このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

X連鎖筋管ミオパシー（XLMTM）被験者の臨床評価研究 (INCEPTUS)

2022年7月27日 更新者：Astellas Gene Therapies

INCEPTUS: 3 歳以下の X リンク型筋管ミオパシー (XLMTM) 被験者を対象とした前向き非介入臨床評価研究

これは、3 歳以下の XLMTM 被験者を評価するための第 1 相前の前向き非介入臨床評価研究です。 これらの臨床的に関連する測定値の多くは、この集団ではまだ定期的に評価されておらず、XLMTM の自然史に関する重要な洞察を提供し、潜在的な治療法の将来の評価に役立つ可能性があります。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

34

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke/NIH Porter
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G0A4
        • Hospital for Sick Children
  • ドイツ
      • Munich、ドイツ、803337
        • Ludwig-Maximilians Universitat Munchen
  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • Hôpital Armand Trousseau

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

3 歳以下の XLMTM 被験者。

説明

包含基準:

  • -被験者は、MTM1遺伝子の確認された突然変異に起因するXLMTMの診断を受けています
  • 対象は男性
  • 被験者は4歳未満です
  • -被験者は機械的換気サポートを必要とします（例、1日24時間のフルタイムの機械的換気から、睡眠時間中の持続陽圧気道圧[CPAP]またはバイレベル気道陽圧[BiPAP]などの非侵襲的サポートまで）
  • 被験者の医療記録へのアクセス
  • 親または法的に権限を与えられた代理人 (LAR) による署名済みのインフォームド コンセント (該当する場合)
  • -被験者と親またはLARは、研究訪問と研究手順を喜んで順守することができます

除外基準:

  • -被験者はXLMTMを治療するために設計された介入研究に参加しています
  • -被験者は妊娠35週未満で生まれ、修正された年齢ではまだ満期になっていません
  • -被験者は臨床的に重要な状態、またはXLMTM以外の生命を脅かす疾患を持っています, 治験責任医師の意見
  • -被験者はピリドスチグミンまたは登録から30日以内にXLMTMを治療するための薬を受け取りました

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
PImax によって測定される強度の呼吸評価を使用して、XLMTM の疾患経過と自然史を特徴付けます
時間枠：3ヶ月～2年
3ヶ月～2年
CHOP INTEND/MFM-20 で測定された神経筋評価を使用して、XLMTM の疾患経過と自然史を特徴付けます
時間枠：3ヶ月～2年
3ヶ月～2年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
PedsQL によって測定された生活の質を特徴付ける
時間枠：3ヶ月～2年
3ヶ月～2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Astellas Gene Therapies

捜査官

  • スタディディレクター：Salvador Rico, MD, PhD、Audentes Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年7月1日

一次修了 (実際)

2019年9月1日

研究の完了 (実際)

2019年9月1日

試験登録日

最初に提出

2016年3月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年3月4日

最初の投稿 (見積もり)

2016年3月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年7月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年7月27日

最終確認日

2022年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATX-MTM-009 INCEPTUS

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

X連鎖筋管ミオパシーの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Burkina Faso

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する