粒细胞集落刺激因子治疗儿童和青少年肌营养不良症的疗效和安全性
粒细胞集落刺激因子治疗儿童和青少年肌营养不良症的疗效和安全性：一项开放研究
重要性：目前，门诊患者的金标准治疗是皮质类固醇。 据报道，粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 可发挥卫星细胞的增殖、成肌细胞增殖的调节以及肌肉再生和修复的分化和促进作用。
目的 评价 G-CSF 在儿童和青少年肌营养不良症 Duchenne 肌营养不良症、Becker 肌营养不良症、Fascioscapulohumeral 营养不良症中的安全性和有效性。
设计、设置和参与者：5-15 岁诊断为肌营养不良症的患者将被纳入一项开放研究。 坐轮椅、移动和自我独立的患者可以参与研究。 也接受类固醇治疗的患者可以参加这项研究。 将进行临床检查、物理治疗和实验室测试。 在第 1、2、3 天连续 5 天皮下注射 G-CSF（5mcg/kg/body/d）。 第 6 个月和第 12 个月。 在治疗前后测量上肢和下肢的徒手肌肉测试（Lovett 测试）、使用手测力计的等长力和 6MWT（六分钟步行测试）。
研究概览
详细说明
重要性：目前，门诊患者的金标准治疗是皮质类固醇。 据报道，粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 可发挥卫星细胞的增殖、成肌细胞增殖的调节以及肌肉再生和修复的分化和促进作用。
目的 评价 G-CSF 在儿童和青少年肌营养不良症 Duchenne 肌营养不良症、Becker 肌营养不良症、Fascioscapulohumeral 营养不良症中的安全性和有效性。
设计、设置和参与者：5-15 岁诊断为肌营养不良症的患者将被纳入一项开放研究。 坐轮椅、移动和自我独立的患者可以参与研究。 也接受类固醇治疗的患者可以参加这项研究。 将进行临床检查、物理治疗和实验室测试。 在第 1、2、3 天连续 5 天皮下注射 G-CSF（5mcg/kg/body/d）。 第 6 个月和第 12 个月。 在 G-CSF 给药前和每个治疗周期的第 5 天采集血液样本。
在 G-CSF 给药的每个周期中，还应用物理治疗。 在 G-CSF 给药 7 天之前和之后进行腹部超声检查和脾脏评估。 还进行肺活量测定和心电图记录。 将评估 G-CSF 治疗的副作用。
在治疗前后测量上肢和下肢的徒手肌肉测试（Lovett 测试）、使用手测力计的等长力和 6MWT（六分钟步行测试）。 腓肠肌的 MRI 将在治疗开始和结束时进行。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof
- 电话号码：+48603512723
- 邮箱：kneur2@wp.pl
研究联系人备份
- 姓名：Dorota Sienkiewicz, MD,PhD
- 电话号码：+48857450601
- 邮箱：sdorota11@op.pl
学习地点
-
-
Podlaskie
-
Białystok、Podlaskie、波兰、15-2174
- 招聘中
- Department of Pediatric Rehabilitation
-
接触：
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
- 电话号码：+48603512723
- 邮箱：kneur2@wp.pl
-
接触：
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
- 电话号码：+48857450601
- 邮箱：sdorota11@op.pl
-
首席研究员：
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
-
副研究员：
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
-
副研究员：
- Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
-
首席研究员：
- Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
-
副研究员：
- Janusz Wojtkowski, MSc
-
副研究员：
- Karolina Sochoń, MSc
-
副研究员：
- Kamila Okulczyk, MSc, PhD
-
副研究员：
- Anna Kalinowska, MSc, PhD
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 肌营养不良症 - 杜氏肌营养不良症、贝克尔肌营养不良症、筋膜肩肱型肌营养不良症
- 5-15岁
排除标准：
- 非肌营养不良症
- 5岁以下
- 15岁以上
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：粒细胞集落刺激因子
粒细胞集落刺激因子 肌肉力量 肌营养不良
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药物管理
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性基于发生不良事件的参与者人数。
大体时间：7年
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不良事件将被监测并就严重程度和与粒细胞集落刺激因子给药相关进行评分。
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7年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌肉萎缩症患者的肌肉力量
大体时间：7年
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洛维特试验评估上下肢肌力。 用手测力计评估上肢等长力。 脚或轮椅 6 分钟步行测试 (6MWT) 中的距离测量，6MWT 治疗前后。 |
7年
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肌营养不良症患者的实验室检查
大体时间：7年
|
血液计数：红细胞 10^6/µL；血红蛋白 g/dl，白细胞 10^3/µL，血小板 10^3/µL；生物化学 CRP - C 反应蛋白 - mg/L；肌酐 - 毫克/分升；葡萄糖 mg/dL、电解质、AST-U/L； ALT-U/L；胆固醇毫克/分升；纤维蛋白原 - mg/dL，部分凝血活酶时间 - 秒；凝血酶原时间 - 秒，肌酸激酶 - U/L
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7年
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肌营养不良症患者的腹部超声检查
大体时间：7年
|
将在 G-CSF 给药前后进行腹部超声检查和脾脏测量
|
7年
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|
肌营养不良症患者的心电图记录
大体时间：7年
|
将在 G-CSF 给药前后对肌营养不良症患者进行心电图记录。
|
7年
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof、Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland
出版物和有用的链接
一般刊物
- Sienkiewicz D, Kulak W, Paszko-Patej G, Okurowska-Zawada B, Sienkiewicz J, Kulak P. Biochemical Changes in Blood of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with Granulocyte-Colony Stimulating Factor. Biomed Res Int. 2019 Mar 13;2019:4789101. doi: 10.1155/2019/4789101. eCollection 2019.
- Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Wojtkowski J, Sochon K, Kalinowska A, Okulczyk K, Sienkiewicz J, McEachern E. Efficacy and the Safety of Granulocyte Colony-Stimulating Factor Treatment in Patients with Muscular Dystrophy: A Non-Randomized Clinical Trial. Front Neurol. 2017 Oct 26;8:566. doi: 10.3389/fneur.2017.00566. eCollection 2017.
- Eljaszewicz A, Sienkiewicz D, Grubczak K, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Miklasz P, Singh P, Radzikowska U, Kulak W, Moniuszko M. Effect of Periodic Granulocyte Colony-Stimulating Factor Administration on Endothelial Progenitor Cells and Different Monocyte Subsets in Pediatric Patients with Muscular Dystrophies. Stem Cells Int. 2016;2016:2650849. doi: 10.1155/2016/2650849. Epub 2015 Dec 6.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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