Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność Bezpieczeństwo leczenia czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową

12 lutego 2021 zaktualizowane przez: Medical University of Bialystok

Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia czynnikami stymulującymi tworzenie kolonii granulocytów u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową: badanie otwarte

Znaczenie: Obecnie złotym standardem leczenia pacjentów ambulatoryjnych są kortykosteroidy. Doniesiono, że czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) wywiera wpływ na proliferację komórek satelitarnych, regulację proliferacji mioblastów oraz różnicowanie i wspomaganie regeneracji i naprawy mięśni.

Cele Ocena bezpieczeństwa i skuteczności G-CSF u dzieci i młodzieży z dystrofiami mięśniowymi Dystrofia mięśniowa Duchenne'a, dystrofia mięśniowa Beckera, dystrofia powięziowo-łopatkowo-ramienna.

Projekt, otoczenie i uczestnicy: Pacjenci w wieku 5-15 lat ze zdiagnozowaną dystrofią mięśniową zostaną włączeni do badania otwartego. W badaniu mogą brać udział pacjenci poruszający się na wózku inwalidzkim, mobilni i samodzielni. W badaniu mogą wziąć udział pacjenci również leczeni sterydami. Wykonane zostaną badania kliniczne oraz badania fizjoterapeutyczne i laboratoryjne. G-CSF (5mcg/kg/ciało/dzień) podaje się podskórnie przez pięć kolejnych dni podczas pierwszego, drugiego, trzeciego dnia. 6 i 12 miesiąc. Test manualny mięśni (test Lovetta) kończyn górnych i dolnych, siła izometryczna z dynamometrem ręcznym oraz 6MWT (test 6-minutowego marszu) są mierzone przed i po terapii.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Znaczenie: Obecnie złotym standardem leczenia pacjentów ambulatoryjnych są kortykosteroidy. Doniesiono, że czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) wywiera wpływ na proliferację komórek satelitarnych, regulację proliferacji mioblastów oraz różnicowanie i wspomaganie regeneracji i naprawy mięśni.

Cele Ocena bezpieczeństwa i skuteczności G-CSF u dzieci i młodzieży z dystrofiami mięśniowymi Dystrofia mięśniowa Duchenne'a, dystrofia mięśniowa Beckera, dystrofia powięziowo-łopatkowo-ramienna.

Projekt, otoczenie i uczestnicy: Pacjenci w wieku 5-15 lat ze zdiagnozowaną dystrofią mięśniową zostaną włączeni do badania otwartego. W badaniu mogą brać udział pacjenci poruszający się na wózku inwalidzkim, mobilni i samodzielni. W badaniu mogą wziąć udział pacjenci również leczeni sterydami. Wykonane zostaną badania kliniczne oraz badania fizjoterapeutyczne i laboratoryjne. G-CSF (5mcg/kg/ciało/dzień) podaje się podskórnie przez pięć kolejnych dni podczas pierwszego, drugiego, trzeciego dnia. 6 i 12 miesiąc. Krew pobiera się przed podaniem G-CSF iw piątym dniu każdego cyklu leczenia.

Podczas każdego cyklu podawania G-CSF stosowana jest również fizjoterapia. USG jamy brzusznej z oceną śledziony wykonuje się przed i po 7 dniach podawania G-CSF. Wykonywana jest również spirometria i zapis elektrokardiograficzny. Ocenione zostaną skutki uboczne leczenia G-CSF.

Test manualny mięśni (test Lovetta) kończyn górnych i dolnych, siła izometryczna z dynamometrem ręcznym oraz 6MWT (test 6-minutowego marszu) są mierzone przed i po terapii. Na początku i na końcu terapii zostanie wykonany rezonans magnetyczny mięśnia brzuchatego łydki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

27

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polska, 15-2174
        • Rekrutacyjny
        • Department of Pediatric Rehabilitation
        • Kontakt:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
          • Numer telefonu: +48603512723
          • E-mail: kneur2@wp.pl
        • Kontakt:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
          • Numer telefonu: +48857450601
          • E-mail: sdorota11@op.pl
        • Główny śledczy:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
        • Pod-śledczy:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
        • Główny śledczy:
          • Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Janusz Wojtkowski, MSc
        • Pod-śledczy:
          • Karolina Sochoń, MSc
        • Pod-śledczy:
          • Kamila Okulczyk, MSc, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Anna Kalinowska, MSc, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dystrofia mięśniowa - dystrofia mięśniowa Duchenne'a, dystrofia mięśniowa Beckera, dystrofia powięziowo-łopatkowo-ramienna
  • wiek 5-15 lat

Kryteria wyłączenia:

  • dystrofia niemięśniowa
  • wiek poniżej 5 lat
  • wiek powyżej 15 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów
Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów Siła mięśniowa Dystrofia mięśniowa
Lek: Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (filgrastym)
Podawanie leków
Inne nazwy:
  • Filgrastym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: Siedem lat
Zdarzenia niepożądane będą monitorowane i oceniane pod kątem ciężkości i związane z podawaniem czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów.
Siedem lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Siła mięśniowa u pacjentów z dystrofią mięśniową
Ramy czasowe: Siedem lat

Ocena siły mięśniowej kończyn górnych i dolnych testem Lovetta. Ocena siły izometrycznej kończyn górnych za pomocą dynamometru ręcznego.

Pomiar odległości w 6-minutowym teście marszu (6MWT) stopami lub na wózku inwalidzkim, 6MWT przed i po terapii.
Siedem lat
Badania laboratoryjne u pacjentów z dystrofią mięśniową
Ramy czasowe: Siedem lat
Liczba krwinek: Czerwone krwinki 10^6/µL; Hemoglobina g/dl, Leukocyty 10^3/µL, Płytki krwi 10^3/µL; biochemia CRP - Białko reaktywne C - mg/L; kreatynina - mg/dl; glukoza mg/dl, elektrolity, AST- U/l; ALT - U/L; cholesterol mg/dl; fibrynogen - mg/dl, czas częściowej tromboplastyny ​​- sek; czas protrombinowy - sec, kinaza kreatynowa - U/L
Siedem lat
Ultrasonografia jamy brzusznej u pacjentów z dystrofią mięśniową
Ramy czasowe: Siedem lat
Przed i po podaniu G-CSF zostanie wykonane USG jamy brzusznej z pomiarem śledziony
Siedem lat
Zapisy elektrokardiograficzne u pacjentów z dystrofią mięśniową
Ramy czasowe: Siedem lat
Zapisy elektrokardiograficzne będą wykonywane u pacjentów z dystrofią mięśniową przed i po podaniu G-CSF.
Siedem lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical University of Bialystok

Śledczy

  • Główny śledczy: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UMB 143-20899 P

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj