重度の複合免疫不全患者におけるTBX-1400の安全性と早期有効性の研究

包含基準:

• -被験者の法的に権限を与えられた代理人（ほとんどの場合、これは親または両親になります）の署名されたインフォームドコンセント、
• 対象年齢 生後1ヶ月～4歳
• -SCID、TRECが100未満の漏出性SCID、またはコンディショニング療法を伴う幹細胞移植を必要とするオーメン症候群（フローサイトメトリーによるT細胞数の減少、TRECの減少、およびT細胞マイトジェンに対するin vitro応答の減少を伴う患者は、B-細胞および/またはナチュラルキラー (NK) 細胞機能)、
• 特定されたドナー (9 または 10/10 のヒト白血球抗原 (HLA) が一致する血縁関係のない、またはハプロ適合性の近親者)、

• 適格な患者は、前処置レジメンおよび造血幹細胞移植 (HSCT) に耐えられる十分な身体機能を備えている必要があります。

  • 腎機能：血清クレアチニンが年齢の正常上限の3倍以下、
  • 肝機能：子供の年齢の正常限界以上の血清フィブリノーゲンによって示される適切な合成機能、
  • -心機能：心エコー検査で決定された30％以上の短縮率。 (部分短縮値が正確に 30% の被験者について、何らかの理由でコンディショニングが遅れた場合は、コンディショニング レジメンを開始する前に繰り返し心エコー検査を実施して、被験者が研究に参加するための継続的な適格性を確認します。)

除外基準:

• 治療機関での研究の治験審査委員会（IRB）の承認の欠如、
• お子様の法的保護者による同意の欠如 (イスラエルの法律では両親の同意が必要です)、
• アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症、
• マッチングドナーであり、法令に基づきドナーとして認められた兄弟姉妹がいる場合
• 移植手順またはコンディショニングに耐える能力を排除する末期臓器不全、
• 血清クレアチニンが年齢の正常上限の3倍以上、
• -不十分な心機能、すなわち、心エコー検査で決定される短縮率≧30％（短縮率が正確に30％の被験者の場合、何らかの理由でコンディショニングが遅れた場合、被験者の参加資格を確認するために繰り返し心エコー図を実施する必要があります研究）、
• 子供の年齢または肝不全の徴候に対して正常以下の血清フィブリノゲンによって示される不十分な肝合成機能、
• 生存に悪影響を及ぼす主要な先天異常、
• -移植にもかかわらず、期待生存期間は4週間未満。

以下は除外基準ではありません。

• 酸素補給の投与、
• SCIDの患者は、日和見感染だけでなく日常的な病原体による感染も頻繁に起こすため、感染自体の存在。 抗生物質、抗真菌剤、および抗ウイルス剤による予防療法は、臨床的に必要な場合に使用されます。 感染症の制御には移植が必要であるため、感染症が存在する場合でも被験者を研究に登録することができますが、移植のコンディショニングを開始する前に急性感染症を制御する必要があります。 制御された感染症の判定は、患者を治療する医師と研究の主治医によって行われます。