과립구 콜로니 자극 인자 치료의 유효성 안전성 근이영양증이 있는 소아 및 청소년
근이영양증이 있는 소아 및 청소년에서 과립구 콜로니 자극 인자 치료의 효능 및 안전성: 공개 연구
중요성: 현재 보행이 가능한 환자를 위한 표준 치료법은 코르티코스테로이드입니다. Granulocyte colony-stimulating factor(G-CSF)는 위성 세포의 증식, 근모세포 증식의 조절, 근육 재생 및 복구의 분화 및 촉진을 발휘하는 것으로 보고되었습니다.
목적 Duchenne 근이영양증, Becker 근이영양증, Fascioscapulohumeral 이영양증과 같은 근이영양증이 있는 소아 및 청소년에서 G-CSF의 안전성과 효능을 평가합니다.
설계, 설정 및 참가자: 공개 연구에는 근이영양증 진단을 받은 5-15세 환자가 포함됩니다. 휠체어에 의지하고 움직이고 자립하는 환자는 연구에 참여할 수 있습니다. 스테로이드 치료를 받는 환자도 이 연구에 참여할 수 있습니다. 임상 검사 및 물리 치료 및 실험실 테스트가 수행됩니다. G-CSF(5mcg/kg/body/d)를 1일, 2일, 3일에 연속 5일간 피하주사합니다. 6개월과 12개월. 상지와 하지의 도수근력검사(Lovett test), 손동력계를 이용한 isometric force, 6MWT(six minute walk test)는 치료 전후에 측정한다.
연구 개요
상세 설명
중요성: 현재 보행이 가능한 환자를 위한 표준 치료법은 코르티코스테로이드입니다. Granulocyte colony-stimulating factor(G-CSF)는 위성 세포의 증식, 근모세포 증식의 조절, 근육 재생 및 복구의 분화 및 촉진을 발휘하는 것으로 보고되었습니다.
목적 Duchenne 근이영양증, Becker 근이영양증, Fascioscapulohumeral 이영양증과 같은 근이영양증이 있는 소아 및 청소년에서 G-CSF의 안전성과 효능을 평가합니다.
설계, 설정 및 참가자: 공개 연구에는 근이영양증 진단을 받은 5-15세 환자가 포함됩니다. 휠체어에 의지하고 움직이고 자립하는 환자는 연구에 참여할 수 있습니다. 스테로이드 치료를 받는 환자도 이 연구에 참여할 수 있습니다. 임상 검사 및 물리 치료 및 실험실 테스트가 수행됩니다. G-CSF(5mcg/kg/body/d)를 1일, 2일, 3일에 연속 5일간 피하주사합니다. 6개월과 12개월. 혈액은 G-CSF 투여 전과 각 치료 주기의 5일째에 샘플링됩니다.
G-CSF 투여 주기마다 물리 치료도 적용됩니다. 비장 평가와 함께 복부 초음파 검사는 G-CSF 투여 7일 전후에 수행됩니다. Spirometry 및 심전도 기록도 수행됩니다. G-CSF 치료의 부작용이 평가될 것입니다.
상지와 하지의 도수근력검사(Lovett test), 손동력계를 이용한 isometric force, 6MWT(six minute walk test)는 치료 전후에 측정한다. 비복근의 MRI는 치료 시작과 끝에서 수행됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Podlaskie
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Białystok, Podlaskie, 폴란드, 15-2174
- 모병
- Department of Pediatric Rehabilitation
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연락하다:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
- 전화번호: +48603512723
- 이메일: kneur2@wp.pl
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연락하다:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
- 전화번호: +48857450601
- 이메일: sdorota11@op.pl
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수석 연구원:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
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부수사관:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
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부수사관:
- Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
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수석 연구원:
- Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
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부수사관:
- Janusz Wojtkowski, MSc
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부수사관:
- Karolina Sochoń, MSc
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부수사관:
- Kamila Okulczyk, MSc, PhD
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부수사관:
- Anna Kalinowska, MSc, PhD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 근이영양증 - Duchenne 근이영양증, 베커 근이영양증, 근막견갑상완 이영양증
- 5-15세
제외 기준:
- 비 근이영양증
- 만 5세 미만
- 만 15세 이상
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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다른: 과립구 콜로니 자극 인자
과립구 콜로니 자극 인자 근력 근이영양증
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약물 관리
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용이 있는 참가자 수를 기준으로 한 안전성.
기간: 칠 년
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과립구 콜로니 자극 인자 투여와 관련된 심각도에 대해 유해 사례를 모니터링하고 점수를 매길 것입니다.
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칠 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근이영양증 환자의 근력
기간: 칠 년
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Lovett 테스트에 의한 상지와 하지의 근력 평가. 손 동력계로 상지의 등척성 힘 평가. 발 또는 휠체어로 6분 보행 테스트(6MWT)에서 거리 측정, 치료 전후 6MWT. |
칠 년
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근이영양증 환자의 실험실 조사
기간: 칠 년
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혈구 수: 적혈구 10^6/µL; 헤모글로빈 g/dl, 백혈구 10^3/µL, 혈소판 10^3/µL; 생화학 CRP - C 반응성 단백질 - mg/L; 크레아티닌 - mg/dL; 포도당 mg/dL, 전해질, AST-U/L; Alt - U/L; 콜레스테롤 mg/dL; 피브리노겐 - mg/dL, 부분 트롬보플라스틴 시간 - 초; 프로트롬빈 시간 - 초, 크레아틴 키나아제 - U/L
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칠 년
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근이영양증 환자의 복부초음파
기간: 칠 년
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비장 측정과 함께 복부 초음파 검사는 G-CSF 투여 전후에 시행됩니다.
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칠 년
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근이영양증 환자의 심전도 기록
기간: 칠 년
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G-CSF 투여 전후에 근이영양증 환자에게 심전도 기록을 할 수 있습니다.
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칠 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Sienkiewicz D, Kulak W, Paszko-Patej G, Okurowska-Zawada B, Sienkiewicz J, Kulak P. Biochemical Changes in Blood of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with Granulocyte-Colony Stimulating Factor. Biomed Res Int. 2019 Mar 13;2019:4789101. doi: 10.1155/2019/4789101. eCollection 2019.
- Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Wojtkowski J, Sochon K, Kalinowska A, Okulczyk K, Sienkiewicz J, McEachern E. Efficacy and the Safety of Granulocyte Colony-Stimulating Factor Treatment in Patients with Muscular Dystrophy: A Non-Randomized Clinical Trial. Front Neurol. 2017 Oct 26;8:566. doi: 10.3389/fneur.2017.00566. eCollection 2017.
- Eljaszewicz A, Sienkiewicz D, Grubczak K, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Miklasz P, Singh P, Radzikowska U, Kulak W, Moniuszko M. Effect of Periodic Granulocyte Colony-Stimulating Factor Administration on Endothelial Progenitor Cells and Different Monocyte Subsets in Pediatric Patients with Muscular Dystrophies. Stem Cells Int. 2016;2016:2650849. doi: 10.1155/2016/2650849. Epub 2015 Dec 6.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
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