Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt Sikkerhet av granulocyttkolonistimulerende faktorbehandling Barn og ungdom med muskeldystrofi

12. februar 2021 oppdatert av: Medical University of Bialystok

Effekt og sikkerhet ved granulocyttkolonistimulerende faktorbehandling hos barn og ungdom med muskeldystrofi: en åpen studie

Viktig: For tiden er gullstandardbehandlingen for ambulante pasienter kortikosteroider. Granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) er rapportert å utøve spredning av satellittceller, regulering av myoblastproliferasjon og differensiering og fremme av muskelregenerering og reparasjon.

Mål Å evaluere sikkerheten og effekten av G-CSF hos barn og ungdom med muskeldystrofi Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi.

Design, setting og deltakere: Pasienter i alderen 5-15 år med diagnostisert muskeldystrofi vil bli inkludert i en åpen studie. Pasienter rullestolbundne og og mobile og selvuavhengige kan delta i studien. Pasienter som også behandles med steroider kan delta i denne studien. Det vil bli utført klinisk undersøkelse og fysioterapeutiske og laboratorietester. G-CSF (5mcg/kg/kropp/dag) gis subkutant i fem påfølgende dager i løpet av 1., 2., 3. 6. og 12. måned. Manuell muskeltesting (Lovett-test) av øvre og nedre ekstremiteter, isometrisk kraft med hånddynamometeret og 6MWT (seks minutters gangtest) måles før og etter terapi.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Viktig: For tiden er gullstandardbehandlingen for ambulante pasienter kortikosteroider. Granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) er rapportert å utøve spredning av satellittceller, regulering av myoblastproliferasjon og differensiering og fremme av muskelregenerering og reparasjon.

Mål Å evaluere sikkerheten og effekten av G-CSF hos barn og ungdom med muskeldystrofi Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi.

Design, setting og deltakere: Pasienter i alderen 5-15 år med diagnostisert muskeldystrofi vil bli inkludert i en åpen studie. Pasienter rullestolbundne og og mobile og selvuavhengige kan delta i studien. Pasienter som også behandles med steroider kan delta i denne studien. Det vil bli utført klinisk undersøkelse og fysioterapeutiske og laboratorietester. G-CSF (5mcg/kg/kropp/dag) gis subkutant i fem påfølgende dager i løpet av 1., 2., 3. 6. og 12. måned. Blod tas før G-CSF-administrasjon og på den 5. dagen i hver behandlingssyklus.

Under hver syklus med G-CSF-administrasjon brukes også fysioterapi. Abdominal ultrasonografi med miltvurdering utføres før og etter 7 dager med G-CSF administrering. Spirometri og elektrokardiografisk registrering utføres også. Bivirkninger av G-CSF-behandling vil bli vurdert.

Manuell muskeltesting (Lovett-test) av øvre og nedre ekstremiteter, isometrisk kraft med hånddynamometeret og 6MWT (seks minutters gangtest) måles før og etter terapi. MR av gastrocnemius-musklene vil utføres i begynnelsen og ved slutten av behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

27

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Polen
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-2174
        • Rekruttering
        • Department of Pediatric Rehabilitation
        • Ta kontakt med:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
          • Telefonnummer: +48603512723
          • E-post: kneur2@wp.pl
        • Ta kontakt med:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
          • Telefonnummer: +48857450601
          • E-post: sdorota11@op.pl
        • Hovedetterforsker:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
        • Underetterforsker:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
        • Hovedetterforsker:
          • Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Janusz Wojtkowski, MSc
        • Underetterforsker:
          • Karolina Sochoń, MSc
        • Underetterforsker:
          • Kamila Okulczyk, MSc, PhD
        • Underetterforsker:
          • Anna Kalinowska, MSc, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Muskeldystrofi - Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi
  • alder 5-15

Ekskluderingskriterier:

  • ikke-muskulær dystrofi
  • alder under 5 år
  • alder over 15 år

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Granulocyttkolonistimulerende faktor
Granulocyttkolonistimulerende faktor Muskelstyrke Muskeldystrofi
Legemiddel: Granulocyttkolonistimulerende faktor (Filgrastim)
Legemiddeladministrasjon
Andre navn:
  • Filgrastim

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet basert på antall deltakere med uønskede hendelser.
Tidsramme: Syv år
Bivirkninger vil bli overvåket og vurdert for alvorlighetsgrad og relatert til administrering av granulocyttkolonistimulerende faktor.
Syv år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Muskelstyrke hos pasienter med muskeldystrofi
Tidsramme: Syv år

Vurdering av muskelstyrke i øvre og nedre lemmer ved Lovett-test. Evalueringen av den isometriske kraften til øvre lemmer med hånddynamometeret.

Avstandsmåling i en 6-minutters gangtest (6MWT) med føtter eller rullestol,6MWT før og etter terapi.
Syv år
Laboratorieundersøkelser hos pasienter med muskeldystrofi
Tidsramme: Syv år
Blodtelling: Røde blodlegemer 10^6/µL; Hemoglobin g/dl, leukocytter 10^3/µL, blodplater 10^3/µL; biokjemi CRP - C Reactive Protein - mg/L; kreatinin - mg/dL; glukose mg/dL, elektrolytter, AST-U/L; ALT - U/L; kolesterol mg/dL; fibrinogen - mg/dL, delvis tromboplastintid - sek; protrombintid - sek, kreatinkinase - U/L
Syv år
Abdominal ultrasonografi hos pasienter med muskeldystrofi
Tidsramme: Syv år
Abdominal ultrasonografi med miltmåling vil bli gjort før og etter G-CSF administrering
Syv år
Elektrokardiografiske registreringer hos pasienter med muskeldystrofi
Tidsramme: Syv år
Elektrokardiografiske registreringer vil bli gjort hos pasienter med muskeldystrofi før og etter G-CSF-administrasjon.
Syv år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical University of Bialystok

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2013

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2021

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

27. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UMB 143-20899 P

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere