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Sicherheits- und frühe Wirksamkeitsstudie von TBX-1400 bei Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche

6. Oktober 2020 aktualisiert von: Taiga Biotechnologies, Inc.

Dies ist eine Studie zur Stammzelltransplantation mit TBX-1400 bei pädiatrischen Probanden mit schwerem kombiniertem Immundefekt (SCID).

Die Spenderzellen werden einem Protein ausgesetzt, von dem im Labor gezeigt wurde, dass es die Fähigkeit der Spenderzellen verbessert, nach der Transplantation Blut und Immunzellen zu bilden. Die Exposition der Spenderzellen gegenüber diesem Protein verändert die Gene in den Zellen in keiner Weise.

Diese Studie hat zwei Ziele. Das erste Ziel ist herauszufinden, ob die Transplantation mit TBX-1400 sicher ist. Das zweite Ziel besteht darin, herauszufinden, welche Auswirkungen TBX-1400-Stammzellen auf die Transplantationszeit bei pädiatrischen Probanden mit SCID haben. Die Studienhypothese lautet, dass TBX-1400-Zellen die Zeit bis zur Immunrekonstitution nach der Transplantation verkürzen werden.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Polina Stepensky, Dr.
      • Petach Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jerry Stein, Dr.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 4 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung des gesetzlichen Vertreters des Probanden (in den meisten Fällen sind dies der Elternteil oder die Eltern),
  • Alter 1 Monat bis 4 Jahre,
  • SCID, Leaky SCID mit <100 TRECs oder Omenn-Syndrom, das eine Stammzelltransplantation mit Konditionierungstherapie erfordert (Patienten mit verringerter T-Zellzahl gemäß Durchflusszytometrie, verringerter TREC und verringerter In-vitro-Antwort auf T-Zell-Mitogene sind unabhängig von B- Zell- und/oder natürliche Killer (NK)-Zellfunktion),
  • Identifizierter Spender (9 oder 10/10 humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-abgestimmter, nicht verwandter oder haplokompatibler Verwandter),

  • Geeignete Patienten müssen über eine angemessene körperliche Funktion verfügen, um das Konditionierungsschema und die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) zu tolerieren, gemessen an:

    • Nierenfunktion: Serum-Kreatinin ≤ 3x obere Altersgrenze,
    • Leberfunktion: adäquate synthetische Funktion, angezeigt durch ein Serumfibrinogen bei oder über der normalen Grenze für das Alter des Kindes,
    • Herzfunktion: Teilverkürzung ≥30 %, bestimmt durch Echokardiographie. (Bei Probanden mit einem fraktionalen Verkürzungswert von genau 30 % muss, wenn die Konditionierung aus irgendeinem Grund verzögert wird, vor Einleitung des Konditionierungsschemas ein wiederholtes Echokardiogramm durchgeführt werden, um die weitere Eignung des Probanden für die Teilnahme an der Studie zu bestätigen.)

Ausschlusskriterien:

  • Fehlende Genehmigung des Investigational Review Board (IRB) der Studie in der behandelnden Einrichtung,
  • Fehlende Zustimmung der Erziehungsberechtigten des Kindes (das israelische Gesetz erfordert die Zustimmung beider Elternteile),
  • Adenosindeaminase (ADA)-Mangel,
  • Der Patient hat einen Bruder/eine Schwester, der/die ein passender und verfügbarer Spender ist und gemäß den Gesetzen und Vorschriften als Spender zugelassen wurde,
  • Organversagen im Endstadium, das die Fähigkeit ausschließt, das Transplantationsverfahren oder die Konditionierung zu tolerieren,
  • Serum-Kreatinin > 3-fache Altersobergrenze,
  • Unzureichende Herzfunktion, d. h. partielle Verkürzung ≥ 30 %, bestimmt durch Echokardiographie (bei Probanden mit einem partiellen Verkürzungswert von genau 30 %, wenn die Konditionierung aus irgendeinem Grund verzögert wird, muss ein erneutes Echokardiogramm durchgeführt werden, um die Eignung des Probanden für die Teilnahme an zu bestätigen die Studium),
  • Unzureichende hepatische Synthesefunktion, angezeigt durch Serumfibrinogen unter dem Normalwert für das Alter des Kindes oder Anzeichen von Leberversagen,
  • Große angeborene Anomalien, die das Überleben beeinträchtigen,
  • Erwartetes Überleben <4 Wochen trotz Transplantation.

KEINE Ausschlusskriterien sind:

  • Die Verabreichung von zusätzlichem Sauerstoff,
  • Das Vorhandensein einer Infektion per se, da Patienten mit SCID häufig Infektionen mit Routineerregern sowie opportunistische Infektionen haben. Je nach klinischer Indikation wird eine antibiotische, antimykotische und antivirale Prophylaxetherapie eingesetzt. Da zur Kontrolle von Infektionen eine Transplantation erforderlich ist, können die Probanden in die Studie aufgenommen werden, obwohl eine Infektion vorliegt, obwohl akute Infektionen vor Beginn der Transplantationskonditionierung kontrolliert werden sollten. Die Beurteilung der kontrollierten Infektion wird von dem/den Arzt(en), der/die den Patienten behandelt/behandeln, zusammen mit dem klinischen Hauptprüfarzt der Studie durchgeführt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TBX-1400-Behandlung
Einzelne intravenöse Infusion von TBX-1400
Biologisch: TBX-1400
Transplantation hämatopoetischer Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse nach Transplantation mit TBX-1400
Zeitfenster: 2 Jahre
Unerwünschte Ereignisse aus der Meldung von Probanden oder Eltern oder anderen Bewertungen
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Transplantation
Zeitfenster: Bis Tag 180
Die Beurteilung der Transplantattransplantation umfasst die Analyse von T-Zellen, B-Zellen und natürlichen Killerzellen
Bis Tag 180
Chimärismus
Zeitfenster: Bis Tag 180
Die Bewertung des Chimärismus umfasst die Analyse von T-Zellen, B-Zellen und natürlichen Killerzellen
Bis Tag 180
Absolute Anzahl von T-Zellen
Zeitfenster: Tage 30 bis 360
Tage 30 bis 360
T-Zell-Rezeptor-Exzisionskreise (TREC)
Zeitfenster: Tage 30 bis 360.
Tage 30 bis 360.
Kappa-löschende Rekombinationsexzisionskreise (KREC)
Zeitfenster: Tage 30 bis 360.
Tage 30 bis 360.
Immunglobulin (Ig)-Spiegel
Zeitfenster: Tage 30 bis 360.
Tage 30 bis 360.
Immunglobulin G (IgG)-Titer gegen Pneumokokken-Antigene im 13-valenten Impfstoff
Zeitfenster: Sechzig Tage nach der letzten Immunisierung
Sechzig Tage nach der letzten Immunisierung
T-Zell-Antworten auf Anti-CD3 und Phytohämagglutinin (PHA)
Zeitfenster: Tage 30, 60, 90, 120 und 180.
Tage 30, 60, 90, 120 und 180.
Anzahl der Infektionen nach Transplantation
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Anzahl der Tage, an denen Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) verabreicht wurde
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Anzahl der Tage bis zur spezifischen Zellzahl und der letzten Transfusion der Erythrozytenkonzentrate (PRBC).
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Taiga Biotechnologies, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. August 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TBX-1400-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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