Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost Bezpečnost léčby faktorem stimulujícím kolonie granulocytů Děti a dospívající se svalovou dystrofií

12. února 2021 aktualizováno: Medical University of Bialystok

Účinnost a bezpečnost léčby faktorem stimulujícím kolonie granulocytů u dětí a dospívajících se svalovou dystrofií: Otevřená studie

Význam: V současné době jsou zlatým standardem léčby ambulantních pacientů kortikosteroidy. Bylo hlášeno, že faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) vyvolává proliferaci satelitních buněk, reguluje proliferaci myoblastů a diferenciaci a podporuje regeneraci a opravu svalů.

Cíle Vyhodnotit bezpečnost a účinnost G-CSF u dětí a dospívajících se svalovými dystrofiemi Duchennova svalová dystrofie, Beckerova svalová dystrofie, Fascioskapulohumerální dystrofie.

Design, prostředí a účastníci: Pacienti ve věku 5-15 let s diagnostikovanými svalovými dystrofiemi budou zahrnuti do otevřené studie. Studie se mohou zúčastnit pacienti upoutaní na invalidní vozík, mobilní a soběstační. Této studie se mohou zúčastnit i pacienti léčení steroidy. Bude provedeno klinické vyšetření a fyzioterapeutické a laboratorní testy. G-CSF (5 mcg/kg/tělo/den) se podává subkutánně po dobu pěti po sobě jdoucích dnů během 1., 2., 3. dne. 6. a 12. měsíc. Před a po terapii se měří manuální svalové testování (Lovettův test) horních a dolních končetin, izometrická síla ručním dynamometrem a 6MWT (test 6 minut chůze).

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Význam: V současné době jsou zlatým standardem léčby ambulantních pacientů kortikosteroidy. Bylo hlášeno, že faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) vyvolává proliferaci satelitních buněk, reguluje proliferaci myoblastů a diferenciaci a podporuje regeneraci a opravu svalů.

Cíle Vyhodnotit bezpečnost a účinnost G-CSF u dětí a dospívajících se svalovými dystrofiemi Duchennova svalová dystrofie, Beckerova svalová dystrofie, Fascioskapulohumerální dystrofie.

Design, prostředí a účastníci: Pacienti ve věku 5-15 let s diagnostikovanými svalovými dystrofiemi budou zahrnuti do otevřené studie. Studie se mohou zúčastnit pacienti upoutaní na invalidní vozík, mobilní a soběstační. Této studie se mohou zúčastnit i pacienti léčení steroidy. Bude provedeno klinické vyšetření a fyzioterapeutické a laboratorní testy. G-CSF (5 mcg/kg/tělo/den) se podává subkutánně po dobu pěti po sobě jdoucích dnů během 1., 2., 3. dne. 6. a 12. měsíc. Krev se odebírá před podáním G-CSF a 5. den každého léčebného cyklu.

Během každého cyklu podávání G-CSF se také aplikuje fyzikální terapie. Ultrasonografie břicha s hodnocením sleziny se provádí před a po 7 dnech podávání G-CSF. Provádí se také spirometrie a elektrokardiografický záznam. Budou hodnoceny vedlejší účinky léčby G-CSF.

Před a po terapii se měří manuální svalové testování (Lovettův test) horních a dolních končetin, izometrická síla ručním dynamometrem a 6MWT (test 6 minut chůze). MRI m. gastrocnemius se provede na začátku a na konci terapie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

27

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof
  • Telefonní číslo: +48603512723
  • E-mail: kneur2@wp.pl

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Dorota Sienkiewicz, MD,PhD
  • Telefonní číslo: +48857450601
  • E-mail: sdorota11@op.pl

Studijní místa

  • Polsko
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polsko, 15-2174
        • Nábor
        • Department of Pediatric Rehabilitation
        • Kontakt:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
          • Telefonní číslo: +48603512723
          • E-mail: kneur2@wp.pl
        • Kontakt:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
          • Telefonní číslo: +48857450601
          • E-mail: sdorota11@op.pl
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Janusz Wojtkowski, MSc
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Karolina Sochoń, MSc
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kamila Okulczyk, MSc, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Anna Kalinowska, MSc, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Svalová dystrofie - Duchennova svalová dystrofie, Beckerova svalová dystrofie, Fascioskapulohumerální dystrofie
  • věk 5-15

Kritéria vyloučení:

  • nesvalová dystrofie
  • věk pod 5 let
  • věk nad 15 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Faktor stimulující kolonie granulocytů
Faktor stimulující kolonie granulocytů Svalová síla Svalová dystrofie
Lék: Faktor stimulující kolonie granulocytů (Filgrastim)
Podávání léků
Ostatní jména:
  • Filgrastim

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost založená na počtu účastníků s nežádoucími účinky.
Časové okno: Sedm let
Nežádoucí účinky budou monitorovány a hodnoceny z hlediska závažnosti a související s podáváním faktoru stimulujícího kolonie granulocytů.
Sedm let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Svalová síla u pacientů se svalovou dystrofií
Časové okno: Sedm let

Hodnocení svalové síly horních a dolních končetin Lovettovým testem. Vyhodnocení izometrické síly horních končetin ručním dynamometrem.

Měření vzdálenosti v 6minutovém testu chůze (6MWT) nohama nebo invalidním vozíkem, 6MWT před a po terapii.
Sedm let
Laboratorní vyšetření u pacientů se svalovou dystrofií
Časové okno: Sedm let
Krevní obraz: Červené krvinky 10^6/µL; Hemoglobin g/dl, leukocyty 10^3/ul, krevní destičky 10^3/ul; biochemie CRP - C reaktivní protein - mg/l; kreatinin - mg/dl; glukóza mg/dl, elektrolyty, AST-U/L; ALT - U/L; cholesterol mg/dl; fibrinogen - mg/dL, parciální tromboplastinový čas - sec; protrombinový čas - sec, kreatinkináza - U/L
Sedm let
Ultrasonografie břicha u pacientů se svalovou dystrofií
Časové okno: Sedm let
Před a po podání G-CSF bude provedena ultrasonografie břicha s měřením sleziny
Sedm let
Elektrokardiografické záznamy u pacientů se svalovou dystrofií
Časové okno: Sedm let
Elektrokardiografické záznamy se provádějí u pacientů se svalovou dystrofií před a po podání G-CSF.
Sedm let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical University of Bialystok

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

27. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UMB 143-20899 P

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Faktor stimulující kolonie granulocytů (Filgrastim)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit