Efficacité Innocuité du traitement par facteur de stimulation des colonies de granulocytes Enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire
Efficacité et innocuité du traitement par le facteur de stimulation des colonies de granulocytes chez les enfants et les adolescents atteints de dystrophie musculaire : une étude ouverte
Importance : Actuellement, le traitement de référence pour les patients ambulatoires est la corticothérapie. Il a été rapporté que le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) exerce la prolifération des cellules satellites, la régulation de la prolifération des myoblastes et la différenciation et la promotion de la régénération et de la réparation musculaires.
Objectifs Évaluer l'innocuité et l'efficacité du G-CSF chez les enfants et les adolescents atteints de dystrophies musculaires Dystrophie musculaire de Duchenne, Dystrophie musculaire de Becker, Dystrophie fascio-scapulo-humérale.
Conception, cadre et participants : les patients âgés de 5 à 15 ans atteints de dystrophies musculaires diagnostiquées seront inclus dans une étude ouverte. Les patients en fauteuil roulant, mobiles et autonomes peuvent participer à l'étude. Les patients également traités avec des stéroïdes peuvent participer à cette étude. Un examen clinique et des tests physiothérapeutiques et de laboratoire seront effectués. Le G-CSF (5mcg/kg/corps/j) est administré par voie sous-cutanée pendant cinq jours consécutifs pendant le 1er, 2e, 3e. 6ème et 12ème mois. Le test musculaire manuel (test de Lovett) des membres supérieurs et inférieurs, la force isométrique avec le dynamomètre à main et le 6MWT (test de marche de six minutes) sont mesurés avant et après la thérapie.
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
Importance : Actuellement, le traitement de référence pour les patients ambulatoires est la corticothérapie. Il a été rapporté que le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) exerce la prolifération des cellules satellites, la régulation de la prolifération des myoblastes et la différenciation et la promotion de la régénération et de la réparation musculaires.
Objectifs Évaluer l'innocuité et l'efficacité du G-CSF chez les enfants et les adolescents atteints de dystrophies musculaires Dystrophie musculaire de Duchenne, Dystrophie musculaire de Becker, Dystrophie fascio-scapulo-humérale.
Conception, cadre et participants : les patients âgés de 5 à 15 ans atteints de dystrophies musculaires diagnostiquées seront inclus dans une étude ouverte. Les patients en fauteuil roulant, mobiles et autonomes peuvent participer à l'étude. Les patients également traités avec des stéroïdes peuvent participer à cette étude. Un examen clinique et des tests physiothérapeutiques et de laboratoire seront effectués. Le G-CSF (5mcg/kg/corps/j) est administré par voie sous-cutanée pendant cinq jours consécutifs pendant le 1er, 2e, 3e. 6ème et 12ème mois. Le sang est prélevé avant l'administration de G-CSF et le 5ème jour de chaque cycle de traitement.
Au cours de chaque cycle d'administration de G-CSF, une thérapie physique est également appliquée. Une échographie abdominale avec une évaluation de la rate est réalisée avant et après 7 jours d'administration de G-CSF. Une spirométrie et un enregistrement électrocardiographique sont également effectués. Les effets secondaires du traitement au G-CSF seront évalués.
