Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid Veiligheid van granulocytkoloniestimulerende factorbehandeling Kinderen en adolescenten met spierdystrofie

12 februari 2021 bijgewerkt door: Medical University of Bialystok

Werkzaamheid en veiligheid van behandeling met granulocytenkoloniestimulerende factoren bij kinderen en adolescenten met spierdystrofie: een open studie

Belang: momenteel is de gouden standaardbehandeling voor ambulante patiënten corticosteroïden. Er is gemeld dat de granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) de proliferatie van satellietcellen, de regulering van myoblastproliferatie en de differentiatie en bevordering van spierregeneratie en -herstel uitoefent.

Doelstellingen Het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van G-CSF bij kinderen en adolescenten met spierdystrofieën Duchenne spierdystrofie, Becker spierdystrofie, Fascioscapulohumerale dystrofie.

Ontwerp, instelling en deelnemers: Patiënten van 5-15 jaar met gediagnosticeerde spierdystrofieën zullen worden opgenomen in een open studie. Patiënten die rolstoelgebonden en mobiel en zelfonafhankelijk zijn, kunnen deelnemen aan het onderzoek. Patiënten die ook met steroïden worden behandeld, kunnen aan dit onderzoek deelnemen. Klinisch onderzoek en fysiotherapeutische en laboratoriumtesten zullen worden uitgevoerd. G-CSF (5mcg/kg/lichaam/d) wordt subcutaan toegediend gedurende vijf opeenvolgende dagen tijdens de 1e, 2e, 3e. 6e en 12e maand. Handmatige spiertesten (Lovett-test) van de bovenste en onderste ledematen, isometrische kracht met de handdynamometer en de 6MWT (zes minuten looptest) worden voor en na de therapie gemeten.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Belang: momenteel is de gouden standaardbehandeling voor ambulante patiënten corticosteroïden. Er is gemeld dat de granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) de proliferatie van satellietcellen, de regulering van myoblastproliferatie en de differentiatie en bevordering van spierregeneratie en -herstel uitoefent.

Doelstellingen Het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van G-CSF bij kinderen en adolescenten met spierdystrofieën Duchenne spierdystrofie, Becker spierdystrofie, Fascioscapulohumerale dystrofie.

Ontwerp, instelling en deelnemers: Patiënten van 5-15 jaar met gediagnosticeerde spierdystrofieën zullen worden opgenomen in een open studie. Patiënten die rolstoelgebonden en mobiel en zelfonafhankelijk zijn, kunnen deelnemen aan het onderzoek. Patiënten die ook met steroïden worden behandeld, kunnen aan dit onderzoek deelnemen. Klinisch onderzoek en fysiotherapeutische en laboratoriumtesten zullen worden uitgevoerd. G-CSF (5mcg/kg/lichaam/d) wordt subcutaan toegediend gedurende vijf opeenvolgende dagen tijdens de 1e, 2e, 3e. 6e en 12e maand. Er wordt bloed afgenomen vóór toediening van G-CSF en op de 5e dag van elke behandelingscyclus.

Tijdens elke cyclus van toediening van G-CSF wordt ook fysiotherapie toegepast. Abdominale echografie met een beoordeling van de milt wordt uitgevoerd voor en na 7 dagen G-CSF-toediening. Spirometrie en elektrocardiografische opname worden ook uitgevoerd. Bijwerkingen van G-CSF-behandeling zullen worden beoordeeld.

Handmatige spiertesten (Lovett-test) van de bovenste en onderste ledematen, isometrische kracht met de handdynamometer en de 6MWT (zes minuten looptest) worden voor en na de therapie gemeten. Aan het begin en aan het einde van de therapie wordt een MRI van de gastrocnemius-spieren uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

27

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Polen
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-2174
        • Werving
        • Department of Pediatric Rehabilitation
        • Contact:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
          • Telefoonnummer: +48603512723
          • E-mail: kneur2@wp.pl
        • Contact:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
          • Telefoonnummer: +48857450601
          • E-mail: sdorota11@op.pl
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
        • Onderonderzoeker:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Janusz Wojtkowski, MSc
        • Onderonderzoeker:
          • Karolina Sochoń, MSc
        • Onderonderzoeker:
          • Kamila Okulczyk, MSc, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Anna Kalinowska, MSc, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Spierdystrofie - Duchenne spierdystrofie, Becker spierdystrofie, Fascioscapulohumerale dystrofie
  • leeftijd 5-15

Uitsluitingscriteria:

  • niet-spierdystrofie
  • leeftijd onder de 5 jaar
  • leeftijd ouder dan 15 jaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Granulocyt-koloniestimulerende factor
Granulocyt-koloniestimulerende factor Spierkracht Spierdystrofie
Geneesmiddel: Granulocyt-koloniestimulerende factor (Filgrastim)
Medicijnen toedienen
Andere namen:
  • Filgrastim

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid op basis van aantal deelnemers met bijwerkingen.
Tijdsspanne: Zeven jaar
Bijwerkingen worden gemonitord en gescoord op ernst en gerelateerd aan de toediening van Granulocyte Colony-Stimulating Factor.
Zeven jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spierkracht bij patiënten met spierdystrofie
Tijdsspanne: Zeven jaar

De beoordeling van de spierkracht van de bovenste en onderste ledematen door de Lovett-test. De evaluatie van de isometrische kracht van de bovenste ledematen met de handdynamometer.

Afstandsmeting in een looptest van 6 minuten (6MWT) met de voeten of rolstoel,6MWT voor en na de therapie.
Zeven jaar
Laboratoriumonderzoeken bij patiënten met spierdystrofie
Tijdsspanne: Zeven jaar
Bloedbeeld: rode bloedcellen 10^6/µL; Hemoglobine g/dl, leukocyten 10^3/µL, bloedplaatjes 10^3/µL; biochemie CRP - C reactief eiwit - mg/L; creatinine - mg/dL; glucose mg/dL, elektrolyten, AST-U/L; ALT - U/L; cholesterol mg/dL; fibrinogeen - mg/dL, partiële tromboplastinetijd - sec; protrombinetijd - sec, creatinekinase - U/L
Zeven jaar
Abdominale echografie bij patiënten met spierdystrofie
Tijdsspanne: Zeven jaar
Abdominale echografie met een miltmeting zal worden gedaan voor en na G-CSF-toediening
Zeven jaar
Elektrocardiografische gegevens bij patiënten met spierdystrofie
Tijdsspanne: Zeven jaar
Elektrocardiografische registraties zullen worden gedaan bij patiënten met spierdystrofie voor en na toediening van G-CSF.
Zeven jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical University of Bialystok

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

27 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UMB 143-20899 P

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren