- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02814110
Wirksamkeitssicherheit der Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor-Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Muskeldystrophie
Wirksamkeit und Sicherheit der Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktorbehandlung bei Kindern und Jugendlichen mit Muskeldystrophie: Eine offene Studie
Bedeutung: Derzeit sind Kortikosteroide die Goldstandardbehandlung für ambulante Patienten. Es wurde berichtet, dass Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) die Proliferation von Satellitenzellen, die Regulierung der Myoblasten-Proliferation und die Differenzierung und Förderung der Muskelregeneration und -reparatur bewirkt.
Ziele Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von G-CSF bei Kindern und Jugendlichen mit Muskeldystrophien Duchenne-Muskeldystrophie, Becker-Muskeldystrophie, Faszioskapulohumerale Dystrophie.
Design, Setting und Teilnehmer: Patienten im Alter von 5-15 Jahren mit diagnostizierter Muskeldystrophie werden in eine offene Studie aufgenommen. An der Studie können Patienten teilnehmen, die an den Rollstuhl gebunden und mobil und selbstständig sind. Patienten, die auch mit Steroiden behandelt werden, können an dieser Studie teilnehmen. Klinische Untersuchung und physiotherapeutische und Laboruntersuchungen werden durchgeführt. G-CSF (5 mcg/kg/Körper/Tag) wird subkutan an fünf aufeinanderfolgenden Tagen während des 1., 2., 3. verabreicht. 6. und 12. Monat. Vor und nach der Therapie werden die manuelle Muskeltestung (Lovett-Test) der oberen und unteren Extremitäten, die isometrische Kraft mit dem Handdynamometer und der 6MWT (sechs-Minuten-Gehtest) gemessen.
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Bedeutung: Derzeit sind Kortikosteroide die Goldstandardbehandlung für ambulante Patienten. Es wurde berichtet, dass Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) die Proliferation von Satellitenzellen, die Regulierung der Myoblasten-Proliferation und die Differenzierung und Förderung der Muskelregeneration und -reparatur bewirkt.
Ziele Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von G-CSF bei Kindern und Jugendlichen mit Muskeldystrophien Duchenne-Muskeldystrophie, Becker-Muskeldystrophie, Faszioskapulohumerale Dystrophie.
Design, Setting und Teilnehmer: Patienten im Alter von 5-15 Jahren mit diagnostizierter Muskeldystrophie werden in eine offene Studie aufgenommen. An der Studie können Patienten teilnehmen, die an den Rollstuhl gebunden und mobil und selbstständig sind. Patienten, die auch mit Steroiden behandelt werden, können an dieser Studie teilnehmen. Klinische Untersuchung und physiotherapeutische und Laboruntersuchungen werden durchgeführt. G-CSF (5 mcg/kg/Körper/Tag) wird subkutan an fünf aufeinanderfolgenden Tagen während des 1., 2., 3. verabreicht. 6. und 12. Monat. Blut wird vor der G-CSF-Verabreichung und am 5. Tag jedes Behandlungszyklus entnommen.
Während jedes Zyklus der G-CSF-Verabreichung wird auch Physiotherapie angewendet. Vor und nach 7 Tagen G-CSF-Verabreichung wird eine Ultraschalluntersuchung des Abdomens mit Milzbeurteilung durchgeführt. Spirometrie und elektrokardiographische Aufzeichnung werden ebenfalls durchgeführt. Nebenwirkungen der G-CSF-Behandlung werden bewertet.
