Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen arviointitutkimus XLMTM-potilailla (INCEPTUS)

keskiviikko 27. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Astellas Gene Therapies

INCEPTUS: Prospektiivinen, ei-interventiivinen kliininen arviointitutkimus X-kytkettyyn myotubulaariseen myopatiaan (XLMTM) 3-vuotiailla ja sitä nuoremmilla potilailla

Tämä on vaihetta 1 edeltävä prospektiivinen ei-interventiivinen kliininen arviointitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida 3-vuotiaita tai nuorempia XLMTM-potilaita. Monia näistä kliinisesti merkityksellisistä toimenpiteistä ei ole vielä rutiininomaisesti arvioitu tässä populaatiossa, ja ne voivat tarjota tärkeitä tietoja XLMTM:n luonnosta ja mahdollisten hoitojen tulevasta arvioinnista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G0A4
        • Hospital for Sick Children
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 803337
        • Ludwig-Maximilians Universitat Munchen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke/NIH Porter

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

3-vuotiaat ja sitä nuoremmat XLMTM-kohteet.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöllä on XLMTM-diagnoosi, joka johtuu MTM1-geenin vahvistetusta mutaatiosta
  • Kohde on mies
  • Kohde on alle 4-vuotias
  • Koehenkilö tarvitsee jonkin verran mekaanista ventilaatiotukea (esim. 24 tuntia vuorokaudessa kokoaikaisesta mekaanisesta ventilaatiosta ei-invasiiviseen tukeen, kuten jatkuva positiivinen hengitysteiden paine [CPAP] tai kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine [BiPAP] nukkumisaikoina)
  • Pääsy tutkittavan potilastietoihin
  • Vanhemman (vanhempien) tai laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) allekirjoittama tietoinen suostumus (tarvittaessa)
  • Tutkittava ja vanhemmat tai LAR ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan opintokäyntejä ja opintomenettelyjä

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilö osallistuu interventiotutkimukseen, joka on suunniteltu XLMTM:n hoitoon
  • Alle 35 raskausviikkoa syntynyt koehenkilö, joka ei ole vielä keskeneräinen korjatun iän mukaan
  • Tutkijalla on tutkijan mielestä kliinisesti tärkeä tila tai hengenvaarallinen sairaus kuin XLMTM
  • Kohde on saanut pyridostigmiiniä tai mitä tahansa lääkitystä XLMTM:n hoitoon 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kuvaile XLMTM:n taudin kulkua ja luonnollista historiaa käyttämällä hengitysvoiman arviointia PImax-mittauksella
Aikaikkuna: 3 kuukaudesta 2 vuoteen
3 kuukaudesta 2 vuoteen
Kuvaile XLMTM:n taudin kulkua ja luonnollista historiaa käyttämällä neuromuskulaarisia arviointeja CHOP INTEND/MFM-20:lla mitattuna
Aikaikkuna: 3 kuukaudesta 2 vuoteen
3 kuukaudesta 2 vuoteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kuvaile elämänlaatua PedsQL:n mittaamana
Aikaikkuna: 3 kuukaudesta 2 vuoteen
3 kuukaudesta 2 vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Astellas Gene Therapies

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Salvador Rico, MD, PhD, Audentes Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 10. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATX-MTM-009 INCEPTUS

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty myotubulaarinen myopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa