중증 복합 면역결핍 환자에서 TBX-1400의 안전성 및 조기 효능 연구
2020년 10월 6일 업데이트: Taiga Biotechnologies, Inc.
소아 중증복합면역결핍증(SCID) 환자를 대상으로 TBX-1400을 이용한 줄기세포이식 연구입니다.
기증자 세포는 실험실에서 기증자 세포가 이식 후 혈액 및 면역 세포를 만드는 능력을 향상시키는 것으로 밝혀진 단백질에 노출됩니다. 기증자 세포를 이 단백질에 노출시켜도 세포의 유전자가 변형되지 않습니다.
이 연구에는 두 가지 목표가 있습니다. 첫 번째 목표는 TBX-1400 이식이 안전한지 알아보는 것입니다. 두 번째 목표는 TBX-1400 줄기세포가 SCID를 가진 소아 대상에서 생착 시간에 어떤 영향을 미치는지 알아내는 것입니다. 연구 가설은 TBX-1400 세포가 이식 후 면역 재구성 시간을 단축할 것이라는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
8
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Yosef Refaeli, Dr.
- 전화번호: +1-720-859-3547
- 이메일: refaeli@taigabiotech.com
연구 연락처 백업
- 이름: Brian Turner, Dr.
- 전화번호: +1-720-859-3547
- 이메일: turner@taigabiotech.com
연구 장소
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Jerusalem, 이스라엘
- Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
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연락하다:
- Polina Stepensky, Dr.
- 전화번호: +972-2-6779095
- 이메일: polina@hadassah.org.il
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연락하다:
- Hila Yosef
- 전화번호: +972-2-6777511
- 이메일: hilay@hadassah.org.il
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수석 연구원:
- Polina Stepensky, Dr.
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Petach Tikva, 이스라엘, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
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연락하다:
- Jerry Stein, Dr.
- 전화번호: +972-3-9253657
- 이메일: jstein@clalit.org.il
-
연락하다:
- Shoshana Hanimov
- 전화번호: +972-3-9253507
- 이메일: shoshanaha1@clalit.org.il
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수석 연구원:
- Jerry Stein, Dr.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자의 법적 권한을 위임받은 대리인(대부분의 경우 이는 부모 또는 부모)의 서명된 정보에 입각한 동의,
- 생후 1개월~4세,
- SCID, TREC가 100개 미만인 새는 SCID 또는 컨디셔닝 요법으로 줄기 세포 이식이 필요한 오멘 증후군(유동 세포 계측법에 의한 T 세포 수 감소, TREC 감소, T 세포 미토겐에 대한 시험관 내 반응 감소가 있는 환자는 B- 세포 및/또는 자연 살해(NK) 세포 기능),
- 확인된 기증자(9 또는 10/10 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 비혈연 또는 일배체 적합성 친척),
적격 환자는 조절 요법과 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 견딜 수 있는 적절한 신체 기능을 가지고 있어야 합니다.
- 신장 기능: 혈청 크레아티닌 ≤3x 정상 연령 상한선,
- 간 기능: 소아 연령의 정상 한계 이상의 혈청 피브리노겐으로 표시되는 적절한 합성 기능,
- 심장 기능: 심초음파로 결정된 분수 단축 ≥30%. (분수 단축 값이 정확히 30%인 피험자의 경우, 어떤 이유로든 컨디셔닝이 지연되면 컨디셔닝 요법을 시작하기 전에 반복 심초음파를 수행하여 피험자가 연구에 계속 참여할 자격이 있는지 확인해야 합니다.)
제외 기준:
- 치료 기관에서 연구의 조사 검토 위원회(IRB) 승인 부족,
- 자녀의 법적 보호자의 동의가 없는 경우(이스라엘 법에서는 부모 모두의 동의가 필요함),
- 아데노신 데아미나제(ADA) 결핍,
- 환자에게 일치하고 가능한 기증자이며 법률 및 규정에 따라 기증 승인을 받은 형제/자매가 있는 경우,
- 이식 절차 또는 조건을 견딜 수 있는 능력을 배제하는 말기 장기 부전,
- 혈청 크레아티닌 > 연령에 대한 정상 상한치의 3배,
- 부적합한 심장 기능, 즉, 심초음파에 의해 결정된 분수 단축 ≥30%(정확히 30%의 분수 단축 값을 가진 피험자의 경우, 어떤 이유로든 컨디셔닝이 지연되는 경우, 피험자의 참여 적격성을 확인하기 위해 반복적인 심초음파 검사를 수행해야 합니다. 연구),
- 아이의 나이 또는 간부전의 징후에 대해 정상 이하의 혈청 피브리노겐으로 표시되는 부적절한 간 합성 기능,
- 생존에 악영향을 미치는 주요 선천성 기형,
- 이식에도 불구하고 예상 생존 <4주.
다음은 제외 기준이 아닙니다.
- 보충 산소 투여,
- SCID 환자는 기회 감염뿐만 아니라 일상적인 병원균에 의한 감염도 빈번하기 때문에 감염 그 자체의 존재. 항생제, 항진균제 및 항바이러스 예방 요법은 임상적으로 지시된 대로 사용됩니다. 감염 통제를 위해 이식이 필요하기 때문에 이식 컨디셔닝을 시작하기 전에 급성 감염이 통제되어야 하지만 감염이 존재하더라도 피험자가 연구에 등록할 수 있습니다. 통제된 감염의 판정은 연구의 임상 주임 조사자와 함께 환자를 치료하는 의사(들)에 의해 수행될 것입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TBX-1400 치료
TBX-1400의 단일 정맥 주입
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조혈모세포이식
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TBX-1400 이식 후 부작용
기간: 이년
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피험자 또는 부모 보고 또는 기타 평가의 부작용
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이년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식 생착
기간: 180일까지
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이식 생착 평가에는 T 세포, B 세포 및 자연 살해 세포 분석이 포함됩니다.
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180일까지
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키메리즘
기간: 180일까지
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키메라 현상의 평가에는 T 세포, B 세포 및 자연 살해 세포 분석이 포함됩니다.
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180일까지
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T 세포의 절대 수
기간: 30~360일
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30~360일
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T 세포 수용체 절제 원(TREC)
기간: 30~360일.
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30~360일.
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Kappa-deleting recombination excision circles(KREC)
기간: 30~360일.
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30~360일.
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면역글로불린(Ig) 수치
기간: 30~360일.
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30~360일.
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13가 백신의 폐렴구균 항원에 대한 면역글로불린 G(IgG) 역가
기간: 최종접종 후 60일
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최종접종 후 60일
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항-CD3 및 피토헤마글루티닌(PHA)에 대한 T 세포 반응
기간: 30일, 60일, 90일, 120일, 180일.
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30일, 60일, 90일, 120일, 180일.
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이식 후 감염 수
기간: 이년
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이년
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과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)를 투여한 일수
기간: 최대 1년
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최대 1년
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특정 세포 수 및 마지막으로 포장된 적혈구(PRBC) 수혈까지의 일수
기간: 최대 2년
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 8월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 4일
처음 게시됨 (추정)
2016년 8월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TBX-1400-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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