Le test musculaire manuel (test de Lovett) des membres supérieurs et inférieurs, la force isométrique avec le dynamomètre à main et le 6MWT (test de marche de six minutes) sont mesurés avant et après la thérapie. L'IRM des muscles gastrocnémiens sera réalisée au début et à la fin du traitement.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Podlaskie
-
Białystok, Podlaskie, Pologne, 15-2174
- Recrutement
- Department of Pediatric Rehabilitation
-
Contact:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
- Numéro de téléphone: +48603512723
- E-mail: kneur2@wp.pl
-
Contact:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +48857450601
- E-mail: sdorota11@op.pl
-
Chercheur principal:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
-
Sous-enquêteur:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
-
Sous-enquêteur:
- Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
-
Chercheur principal:
- Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
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Sous-enquêteur:
- Janusz Wojtkowski, MSc
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Sous-enquêteur:
- Karolina Sochoń, MSc
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Sous-enquêteur:
- Kamila Okulczyk, MSc, PhD
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Sous-enquêteur:
- Anna Kalinowska, MSc, PhD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Dystrophie musculaire - Dystrophie musculaire de Duchenne, Dystrophie musculaire de Becker, Dystrophie fascio-scapulo-humérale
- 5-15 ans
Critère d'exclusion:
- dystrophie non musculaire
- âge inférieur à 5 ans
- âge supérieur à 15 ans
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Facteur stimulant les colonies de granulocytes
Facteur stimulant les colonies de granulocytes Force musculaire Dystrophie musculaire
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Administration de médicaments
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité basée sur le nombre de participants présentant des événements indésirables.
Délai: Sept ans
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Les événements indésirables seront surveillés et notés en fonction de leur gravité et liés à l'administration du facteur de stimulation des colonies de granulocytes.
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Sept ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Force musculaire chez les patients atteints de dystrophie musculaire
Délai: Sept ans
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L'évaluation de la force musculaire des membres supérieurs et inférieurs par le test de Lovett. L'évaluation de la force isométrique des membres supérieurs avec le dynamomètre à main. Mesure de distance dans un test de marche de 6 minutes (6MWT) à pied ou en fauteuil roulant, 6MWT avant et après la thérapie. |
Sept ans
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Examens de laboratoire chez les patients atteints de dystrophie musculaire
Délai: Sept ans
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Numération sanguine : globules rouges 10^6/µL ; Hémoglobine g/dl, Leucocytes 10^3/µL, Plaquettes 10^3/µL ; biochimie CRP - C Reactive Protein - mg/L; créatinine - mg/dL ; glucose mg/dL, électrolytes, AST-U/L ; ALT - U/L ; cholestérol mg/dl ; fibrinogène - mg/dL, temps de thromboplastine partielle - sec ; temps de prothrombine - sec, créatine kinase - U/L
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Sept ans
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Échographie abdominale chez les patients atteints de dystrophie musculaire
Délai: Sept ans
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Une échographie abdominale avec une mesure de la rate sera effectuée avant et après l'administration de G-CSF
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Sept ans
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Dossiers électrocardiographiques chez les patients atteints de dystrophie musculaire
Délai: Sept ans
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Des enregistrements électrocardiographiques seront effectués chez les patients atteints de dystrophie musculaire avant et après l'administration de G-CSF.
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Sept ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland
Publications et liens utiles
Publications générales
- Sienkiewicz D, Kulak W, Paszko-Patej G, Okurowska-Zawada B, Sienkiewicz J, Kulak P. Biochemical Changes in Blood of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with Granulocyte-Colony Stimulating Factor. Biomed Res Int. 2019 Mar 13;2019:4789101. doi: 10.1155/2019/4789101. eCollection 2019.
- Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Wojtkowski J, Sochon K, Kalinowska A, Okulczyk K, Sienkiewicz J, McEachern E. Efficacy and the Safety of Granulocyte Colony-Stimulating Factor Treatment in Patients with Muscular Dystrophy: A Non-Randomized Clinical Trial. Front Neurol. 2017 Oct 26;8:566. doi: 10.3389/fneur.2017.00566. eCollection 2017.
- Eljaszewicz A, Sienkiewicz D, Grubczak K, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Miklasz P, Singh P, Radzikowska U, Kulak W, Moniuszko M. Effect of Periodic Granulocyte Colony-Stimulating Factor Administration on Endothelial Progenitor Cells and Different Monocyte Subsets in Pediatric Patients with Muscular Dystrophies. Stem Cells Int. 2016;2016:2650849. doi: 10.1155/2016/2650849. Epub 2015 Dec 6.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- UMB 143-20899 P
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