Vor und nach der Therapie werden die manuelle Muskeltestung (Lovett-Test) der oberen und unteren Extremitäten, die isometrische Kraft mit dem Handdynamometer und der 6MWT (sechs-Minuten-Gehtest) gemessen. Zu Beginn und am Ende der Therapie wird eine MRT der Gastrocnemius-Muskeln durchgeführt.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Podlaskie
-
Białystok, Podlaskie, Polen, 15-2174
- Rekrutierung
- Department of Pediatric Rehabilitation
-
Kontakt:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
- Telefonnummer: +48603512723
- E-Mail: kneur2@wp.pl
-
Kontakt:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
- Telefonnummer: +48857450601
- E-Mail: sdorota11@op.pl
-
Hauptermittler:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
-
Unterermittler:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
-
Unterermittler:
- Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
-
Hauptermittler:
- Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
-
Unterermittler:
- Janusz Wojtkowski, MSc
-
Unterermittler:
- Karolina Sochoń, MSc
-
Unterermittler:
- Kamila Okulczyk, MSc, PhD
-
Unterermittler:
- Anna Kalinowska, MSc, PhD
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Muskeldystrophie - Duchenne-Muskeldystrophie, Becker-Muskeldystrophie, faszioskapulohumerale Dystrophie
- Alter 5-15
Ausschlusskriterien:
- Nicht-Muskeldystrophie
- Alter unter 5 Jahren
- Alter über 15 Jahre
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Sonstiges: Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor
Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor Muskelkraft Muskeldystrophie
|
Medikamentengabe
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sicherheit basierend auf der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: Sieben Jahre
|
Unerwünschte Ereignisse werden überwacht und nach Schweregrad und im Zusammenhang mit der Verabreichung des Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktors bewertet.
|
Sieben Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Muskelkraft bei Patienten mit Muskeldystrophie
Zeitfenster: Sieben Jahre
|
Die Beurteilung der Muskelkraft der oberen und unteren Extremitäten durch den Lovett-Test. Die Auswertung der isometrischen Kraft der oberen Gliedmaßen mit dem Handdynamometer. Distanzmessung im 6-Minuten-Gehtest (6MGT) zu Fuß oder im Rollstuhl, 6MGT vor und nach der Therapie. |
Sieben Jahre
|
Laboruntersuchungen bei Patienten mit Muskeldystrophie
Zeitfenster: Sieben Jahre
|
Blutbild: Rote Blutkörperchen 10^6/µL; Hämoglobin g/dl, Leukozyten 10^3/µL, Blutplättchen 10^3/µL; Biochemie CRP - C-reaktives Protein - mg/L; Kreatinin - mg/dl; Glukose mg/dL, Elektrolyte, AST-U/L; ALT - U/L; Cholesterin mg/dl; Fibrinogen – mg/dl, partielle Thromboplastinzeit – s; Prothrombinzeit - Sek., Kreatinkinase - U/L
|
Sieben Jahre
|
Ultraschalluntersuchung des Abdomens bei Patienten mit Muskeldystrophie
Zeitfenster: Sieben Jahre
|
Vor und nach der Gabe von G-CSF wird eine Ultraschalluntersuchung des Abdomens mit Milzmessung durchgeführt
|
Sieben Jahre
|
Elektrokardiographische Aufzeichnungen bei Patienten mit Muskeldystrophie
Zeitfenster: Sieben Jahre
|
Elektrokardiographische Aufzeichnungen werden bei Patienten mit Muskeldystrophie vor und nach der Verabreichung von G-CSF durchgeführt.
|
Sieben Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Sienkiewicz D, Kulak W, Paszko-Patej G, Okurowska-Zawada B, Sienkiewicz J, Kulak P. Biochemical Changes in Blood of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with Granulocyte-Colony Stimulating Factor. Biomed Res Int. 2019 Mar 13;2019:4789101. doi: 10.1155/2019/4789101. eCollection 2019.
- Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Wojtkowski J, Sochon K, Kalinowska A, Okulczyk K, Sienkiewicz J, McEachern E. Efficacy and the Safety of Granulocyte Colony-Stimulating Factor Treatment in Patients with Muscular Dystrophy: A Non-Randomized Clinical Trial. Front Neurol. 2017 Oct 26;8:566. doi: 10.3389/fneur.2017.00566. eCollection 2017.
- Eljaszewicz A, Sienkiewicz D, Grubczak K, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Miklasz P, Singh P, Radzikowska U, Kulak W, Moniuszko M. Effect of Periodic Granulocyte Colony-Stimulating Factor Administration on Endothelial Progenitor Cells and Different Monocyte Subsets in Pediatric Patients with Muscular Dystrophies. Stem Cells Int. 2016;2016:2650849. doi: 10.1155/2016/2650849. Epub 2015 Dec 6.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Muskelerkrankungen, atrophisch
- Muskeldystrophien
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Immunologische Faktoren
- Adjuvantien, Immunologische
- Lenograstim
Andere Studien-ID-Nummern
- UMB 143-20899 P
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