목의 임상 평가 연구 (INCEPTUS)
2022년 7월 27일 업데이트: Astellas Gene Therapies
INCEPTUS: 3세 이하의 X연관 근세관 근육병증(XLMTM) 피험자를 대상으로 한 전향적, 비중재적 임상 평가 연구
이것은 3세 이하의 XLMTM 피험자를 평가하기 위한 사전 1상 전향적 비개입 임상 평가 연구입니다.
이러한 임상적으로 관련된 많은 측정은 아직 이 집단에서 일상적으로 평가되지 않았으며 XLMTM의 자연 경과에 대한 중요한 통찰력과 잠재적인 치료법의 향후 평가를 제공할 수 있습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
34
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Munich, 독일, 803337
- Ludwig-Maximilians Universitat Munchen
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke/NIH Porter
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G0A4
- Hospital for Sick Children
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Paris, 프랑스, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9개월 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
3세 이하의 XLMTM 피험자.
설명
포함 기준:
- 피험자는 MTM1 유전자의 확인된 돌연변이로 인해 XLMTM 진단을 받았습니다.
- 피험자는 남성입니다.
- 피험자는 4세 미만입니다.
- 피험자는 약간의 기계 환기 지원이 필요합니다(예: 하루 24시간 전체 시간 기계 환기부터 수면 시간 동안 지속적 양압[CPAP] 또는 이중 수준 기도 양압[BiPAP]과 같은 비침습적 지원까지).
- 피험자의 의료 기록에 대한 접근
- 부모 또는 법적 대리인(LAR)(해당하는 경우)의 사전 동의서 서명
- 피험자 및 부모(들) 또는 LAR은 연구 방문 및 연구 절차에 따를 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 XLMTM을 치료하기 위해 고안된 중재적 연구에 참여하고 있습니다.
- 수정 연령에 따라 만삭이 아닌 임신 35주 미만으로 태어난 피험자
- 임상적으로 중요한 상태이거나 XLMTM 이외의 생명을 위협하는 질병이 있는 피험자의 의견
- 피험자는 등록 후 30일 이내에 XLMTM을 치료하기 위해 피리도스티그민 또는 임의의 약물을 투여받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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PImax로 측정한 강도의 호흡 평가를 사용하여 XLMTM의 질병 경과 및 자연 경과를 특성화합니다.
기간: 3개월 ~ 2년
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3개월 ~ 2년
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CHOP INTEND/MFM-20으로 측정한 신경근 평가를 사용하여 XLMTM의 질병 경과 및 자연사를 특성화합니다.
기간: 3개월 ~ 2년
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3개월 ~ 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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PedsQL로 측정한 삶의 질 특성화
기간: 3개월 ~ 2년
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3개월 ~ 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Salvador Rico, MD, PhD, Audentes Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 4일
처음 게시됨 (추정)
2016년 3월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 27일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
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