Eficácia Segurança do Tratamento com Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos Crianças e Adolescentes com Distrofia Muscular
Eficácia e segurança do tratamento com fator estimulante de colônias de granulócitos em crianças e adolescentes com distrofia muscular: um estudo aberto
Importância: Atualmente o tratamento padrão ouro para pacientes ambulatoriais é o corticosteróide. Foi relatado que o fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) exerce a proliferação de células satélites, a regulação da proliferação de mioblastos e a diferenciação e promoção da regeneração e reparo muscular.
Objetivos Avaliar a segurança e eficácia do G-CSF em crianças e adolescentes com distrofias musculares distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Becker, distrofia fascioescapuloumeral.
Projeto, configuração e participantes: pacientes com idades entre 5 e 15 anos com distrofias musculares diagnosticadas serão incluídos em um estudo aberto. Pacientes em cadeira de rodas e móveis e auto-independentes podem participar do estudo. Pacientes também tratados com esteróides podem participar deste estudo. Serão realizados exames clínicos e exames fisioterapêuticos e laboratoriais. G-CSF (5mcg/kg/body/d) é administrado por via subcutânea por cinco dias consecutivos durante o 1º, 2º, 3º. 6º e 12º meses. O teste muscular manual (teste de Lovett) das extremidades superiores e inferiores, a força isométrica com o dinamômetro de mão e o 6MWT (teste de caminhada de seis minutos) são medidos antes e depois da terapia.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Importância: Atualmente o tratamento padrão ouro para pacientes ambulatoriais é o corticosteróide. Foi relatado que o fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) exerce a proliferação de células satélites, a regulação da proliferação de mioblastos e a diferenciação e promoção da regeneração e reparo muscular.
Objetivos Avaliar a segurança e eficácia do G-CSF em crianças e adolescentes com distrofias musculares distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Becker, distrofia fascioescapuloumeral.
Projeto, configuração e participantes: pacientes com idades entre 5 e 15 anos com distrofias musculares diagnosticadas serão incluídos em um estudo aberto. Pacientes em cadeira de rodas e móveis e auto-independentes podem participar do estudo. Pacientes também tratados com esteróides podem participar deste estudo. Serão realizados exames clínicos e exames fisioterapêuticos e laboratoriais. G-CSF (5mcg/kg/body/d) é administrado por via subcutânea por cinco dias consecutivos durante o 1º, 2º, 3º. 6º e 12º meses. O sangue é amostrado antes da administração de G-CSF e no 5º dia de cada ciclo de tratamento.
Durante cada ciclo de administração de G-CSF, a fisioterapia também é aplicada. Ultrassonografia abdominal com avaliação do baço é realizada antes e após 7 dias de administração de G-CSF. Também são realizados espirometria e registro eletrocardiográfico. Os efeitos colaterais do tratamento com G-CSF serão avaliados.
O teste muscular manual (teste de Lovett) das extremidades superiores e inferiores, a força isométrica com o dinamômetro de mão e o 6MWT (teste de caminhada de seis minutos) são medidos antes e depois da terapia. A ressonância magnética dos músculos gastrocnêmios será realizada no início e no final da terapia.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Podlaskie
-
Białystok, Podlaskie, Polônia, 15-2174
- Recrutamento
- Department of Pediatric Rehabilitation
-
Contato:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
- Número de telefone: +48603512723
- E-mail: kneur2@wp.pl
-
Contato:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
- Número de telefone: +48857450601
- E-mail: sdorota11@op.pl
-
Investigador principal:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
-
Subinvestigador:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
-
Subinvestigador:
- Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
-
Investigador principal:
- Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
-
Subinvestigador:
- Janusz Wojtkowski, MSc
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Subinvestigador:
- Karolina Sochoń, MSc
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Subinvestigador:
- Kamila Okulczyk, MSc, PhD
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Subinvestigador:
- Anna Kalinowska, MSc, PhD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Distrofia muscular - distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Becker, distrofia fascioescapuloumeral
- idade 5-15
Critério de exclusão:
- distrofia não muscular
- idade abaixo de 5 anos
- idade acima de 15 anos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Fator estimulante de colônias de granulócitos
Fator estimulante de colônias de granulócitos Força muscular Distrofia muscular
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Administração de Drogas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança baseada no número de participantes com eventos adversos.
Prazo: Sete anos
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Os eventos adversos serão monitorados e classificados quanto à gravidade e relacionados à administração do Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos.
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Sete anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Força muscular em pacientes com distrofia muscular
Prazo: Sete anos
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Avaliação da força muscular de membros superiores e inferiores pelo teste de Lovett. A avaliação da força isométrica de membros superiores com o dinamômetro de mão. Medição da distância em teste de caminhada de 6 minutos (TC6) com pés ou cadeira de rodas, TC6 antes e após a terapia. |
Sete anos
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Investigações laboratoriais em pacientes com distrofia muscular
Prazo: Sete anos
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Hemograma: glóbulos vermelhos 10^6/µL; Hemoglobina g/dl, Leucócitos 10^3/µL, Plaquetas 10^3/µL; bioquímica PCR - Proteína C Reativa - mg/L; creatinina - mg/dL; glicose mg/dL, eletrólitos, AST-U/L; ALT - U/L; colesterol mg/dL; fibrinogênio - mg/dL, tempo de tromboplastina parcial - seg; tempo de protrombina - seg, creatina quinase - U/L
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Sete anos
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Ultrassonografia abdominal em pacientes com distrofia muscular
Prazo: Sete anos
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Ultrassonografia abdominal com medição do baço será realizada antes e após a administração de G-CSF
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Sete anos
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Registros eletrocardiográficos em pacientes com distrofia muscular
Prazo: Sete anos
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Registros eletrocardiográficos serão feitos em pacientes com distrofia muscular antes e após a administração de G-CSF.
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Sete anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Sienkiewicz D, Kulak W, Paszko-Patej G, Okurowska-Zawada B, Sienkiewicz J, Kulak P. Biochemical Changes in Blood of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with Granulocyte-Colony Stimulating Factor. Biomed Res Int. 2019 Mar 13;2019:4789101. doi: 10.1155/2019/4789101. eCollection 2019.
- Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Wojtkowski J, Sochon K, Kalinowska A, Okulczyk K, Sienkiewicz J, McEachern E. Efficacy and the Safety of Granulocyte Colony-Stimulating Factor Treatment in Patients with Muscular Dystrophy: A Non-Randomized Clinical Trial. Front Neurol. 2017 Oct 26;8:566. doi: 10.3389/fneur.2017.00566. eCollection 2017.
- Eljaszewicz A, Sienkiewicz D, Grubczak K, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Miklasz P, Singh P, Radzikowska U, Kulak W, Moniuszko M. Effect of Periodic Granulocyte Colony-Stimulating Factor Administration on Endothelial Progenitor Cells and Different Monocyte Subsets in Pediatric Patients with Muscular Dystrophies. Stem Cells Int. 2016;2016:2650849. doi: 10.1155/2016/2650849. Epub 2015 Dec 6.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UMB 143-20899 P
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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