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Estudo de segurança e eficácia precoce de TBX-1400 em pacientes com imunodeficiência combinada grave

6 de outubro de 2020 atualizado por: Taiga Biotechnologies, Inc.

Este é um estudo de transplante de células-tronco com TBX-1400 em indivíduos pediátricos com imunodeficiência combinada grave (SCID).

As células doadoras são expostas a uma proteína que demonstrou em laboratório melhorar a capacidade das células doadoras de produzir sangue e células imunológicas após o transplante. A exposição das células doadoras a esta proteína não modifica os genes nas células de forma alguma.

Este estudo tem dois objetivos. O primeiro objetivo é saber se o transplante com TBX-1400 é seguro. O segundo objetivo é descobrir quais efeitos as células-tronco TBX-1400 têm sobre o tempo de enxerto em pacientes pediátricos com SCID. A hipótese do estudo é que as células TBX-1400 encurtarão o tempo de reconstituição imune após o transplante.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

8

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Polina Stepensky, Dr.
      • Petach Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jerry Stein, Dr.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 4 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado assinado pelo representante legalmente autorizado do sujeito (na maioria dos casos, este será o pai ou pais),
  • Idade 1 mês a 4 anos,
  • SCID, SCID permeável com <100 TRECs ou síndrome de Omenn que requer transplante de células-tronco com terapia de condicionamento (pacientes com diminuição do número de células T por citometria de fluxo, diminuição de TREC e diminuição das respostas in vitro a mitógenos de células T serão elegíveis independentemente de B- função celular e/ou natural killer (NK)),
  • Doador identificado (9 ou 10/10 antígeno leucocitário humano (HLA) compatível não relacionado ou parente haplocompatível),

  • Os pacientes elegíveis devem ter função física adequada para tolerar o regime de condicionamento e transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), conforme medido por:

    • Função renal: creatinina sérica ≤3x limite superior do normal para a idade,
    • Função hepática: função sintética adequada indicada por um fibrinogênio sérico igual ou superior ao limite normal para a idade da criança,
    • Função cardíaca: fração de encurtamento ≥30% determinada por ecocardiografia. (Para indivíduos com um valor de encurtamento fracionário de exatamente 30%, se o condicionamento for atrasado por qualquer motivo, uma repetição do ecocardiograma deve ser realizada antes do regime de condicionamento ser iniciado para confirmar a elegibilidade contínua do indivíduo para participação no estudo.)

Critério de exclusão:

  • Falta de aprovação do conselho de revisão investigacional (IRB) do estudo na instituição de tratamento,
  • Falta de consentimento dos responsáveis ​​legais da criança (a lei israelense exige consentimento de ambos os pais),
  • Deficiência de adenosina desaminase (ADA),
  • O paciente tem um irmão/irmã que é um doador compatível e disponível e que foi aprovado para ser doador de acordo com a lei e regulamentos,
  • Falência de órgãos em estágio final que impede a capacidade de tolerar o procedimento de transplante ou condicionamento,
  • Creatinina sérica > 3 vezes o limite superior do normal para a idade,
  • Função cardíaca inadequada, isto é, encurtamento fracional ≥30% conforme determinado por ecocardiografia (para indivíduos com um valor de encurtamento fracional de exatamente 30%, se o condicionamento for atrasado por qualquer motivo, um ecocardiograma repetido deve ser realizado para confirmar a elegibilidade do indivíduo para participação em o estudo),
  • Função sintética hepática inadequada indicada por fibrinogênio sérico abaixo do normal para a idade da criança ou sinais de insuficiência hepática,
  • Anomalias congênitas importantes que afetam adversamente a sobrevida,
  • Sobrevida esperada <4 semanas, apesar do transplante.

Os seguintes NÃO são critérios de exclusão:

  • A administração de oxigênio suplementar,
  • A presença de infecção per se, porque os pacientes com SCID freqüentemente têm infecções com patógenos de rotina, bem como infecções oportunistas. A profilaxia antibiótica, antifúngica e antiviral será utilizada conforme indicação clínica. Como o transplante é necessário para o controle de infecções, os indivíduos podem ser inscritos no estudo mesmo que a infecção esteja presente, embora as infecções agudas devam ser controladas antes de iniciar o condicionamento do transplante. A decisão de infecção controlada será realizada pelo(s) médico(s) que trata(m) o paciente em conjunto com o investigador clínico principal do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento TBX-1400
Infusão intravenosa única de TBX-1400
Biológico: TBX-1400
Transplante de células-tronco hematopoéticas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos após transplante com TBX-1400
Prazo: Dois anos
Eventos adversos de relato do paciente ou dos pais ou outras avaliações
Dois anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Enxerto de Transplante
Prazo: Até o dia 180
A avaliação do enxerto de transplante incluirá a análise de células T, células B e células Natural Killer
Até o dia 180
Quimerismo
Prazo: Até o dia 180
A avaliação do quimerismo incluirá a análise de células T, células B e células Natural Killer
Até o dia 180
Números absolutos de células T
Prazo: Dias 30 a 360
Dias 30 a 360
Círculos de excisão do receptor de células T (TREC)
Prazo: Dias 30 a 360.
Dias 30 a 360.
Círculos de excisão de recombinação com deleção Kappa (KREC)
Prazo: Dias 30 a 360.
Dias 30 a 360.
Níveis de imunoglobulina (Ig)
Prazo: Dias 30 a 360.
Dias 30 a 360.
Títulos de imunoglobulina G (IgG) para antígenos pneumocócicos em vacina 13-valente
Prazo: Sessenta dias após a imunização final
Sessenta dias após a imunização final
Respostas das células T ao anti-CD3 e fitohemaglutinina (PHA)
Prazo: Dias 30, 60, 90, 120 e 180.
Dias 30, 60, 90, 120 e 180.
Número de infecções após transplante
Prazo: Dois anos
Dois anos
Número de dias em que o fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) foi administrado
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Número de dias para contagens de células específicas e última transfusão de concentrado de hemácias (PRBC)
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Taiga Biotechnologies, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de agosto de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de março de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de agosto de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

9 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de outubro de 2020

Última verificação

1 de outubro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TBX-1400-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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