Um estudo de avaliação clínica em indivíduos com miopatia miotubular ligada ao cromossomo X (XLMTM) (INCEPTUS)
27 de julho de 2022 atualizado por: Astellas Gene Therapies
INCEPTUS: Um estudo de avaliação clínica prospectivo e não intervencional em indivíduos com miopatia miotubular ligada ao cromossomo X (XLMTM) com idade igual ou inferior a 3 anos
Este é um estudo de avaliação clínica não intervencional prospectivo pré-fase 1 para avaliar indivíduos XLMTM com 3 anos de idade ou menos.
Muitas dessas medidas clinicamente relevantes ainda não foram avaliadas rotineiramente nessa população e podem fornecer informações importantes sobre a história natural do XLMTM e para avaliação futura de possíveis terapias.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
34
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Munich, Alemanha, 803337
- Ludwig-Maximilians Universitat Munchen
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G0A4
- Hospital for Sick Children
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke/NIH Porter
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Paris, França, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos XLMTM com 3 anos ou menos.
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito tem um diagnóstico de XLMTM resultante de uma mutação confirmada no gene MTM1
- O sujeito é do sexo masculino
- Sujeito tem menos de 4 anos
- O indivíduo requer algum suporte ventilatório mecânico (por exemplo, variando de 24 horas por dia de ventilação mecânica em tempo integral a suporte não invasivo, como pressão positiva contínua nas vias aéreas [CPAP] ou pressão positiva nas vias aéreas em dois níveis [BiPAP] durante as horas de sono)
- Acesso aos prontuários médicos do sujeito
- Consentimento informado assinado pelo(s) pai(s) ou representante(s) legalmente autorizado(s) (LAR) (quando aplicável)
- O sujeito e os pais ou LAR estão dispostos e são capazes de cumprir as visitas do estudo e os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- O sujeito está participando de um estudo de intervenção projetado para tratar XLMTM
- Sujeito nascido <35 semanas de gestação que ainda não chegou ao termo de acordo com a idade corrigida
- O sujeito tem uma condição clinicamente importante ou doença com risco de vida diferente de XLMTM, na opinião do investigador
- O sujeito recebeu piridostigmina ou qualquer medicamento para tratar XLMTM dentro de 30 dias após a inscrição
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Caracterizar o curso da doença e a história natural de XLMTM usando avaliação respiratória de força medida por PImax
Prazo: 3 meses a 2 anos
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3 meses a 2 anos
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Caracterizar o curso da doença e a história natural de XLMTM usando avaliações neuromusculares, conforme medido por CHOP INTEND/MFM-20
Prazo: 3 meses a 2 anos
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3 meses a 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Caracterizar a qualidade de vida medida pelo PedsQL
Prazo: 3 meses a 2 anos
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3 meses a 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Salvador Rico, MD, PhD, Audentes Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
10 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de julho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de julho de 2022
Última verificação
1 de julho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ATX-MTM-009 INCEPTUS
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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