顆粒球コロニー刺激因子治療の有効性安全性 筋ジストロフィーの小児および青年

重要性: 現在、外来患者のゴールド スタンダード治療はコルチコステロイドです。 顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) は、サテライト細胞の増殖、筋芽細胞増殖の調節、および筋肉の再生と修復の分化と促進を発揮することが報告されています。

目的 デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、肩甲上腕筋ジストロフィーの小児および青年における G-CSF の安全性と有効性を評価すること。

設計、設定、および参加者: 筋ジストロフィーと診断された 5 ～ 15 歳の患者が公開研究に含まれます。 車椅子に縛られ、移動可能で自立している患者は、研究に参加できます。 ステロイドで治療されている患者もこの研究に参加できます。 臨床検査、理学療法および臨床検査が実施されます。 G-CSF (5mcg/kg/body/d) を 1 日目、2 日目、3 日目の 5 日間連続して皮下投与します。 6ヶ月目と12ヶ月目。 Ｇ－ＣＳＦ投与前および各治療サイクルの５日目に採血する。

G-CSF投与の各サイクル中に、理学療法も適用されます。 脾臓の評価を伴う腹部超音波検査は、G-CSF投与の7日前と後に行われます。 スパイロメトリーや心電図記録も行います。 G-CSF治療の副作用が評価されます。

上肢と下肢の手動筋力テスト (ロベット テスト)、ハンドダイナモメーターによる等尺性力、および 6MWT (6 分間歩行テスト) が治療の前後に測定されます。 腓腹筋の MRI は、治療の開始時と終了時に行われます。