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Eine klinische Bewertungsstudie bei Patienten mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM). (INCEPTUS)

27. Juli 2022 aktualisiert von: Astellas Gene Therapies

INCEPTUS: Eine prospektive, nicht-interventionelle klinische Bewertungsstudie bei Patienten mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM) im Alter von 3 Jahren und jünger

Dies ist eine prospektive, nicht-interventionelle klinische Bewertungsstudie vor Phase 1 zur Bewertung von XLMTM-Probanden im Alter von 3 Jahren und jünger. Viele dieser klinisch relevanten Messungen wurden bei dieser Population noch nicht routinemäßig untersucht und können wichtige Einblicke in den natürlichen Verlauf von XLMTM und für die zukünftige Bewertung potenzieller Therapien liefern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 803337
        • Ludwig-Maximilians Universitat Munchen
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G0A4
        • Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke/NIH Porter
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

XLMTM-Probanden im Alter von 3 Jahren und jünger.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine XLMTM-Diagnose, die aus einer bestätigten Mutation im MTM1-Gen resultiert
  • Subjekt ist männlich
  • Das Subjekt ist jünger als 4 Jahre
  • Der Proband benötigt eine gewisse mechanische Beatmungsunterstützung (z. B. von 24 Stunden pro Tag Vollzeit-Beatmung bis hin zu nicht-invasiver Unterstützung wie kontinuierlichem positivem Atemwegsdruck [CPAP] oder bilevel positivem Atemwegsdruck [BiPAP] während der Schlafenszeit)
  • Zugriff auf die Krankenakten des Probanden
  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) (falls zutreffend)
  • Proband und Eltern oder LAR sind bereit und in der Lage, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt nimmt an einer Interventionsstudie zur Behandlung von XLMTM teil
  • Proband, geboren <35 Wochen Schwangerschaft, der nach dem korrigierten Alter noch nicht termingerecht ist
  • Das Subjekt hat nach Meinung des Prüfarztes einen klinisch bedeutsamen Zustand oder eine andere lebensbedrohliche Krankheit als XLMTM
  • Das Subjekt hat Pyridostigmin oder ein Medikament zur Behandlung von XLMTM innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Charakterisieren Sie den Krankheitsverlauf und den natürlichen Verlauf von XLMTM mithilfe der respiratorischen Bewertung der Kraft, gemessen durch PImax
Zeitfenster: 3 Monate bis 2 Jahre
3 Monate bis 2 Jahre
Charakterisieren Sie den Krankheitsverlauf und den natürlichen Verlauf von XLMTM mithilfe neuromuskulärer Beurteilungen, gemessen mit CHOP INTEND/MFM-20
Zeitfenster: 3 Monate bis 2 Jahre
3 Monate bis 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Charakterisieren Sie die Lebensqualität, gemessen mit PedsQL
Zeitfenster: 3 Monate bis 2 Jahre
3 Monate bis 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Astellas Gene Therapies

Ermittler

  • Studienleiter: Salvador Rico, MD, PhD, Audentes Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATX-MTM-009 INCEPTUS

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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