Badanie oceny klinicznej u pacjentów z miopatią miotubularną sprzężoną z chromosomem X (XLMTM). (INCEPTUS)
27 lipca 2022 zaktualizowane przez: Astellas Gene Therapies
INCEPTUS: prospektywne, nieinterwencyjne badanie kliniczne oceniające pacjentów z miopatią miotubularną sprzężoną z chromosomem X (XLMTM) w wieku 3 lat i młodszych
Jest to prospektywne, nieinterwencyjne badanie kliniczne fazy wstępnej 1, mające na celu ocenę pacjentów XLMTM w wieku 3 lat i młodszych.
Wiele z tych klinicznie istotnych środków nie zostało jeszcze rutynowo ocenionych w tej populacji i może dostarczyć ważnych informacji na temat naturalnej historii XLMTM i przyszłej oceny potencjalnych terapii.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
34
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G0A4
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Munich, Niemcy, 803337
- Ludwig-Maximilians Universitat Munchen
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke/NIH Porter
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 9 miesięcy (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy XLMTM w wieku 3 lat i młodsi.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- U osobnika zdiagnozowano XLMTM w wyniku potwierdzonej mutacji w genie MTM1
- Obiektem jest mężczyzna
- Podmiot ma mniej niż 4 lata
- Pacjent wymaga pewnego mechanicznego wspomagania wentylacji (np. w zakresie od całodobowej wentylacji mechanicznej do nieinwazyjnego wspomagania, takiego jak ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych [CPAP] lub dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych [BiPAP] w godzinach snu)
- Dostęp do dokumentacji medycznej podmiotu
- Świadoma zgoda podpisana przez rodziców lub przedstawiciela prawnego (LAR) (jeśli dotyczy)
- Uczestnik i rodzic(e) lub LAR chcą i są w stanie przestrzegać wizyt studyjnych i procedur badawczych
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent bierze udział w badaniu interwencyjnym mającym na celu leczenie XLMTM
- Pacjentka urodzona <35 tygodnia ciąży, która nadal nie urodzi się zgodnie z wiekiem skorygowanym
- W opinii badacza podmiot ma klinicznie ważny stan lub chorobę zagrażającą życiu inną niż XLMTM
- Uczestnik otrzymał pirydostygminę lub jakikolwiek lek do leczenia XLMTM w ciągu 30 dni od rejestracji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Scharakteryzuj przebieg choroby i naturalną historię XLMTM za pomocą oceny siły oddechowej mierzonej za pomocą PImax
Ramy czasowe: 3 miesiące do 2 lat
|
3 miesiące do 2 lat
|
|
Scharakteryzuj przebieg choroby i naturalną historię XLMTM za pomocą oceny nerwowo-mięśniowej, mierzonej za pomocą CHOP INTEND/MFM-20
Ramy czasowe: 3 miesiące do 2 lat
|
3 miesiące do 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Scharakteryzuj jakość życia mierzoną za pomocą PedsQL
Ramy czasowe: 3 miesiące do 2 lat
|
3 miesiące do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Salvador Rico, MD, PhD, Audentes Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lipca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 marca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 marca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 lipca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 lipca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ATX-MTM-009 INCEPTUS
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .