Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TBX-1400:n turvallisuus- ja varhainen tehokkuustutkimus potilailla, joilla on vaikea yhdistetty immuunikato

tiistai 6. lokakuuta 2020 päivittänyt: Taiga Biotechnologies, Inc.

Tämä on tutkimus kantasolusiirrosta TBX-1400:lla lapsilla, joilla on vaikea yhdistetty immuunikato (SCID).

Luovuttajasolut altistetaan proteiinille, jonka on laboratoriossa osoitettu parantavan luovuttajasolujen kykyä tuottaa verta ja immuunisoluja siirron jälkeen. Luovuttajasolujen altistuminen tälle proteiinille ei muuta solujen geenejä millään tavalla.

Tällä tutkimuksella on kaksi tavoitetta. Ensimmäinen tavoite on selvittää, onko elinsiirto TBX-1400:lla turvallista. Toisena tavoitteena on selvittää, mitä vaikutuksia TBX-1400-kantasoluilla on ajoissa istutukseen SCID-potilailla. Tutkimuksen hypoteesi on, että TBX-1400-solut lyhentävät immuunijärjestelmän palautumiseen kuluvaa aikaa siirron jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

8

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Polina Stepensky, Dr.
      • Petach Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jerry Stein, Dr.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 4 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavan laillisesti valtuutetun edustajan allekirjoitettu tietoinen suostumus (useimmissa tapauksissa tämä on vanhempi tai vanhemmat),
  • Ikä 1 kk - 4 vuotta,
  • SCID, vuotava SCID, jossa on <100 TREC:tä, tai Omenn-oireyhtymä, joka vaatii kantasolusiirtoa ja hoitavaa hoitoa (potilaat, joilla on vähentynyt T-solujen määrä virtaussytometrian perusteella, alentunut TREC ja alentuneet in vitro -vasteet T-solumitogeeneille ovat kelvollisia riippumatta B- solujen ja/tai luonnollisten tappajasolujen (NK) toiminta),
  • Tunnistettu luovuttaja (9 tai 10/10 ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaava ei-sukulainen tai haployhteensopiva sukulainen),

  • Tukikelpoisilla potilailla on oltava riittävä fyysinen toimintakyky sietääkseen hoito-ohjelmaa ja hematopoieettisten kantasolujen siirtoa (HSCT) mitattuna:

    • Munuaisten toiminta: seerumin kreatiniini ≤ 3x iän normaalin yläraja,
    • Maksan toiminta: riittävä synteettinen toiminta, kuten seerumin fibrinogeenipitoisuus on lapsen iän normaalirajassa tai sen yläpuolella,
    • Sydämen toiminta: fraktionaalinen lyheneminen ≥ 30 % kaikukardiografialla määritettynä. (Koehenkilöille, joiden murtolyhennysarvo on täsmälleen 30 %, jos hoito viivästyy jostain syystä, on suoritettava uusi kaikukardiogrammi ennen hoito-ohjelman aloittamista, jotta varmistetaan potilaan jatkuva kelpoisuus osallistua tutkimukseen.)

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuslautakunnan (IRB) hyväksyntä tutkimukselle ei ole annettu hoitolaitoksessa,
  • Lapsen laillisten huoltajien suostumuksen puuttuminen (Israelin laki edellyttää molempien vanhempien suostumusta),
  • Adenosiinideaminaasin (ADA) puutos,
  • Potilaalla on veli/sisar, joka on sopiva ja käytettävissä oleva luovuttaja ja joka on hyväksytty luovuttajaksi lain ja määräysten mukaisesti,
  • Loppuvaiheen elimen vajaatoiminta, joka estää kyvyn sietää elinsiirtoa tai ehdollistamista,
  • Seerumin kreatiniini > 3 kertaa normaalin iän yläraja,
  • Riittämätön sydämen toiminta, eli lyheneminen murto-osasta ≥ 30 % kaikukardiografialla määritettynä (henkilöille, joiden murtolyhenemisarvo on täsmälleen 30 %, jos kuntoutuminen jostain syystä viivästyy, on suoritettava uusi kaikukardiogrammi sen varmistamiseksi, että koehenkilö on kelvollinen osallistumaan tutkimus),
  • Riittämätön maksan synteettinen toiminta, joka osoittaa seerumin fibrinogeenin alle normaalin lapsen ikään nähden tai merkkejä maksan vajaatoiminnasta,
  • Suuret synnynnäiset poikkeavuudet, jotka vaikuttavat haitallisesti eloonjäämiseen,
  • Odotettu eloonjääminen <4 viikkoa siirrosta huolimatta.

Seuraavat EIVÄT ole poissulkemiskriteereitä:

  • Lisähapen antaminen,
  • Infektion esiintyminen sinänsä, koska SCID-potilailla on usein infektioita rutiininomaisten patogeenien kanssa sekä opportunistisia infektioita. Antibiootti-, sienilääke- ja antiviraalista profylaksihoitoa käytetään kliinisen tarpeen mukaan. Koska elinsiirto vaaditaan infektioiden hallitsemiseksi, koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, vaikka infektio on olemassa, vaikka akuutit infektiot tulisi hallita ennen elinsiirron ehdollistamisen aloittamista. Hallitun infektion arvioinnin tekevät potilasta hoitavat lääkärit yhdessä tutkimuksen kliinisen päätutkijan kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TBX-1400 hoito
Yksi suonensisäinen TBX-1400-infuusio
Biologinen: TBX-1400
Hematopoieettisten kantasolujen siirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat TBX-1400-siirron jälkeen
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
Haitalliset tapahtumat aiheen tai vanhempien raportoinnista tai muista arvioinneista
Kaksi vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elinsiirto
Aikaikkuna: Päivään 180 asti
Siirteen siirron arviointi sisältää T-solujen, B-solujen ja Natural Killer -solujen analyysin
Päivään 180 asti
Kimerismi
Aikaikkuna: Päivään 180 asti
Kimerismin arviointiin kuuluu T-solujen, B-solujen ja Natural Killer -solujen analyysi
Päivään 180 asti
T-solujen absoluuttiset määrät
Aikaikkuna: Päivät 30-360
Päivät 30-360
T-solureseptorin leikkausympyrät (TREC)
Aikaikkuna: Päivät 30-360.
Päivät 30-360.
Kappa-deleting rekombinaatioleikkausympyrät (KREC)
Aikaikkuna: Päivät 30-360.
Päivät 30-360.
Immunoglobuliinin (Ig) tasot
Aikaikkuna: Päivät 30-360.
Päivät 30-360.
Immunoglobuliini G (IgG) -tiitterit pneumokokkiantigeeneille 13-valenttisessa rokotteessa
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisen rokotuksen jälkeen
60 päivää viimeisen rokotuksen jälkeen
T-soluvasteet anti-CD3:lle ja fytohemagglutiniinille (PHA)
Aikaikkuna: Päivät 30, 60, 90, 120 ja 180.
Päivät 30, 60, 90, 120 ja 180.
Infektioiden määrä elinsiirron jälkeen
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
Kaksi vuotta
Päivien lukumäärä granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (G-CSF) annettiin
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Päivien määrä tiettyyn solumäärään ja viimeiseen pakattuun punasolujen (PRBC) siirtoon
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Taiga Biotechnologies, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 9. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TBX-1400-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa