Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet Sikkerhed af granulocytkolonistimulerende faktorbehandling Børn og unge med muskeldystrofi

12. februar 2021 opdateret af: Medical University of Bialystok

Effekt og sikkerhed af granulocytkolonistimulerende faktorbehandling hos børn og unge med muskeldystrofi: et åbent studie

Betydning: I øjeblikket er den gyldne standardbehandling for ambulante patienter kortikosteroider. Granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) er blevet rapporteret at udøve spredning af satellitceller, regulering af myoblastproliferation og differentiering og fremme af muskelregenerering og reparation.

Formål At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​G-CSF hos børn og unge med muskeldystrofi Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi.

Design, rammer og deltagere: Patienter i alderen 5-15 år med diagnosticeret muskeldystrofier vil blive inkluderet i et åbent studie. Patienter kørestolsbundne og og mobile og selvuafhængige kan deltage i undersøgelsen. Patienter, der også behandles med steroider, kan deltage i denne undersøgelse. Der vil blive udført klinisk undersøgelse og fysioterapeutiske og laboratorietests. G-CSF (5mcg/kg/krop/dag) gives subkutant i fem på hinanden følgende dage i løbet af 1., 2., 3. 6. og 12. måned. Manuel muskeltest (Lovett-test) af de øvre og nedre ekstremiteter, isometrisk kraft med hånddynamometeret og 6MWT (seks minutters gangtest) måles før og efter terapi.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Betydning: I øjeblikket er den gyldne standardbehandling for ambulante patienter kortikosteroider. Granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) er blevet rapporteret at udøve spredning af satellitceller, regulering af myoblastproliferation og differentiering og fremme af muskelregenerering og reparation.

Formål At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​G-CSF hos børn og unge med muskeldystrofi Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi.

Design, rammer og deltagere: Patienter i alderen 5-15 år med diagnosticeret muskeldystrofier vil blive inkluderet i et åbent studie. Patienter kørestolsbundne og og mobile og selvuafhængige kan deltage i undersøgelsen. Patienter, der også behandles med steroider, kan deltage i denne undersøgelse. Der vil blive udført klinisk undersøgelse og fysioterapeutiske og laboratorietests. G-CSF (5mcg/kg/krop/dag) gives subkutant i fem på hinanden følgende dage i løbet af 1., 2., 3. 6. og 12. måned. Der udtages blodprøver før G-CSF-administration og på den 5. dag i hver behandlingscyklus.

Under hver cyklus med G-CSF-administration anvendes også fysioterapi. Abdominal ultralyd med en miltvurdering udføres før og efter 7 dages G-CSF administration. Spirometri og elektrokardiografisk registrering udføres også. Bivirkninger af G-CSF behandling vil blive vurderet.

Manuel muskeltest (Lovett-test) af de øvre og nedre ekstremiteter, isometrisk kraft med hånddynamometeret og 6MWT (seks minutters gangtest) måles før og efter terapi. MR af gastrocnemius-musklerne udføres i begyndelsen og ved slutningen af ​​behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

27

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-2174
        • Rekruttering
        • Department of Pediatric Rehabilitation
        • Kontakt:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
          • Telefonnummer: +48603512723
          • E-mail: kneur2@wp.pl
        • Kontakt:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
          • Telefonnummer: +48857450601
          • E-mail: sdorota11@op.pl
        • Ledende efterforsker:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
        • Underforsker:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
        • Ledende efterforsker:
          • Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Janusz Wojtkowski, MSc
        • Underforsker:
          • Karolina Sochoń, MSc
        • Underforsker:
          • Kamila Okulczyk, MSc, PhD
        • Underforsker:
          • Anna Kalinowska, MSc, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Muskeldystrofi - Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi
  • alder 5-15

Ekskluderingskriterier:

  • ikke-muskulær dystrofi
  • alder under 5 år
  • alder over 15 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Granulocytkoloni-stimulerende faktor
Granulocytkolonistimulerende faktor Muskelstyrke Muskeldystrofi
Medicin: Granulocytkolonistimulerende faktor (Filgrastim)
Lægemiddeladministration
Andre navne:
  • Filgrastim

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed baseret på antal deltagere med uønskede hændelser.
Tidsramme: Syv år
Bivirkninger vil blive overvåget og vurderet for sværhedsgrad og relateret til administrationen af ​​granulocytkolonistimulerende faktor.
Syv år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Muskelstyrke hos patienter med muskeldystrofi
Tidsramme: Syv år

Vurdering af muskelstyrke i de øvre og nedre lemmer ved Lovett-test. Evalueringens isometriske kraft af øvre lemmer med hånddynamometeret.

Afstandsmåling i en 6-minutters gangtest (6MWT) med fødder eller kørestol,6MWT før og efter terapi.
Syv år
Laboratorieundersøgelser hos patienter med muskeldystrofi
Tidsramme: Syv år
Blodtal: Røde blodlegemer 10^6/µL; Hæmoglobin g/dl, leukocytter 10^3/µL, blodplader 10^3/µL; biokemi CRP - C Reaktivt protein - mg/L; kreatinin - mg/dL; glucose mg/dL, elektrolytter, AST-U/L; ALT - U/L; kolesterol mg/dL; fibrinogen - mg/dL, delvis tromboplastintid - sek; protrombintid - sek., kreatinkinase - U/L
Syv år
Abdominal ultralyd hos patienter med muskeldystrofi
Tidsramme: Syv år
Abdominal ultralyd med en miltmåling vil blive udført før og efter G-CSF administration
Syv år
Elektrokardiografiske optegnelser hos patienter med muskeldystrofi
Tidsramme: Syv år
Elektrokardiografiske optegnelser vil blive udført hos patienter med muskeldystrofi før og efter G-CSF administration.
Syv år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of Bialystok

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2021

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2016

Først opslået (Skøn)

27. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UMB 143-20899 P

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Granulocytkolonistimulerende faktor (Filgrastim)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner