Seguridad de la eficacia del tratamiento con factor estimulante de colonias de granulocitos en niños y adolescentes con distrofia muscular

Importancia: Actualmente, el tratamiento estándar de oro para pacientes ambulatorios son los corticosteroides. Se ha informado que el factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) ejerce la proliferación de células satélite, la regulación de la proliferación de mioblastos y la diferenciación y promoción de la regeneración y reparación muscular.

Objetivos Evaluar la seguridad y eficacia de G-CSF en niños y adolescentes con distrofias musculares distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Becker, distrofia fascioescapulohumeral.

Diseño, entorno y participantes: los pacientes de 5 a 15 años con distrofias musculares diagnosticadas se incluirán en un estudio abierto. Los pacientes en silla de ruedas y móviles y autónomos pueden participar en el estudio. Los pacientes también tratados con esteroides pueden participar en este estudio. Se realizará exploración clínica y pruebas fisioterapéuticas y de laboratorio. G-CSF (5 mcg/kg/body/d) se administra por vía subcutánea durante cinco días consecutivos durante el 1, 2 y 3. 6 y 12 meses. Se toman muestras de sangre antes de la administración de G-CSF y el quinto día de cada ciclo de tratamiento.

Durante cada ciclo de administración de G-CSF también se aplica fisioterapia. Se realiza una ecografía abdominal con una evaluación del bazo antes y después de 7 días de la administración de G-CSF. También se realiza espirometría y registro electrocardiográfico. Se evaluarán los efectos secundarios del tratamiento con G-CSF.

La prueba muscular manual (prueba de Lovett) de las extremidades superiores e inferiores, la fuerza isométrica con el dinamómetro de mano y la 6MWT (prueba de caminata de seis minutos) se miden antes y después de la terapia. Se realizará una resonancia magnética de los músculos gastrocnemios al principio y al final de la terapia.