Клиническое оценочное исследование у субъектов с Х-сцепленной миотубулярной миопатией (XLMTM) (INCEPTUS)
27 июля 2022 г. обновлено: Astellas Gene Therapies
INCEPTUS: проспективное неинтервенционное клиническое оценочное исследование у пациентов с Х-сцепленной миотубулярной миопатией (XLMTM) в возрасте 3 лет и младше
Это проспективное неинтервенционное клиническое оценочное исследование перед фазой 1 для оценки субъектов XLMTM в возрасте 3 лет и младше.
Многие из этих клинически значимых показателей еще не были рутинно оценены в этой популяции и могут дать важную информацию о естественном течении XLMTM и для будущей оценки потенциальных методов лечения.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
34
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Munich, Германия, 803337
- Ludwig-Maximilians Universitat Munchen
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G0A4
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke/NIH Porter
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 9 месяцев (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты XLMTM в возрасте 3 лет и младше.
Описание
Критерии включения:
- Субъект имеет диагноз XLMTM в результате подтвержденной мутации в гене MTM1.
- Тема — мужчина
- Возраст субъекта менее 4 лет
- Субъекту требуется некоторая механическая вентиляционная поддержка (например, от искусственной вентиляции легких в течение 24 часов в сутки до неинвазивной поддержки, такой как постоянное положительное давление в дыхательных путях [CPAP] или двухуровневое положительное давление в дыхательных путях [BiPAP] во время сна)
- Доступ к медицинским записям субъекта
- Информированное согласие, подписанное родителем (родителями) или законным представителем (представителями) (LAR) (если применимо)
- Субъект и родитель(и) или LAR желают и могут соблюдать учебные визиты и процедуры исследования
Критерий исключения:
- Субъект участвует в интервенционном исследовании, предназначенном для лечения XLMTM.
- Субъект родился на сроке менее 35 недель беременности, но еще не доношен в соответствии с исправленным возрастом.
- По мнению исследователя, у субъекта имеется клинически значимое заболевание или опасное для жизни заболевание, отличное от XLMTM.
- Субъект получал пиридостигмин или любое лекарство для лечения XLMTM в течение 30 дней после регистрации.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Охарактеризовать течение заболевания и естественное течение XLMTM, используя оценку силы дыхания, измеренную с помощью PImax.
Временное ограничение: От 3 месяцев до 2 лет
|
От 3 месяцев до 2 лет
|
|
Охарактеризовать течение заболевания и естественное течение XLMTM с помощью нервно-мышечной оценки, измеренной с помощью CHOP INTEND/MFM-20.
Временное ограничение: От 3 месяцев до 2 лет
|
От 3 месяцев до 2 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Охарактеризовать качество жизни, измеряемое PedsQL
Временное ограничение: От 3 месяцев до 2 лет
|
От 3 месяцев до 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Salvador Rico, MD, PhD, Audentes Therapeutics
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июля 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 марта 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 марта 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 марта 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 июля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 июля 2022 г.
Последняя проверка
1 июля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ATX-MTM-009 INCEPTUS
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .