Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность лечения гранулоцитарным колониестимулирующим фактором у детей и подростков с мышечной дистрофией

12 февраля 2021 г. обновлено: Medical University of Bialystok

Эффективность и безопасность терапии гранулоцитарным колониестимулирующим фактором у детей и подростков с мышечной дистрофией: открытое исследование

Важность. В настоящее время золотым стандартом лечения амбулаторных пациентов являются кортикостероиды. Сообщалось, что гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (G-CSF) вызывает пролиферацию сателлитных клеток, регуляцию пролиферации миобластов, а также дифференцировку и стимуляцию регенерации и восстановления мышц.

Цели. Оценить безопасность и эффективность Г-КСФ у детей и подростков с мышечными дистрофиями, мышечной дистрофией Дюшенна, мышечной дистрофией Беккера, фасцио-лопаточно-плечевой дистрофией.

Дизайн, обстановка и участники. В открытое исследование будут включены пациенты в возрасте от 5 до 15 лет с диагностированной мышечной дистрофией. В исследовании могут участвовать пациенты, прикованные к инвалидной коляске, мобильные и самостоятельные. В этом исследовании могут участвовать пациенты, также получающие стероиды. Будет проведено клиническое обследование, физиотерапевтические и лабораторные исследования. Г-КСФ (5 мкг/кг/тело/сут) вводят подкожно в течение пяти дней подряд в течение 1-го, 2-го, 3-го. 6-й и 12-й месяцы. До и после терапии измеряют мануальное мышечное тестирование (тест Ловетта) верхних и нижних конечностей, изометрическую силу с помощью ручного динамометра и 6MWT (тест шестиминутной ходьбы).

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Важность. В настоящее время золотым стандартом лечения амбулаторных пациентов являются кортикостероиды. Сообщалось, что гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (G-CSF) вызывает пролиферацию сателлитных клеток, регуляцию пролиферации миобластов, а также дифференцировку и стимуляцию регенерации и восстановления мышц.

Цели. Оценить безопасность и эффективность Г-КСФ у детей и подростков с мышечными дистрофиями, мышечной дистрофией Дюшенна, мышечной дистрофией Беккера, фасцио-лопаточно-плечевой дистрофией.

Дизайн, обстановка и участники. В открытое исследование будут включены пациенты в возрасте от 5 до 15 лет с диагностированной мышечной дистрофией. В исследовании могут участвовать пациенты, прикованные к инвалидной коляске, мобильные и самостоятельные. В этом исследовании могут участвовать пациенты, также получающие стероиды. Будет проведено клиническое обследование, физиотерапевтические и лабораторные исследования. Г-КСФ (5 мкг/кг/тело/сут) вводят подкожно в течение пяти дней подряд в течение 1-го, 2-го, 3-го. 6-й и 12-й месяцы. Образцы крови берут перед введением G-CSF и на 5-й день каждого цикла лечения.

Во время каждого цикла введения Г-КСФ также применяется физиотерапия. УЗИ брюшной полости с оценкой селезенки проводят до и через 7 дней после введения Г-КСФ. Также проводят спирометрию и электрокардиографическую запись. Будут оценены побочные эффекты лечения Г-КСФ.

До и после терапии измеряют мануальное мышечное тестирование (тест Ловетта) верхних и нижних конечностей, изометрическую силу с помощью ручного динамометра и 6MWT (тест шестиминутной ходьбы). МРТ икроножных мышц будет проводиться в начале и в конце терапии.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

27

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Польша
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Польша, 15-2174
        • Рекрутинг
        • Department of Pediatric Rehabilitation
        • Контакт:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
          • Номер телефона: +48603512723
          • Электронная почта: kneur2@wp.pl
        • Контакт:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
          • Номер телефона: +48857450601
          • Электронная почта: sdorota11@op.pl
        • Главный следователь:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
        • Младший исследователь:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
        • Младший исследователь:
          • Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
        • Главный следователь:
          • Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
        • Младший исследователь:
          • Janusz Wojtkowski, MSc
        • Младший исследователь:
          • Karolina Sochoń, MSc
        • Младший исследователь:
          • Kamila Okulczyk, MSc, PhD
        • Младший исследователь:
          • Anna Kalinowska, MSc, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мышечная дистрофия - мышечная дистрофия Дюшенна, мышечная дистрофия Беккера, фасцио-лопаточно-плечевая дистрофия
  • возраст 5-15 лет

Критерий исключения:

  • немышечная дистрофия
  • возраст до 5 лет
  • возраст старше 15 лет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор
Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор Мышечная сила Мышечная дистрофия
Лекарство: Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (Филграстим)
Администрация лекарств
Другие имена:
  • Филграстим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность основана на количестве участников с неблагоприятными событиями.
Временное ограничение: Семь лет
Побочные явления будут контролироваться и оцениваться по степени тяжести и связаны с введением гранулоцитарного колониестимулирующего фактора.
Семь лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мышечная сила у больных с мышечной дистрофией
Временное ограничение: Семь лет

Оценка мышечной силы верхних и нижних конечностей по тесту Ловетта. Оценка изометрической силы верхних конечностей с помощью ручного динамометра.

Измерение расстояния в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) ногами или в инвалидной коляске, 6MWT до и после терапии.
Семь лет
Лабораторные исследования у больных мышечной дистрофией
Временное ограничение: Семь лет
Анализ крови: эритроциты 10^6/мкл; Гемоглобин г/дл, лейкоциты 10^3/мкл, тромбоциты 10^3/мкл; биохимия CRP - С-реактивный белок - мг/л; креатинин - мг/дл; глюкоза мг/дл, электролиты, АСТ-Ед/л; АЛТ - Е/л; холестерин мг/дл; фибриноген - мг/дл, частичное тромбопластиновое время - сек; протромбиновое время - сек, креатинкиназа - Е/л
Семь лет
УЗИ органов брюшной полости у больных с мышечной дистрофией
Временное ограничение: Семь лет
Ультрасонография брюшной полости с измерением селезенки будет проводиться до и после введения Г-КСФ.
Семь лет
Электрокардиографические записи у больных с мышечной дистрофией
Временное ограничение: Семь лет
Электрокардиографические записи будут проводиться у пациентов с мышечной дистрофией до и после введения Г-КСФ.
Семь лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Medical University of Bialystok

Следователи

  • Главный следователь: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2013 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

31 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 июня 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UMB 143-20899 P

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться